Tratamento da síndrome miastênica de Lambert-Eaton

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Ruzurgi (amifampridina) em comprimidos, para o tratamento da síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS) em pacientes dos 6 aos 17 de idade. Esta é a primeira aprovação da FDA de um tratamento especificamente para pacientes pediátricos com LEMS. O único outro tratamento aprovado para a LEMS só é aprovado para o uso em adultos.

“Continuamos comprometidos a facilitar o desenvolvimento e a aprovação de tratamentos para doenças raras, particularmente para crianças”, disse o Dr. Billy Dunn, diretor da Divisão de Produtos de Neurologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “Esta aprovação vai fornecer uma opção de tratamento muito fundamental para os pacientes pediátricos com LEMS que têm uma fraqueza e fadiga importantes e que muitas vezes podem causar grandes dificuldades com as atividades diárias.”

A LEMS

A síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS), é um distúrbio auto-imune raro que afeta a conexão entre os nervos e músculos e provoca fraqueza e outros sintomas nos pacientes afetados. Nas pessoas que têm LEMS, o próprio sistema imunológico do corpo ataca a junção neuromuscular (a conexão entre os nervos e os músculos) e interrompe a capacidade das células nervosas de enviar sinais às células musculares. A LEMS pode estar associada a outras doenças autoimunes, mas ocorre mais frequentemente em pacientes com câncer, como o câncer de pulmão de pequenas células, onde o seu aparecimento precede ou coincide com o diagnóstico do câncer. A LEMS pode ocorrer em qualquer idade. A predominância da LEMS especificamente em pacientes pediátricos não é conhecida, mas o predomínio geral da LEMS está estimado em três para cada milhão de indivíduos em todo o mundo.

Pacientes pediátricos

A utilização do Ruzurgi em pacientes com idade inferior a 17 anos é apoiada por evidências de estudos pertinentes e bem controlados do medicamento realizados em adultos com LEMS, dados farmacocinéticos em pacientes adultos, modelização farmacocinética e simulação para identificar o regime posológico em pacientes pediátricos e dados de segurança de pacientes pediátricos dos 6 até os 17 anos de idade.

Segurança e eficácia

A eficácia de Ruzurgi para o tratamento da síndrome miastênica de Lambert-Eaton foi estabelecida por um estudo de suspensão farmacológica randomizado, duplo-cego, e controlado por placebo, realizado em 32 pacientes adultos, no qual os pacientes tomaram o Ruzurgi por pelo menos três meses antes de entrar para o estudo. O estudo comparou os pacientes que continuaram a tomar o Ruzurgi com os pacientes que mudaram para placebo. A eficácia foi medida pelo grau de alteração apontado por um teste que avaliou o tempo que o paciente levou para levantar-se de uma cadeira, andar três metros e retornar à cadeira por três voltas consecutivas sem pausas. Os pacientes que continuaram usando o Ruzurgi tiveram menos declínio do que aqueles usando o placebo. A eficácia também foi medida por uma escala de auto-avaliação para a fraqueza relacionada ao LEMS que avaliava o sentimento de enfraquecimento ou fortalecimento. As pontuações indicaram um maior enfraquecimento percebido nos pacientes que mudaram para placebo.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais frequentes em pacientes pediátricos e adultos que tomaram o Ruzurgi foram: sensação de ardor ou de picadas (parestesia), dor abdominal, indigestão, tonturas e náuseas. Os efeitos colaterais relatados em pacientes pediátricos foram semelhantes aos observados nos pacientes adultos. Foram observadas convulsões em pacientes sem histórico de convulsões. Os pacientes devem informar imediatamente o seu médico caso tenham sinais de reações de hipersensibilidade, tais como erupção cutânea, urticária, coceira, febre, inchaço ou dificuldade para respirar.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu a este pedido de aprovação as designações de Priority Review (Revisão Prioritária) e Fast Track (Via Rápida). O Ruzurgi também recebeu a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação do Ruzurgi à Jacobus Pharmaceutical Company, Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 06/05/2019 | Fonte: http://www.fda.gov/

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