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Medicamento para Síndrome de Hunter

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR). Ele explica de que maneira o Comitê de Medicamentos para o Uso Humano (CHMP), avaliou os estudos realizados, para poder fazer suas recomendações sobre como usar o medicamento Elaprase para Síndrome de Hunter.

No caso de precisar de maiores informações sobre a sua doença ou sobre o seu tratamento, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou entre em contato com seu médico ou farmacêutico. Se quiser mais informações com base nas recomendações do CHMP, leia o debate científico (também parte do EPAR).

O que é o Elaprase?

O Elaprase é um medicamento que contém a substância ativa idursulfase. Ele está disponível como um concentrado que é depois composto numa solução para infusão (gota a gota) diretamente na veia.

Para quê o Elaprase é usado?

O Elaprase é usado para tratar pacientes com Síndrome de Hunter. E é preconcebido para o uso a longo prazo.

A Síndrome de Hunter, também conhecida como mucopolisacaridose II, é uma doença hereditária rara, que afeta principalmente a pacientes do sexo masculino. Pacientes com Síndrome de Hunter não produzem uma enzima chamada iduronato-2-sulfatase. Esta enzima é necessária para degradar certas substâncias no corpo chamadas de glicosaminoglicanos (GAGs). Uma vez que os pacientes com a Síndrome de Hunter não podem quebrar essas substâncias, as GAGs gradualmente vão se acumulando na maioria dos órgãos do corpo e danificando-os. Isso causa uma grande variedade de sintomas, particularmente dificuldade em respirar e dificuldade em caminhar. Sem tratamento, esses sintomas se tornam mais graves ao longo do tempo.

Como o número de pacientes sofrendo da Síndrome de Hunter é baixo, a doença é considerada “rara”, e o Elaprase foi designado como um “medicamento órfão” (ou seja um medicamento único, usado em doenças raras), em 11 de dezembro de 2001.

Este medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como o Elaprase é usado?

O tratamento com o Elaprase deve ser supervisionado por um médico ou outro profissional de saúde que tenha experiência no gerenciamento de pacientes com Síndrome de Hunter ou de outras doenças hereditárias que afetem o metabolismo.

O Elaprase é administrado todas as semanas, como uma infusão na veia, numa dose de 0,5 mg por quilograma de peso corporal. A infusão deve durar três horas. No entanto, desde que o paciente não desenvolva reações contra a infusão (como erupção cutânea, coceira, febre, dor de cabeça, pressão alta ou rubor), a duração da infusão pode ser gradualmente reduzida para uma hora.

Os pacientes que toleram bem as infusões durante vários meses em uma clínica, talvez possam podem começar a fazê-las em casa. Infusões domiciliares devem ser supervisionadas por um médico ou enfermeiro.

Como o Elaprase funciona?

A substância ativa no Elaprase, o idursulfase, é uma cópia da enzima iduronato-2-sulfatase humana. Ele substitui a enzima que falta ou que está defeituosa naqueles pacientes com a Síndrome de Hunter. Fornecendo a enzima vai ajudar a quebrar as GAGs e impedi-las de se acumularem nos tecidos do corpo, ajudando assim a melhorar os sintomas da doença.

Como o Elaprase foi estudado?

O principal estudo envolveu 96 pacientes do sexo masculino que tinham entre 5 e 31 anos de idade, e comparou o Elaprase com placebo (um tratamento simulado). As principais medidas para a verificação da sua eficácia foram a função pulmonar (“capacidade vital forçada”, a quantidade máxima de ar que um paciente pode expirar) e a distância que os pacientes conseguiam caminhar em seis minutos, pois isso mede  os efeitos combinados da doença sobre o coração, pulmões, articulações e outros órgãos. Essas medidas foram realizadas no início do estudo e após um ano de tratamento.

Que benefício o Elaprase tem mostrado durante os estudos?

O Elaprase melhorou a função pulmonar e a capacidade de andar dos pacientes. No início do estudo, os pacientes podiam andar uma média de cerca de 395 metros em seis minutos. Após um ano, os pacientes que receberam o Elaprase conseguiam caminhar mais 43 metros em média, e os pacientes que receberam o placebo conseguiam caminhar mais 8 metros. O medicamento também produziu uma melhora na função pulmonar, enquanto que os pacientes no tratamento com o placebo apresentaram um ligeiro agravamento.

Qual é o risco associado ao Elaprase?

Os efeitos colaterais mais comuns do Elaprase estão relacionados à infusão, incluindo reações cutâneas (erupções cutâneas ou coceira), febre, dor de cabeça, pressão alta e rubor. Outros efeitos colaterais observados em mais de 1 paciente em cada 10, foram sibilos, dispneia (dificuldade para respirar), dor abdominal (dor de estômago), náuseas (sensação de enjoo), dispepsia (azia), diarreia, vômitos, inchaço no local da infusão e dor no peito. Alguns pacientes que estavam tomando o Elaprase tiveram reações alérgicas graves. Para obter a lista completa de todos os efeitos colaterais relatados com o Elaprase, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

O Elaprase não pode ser usado em pessoas que tenham tido uma reação alérgica aguda (anafilática), ao idursulfase, ou que os tenha colocado em risco de vida ou que tenham tido reações alérgicas agudas a qualquer outro componente, se sua alergia não for controlável. Se o Elaprase for dado a pacientes que tiveram reações alérgicas graves no passado, ele deve ser usado com cautela, e devem estar disponíveis tanto pessoal treinado, como equipamentos para ressuscitação de emergência durante a infusão.

Por quê o Elaprase foi aprovado?

O CHMP concluiu que os progressos apresentados no estudo, mesmo se limitados, representam um benefício clínico no tratamento da Síndrome de Hunter. O Comitê decidiu que os benefícios do Elaprase são maiores do que os seus riscos e recomendou a concessão de uma autorização de comercialização.

O Elaprase foi autorizado sob “circunstâncias excepcionais”. Isso significa que, pelo fato da Síndrome de Hunter se rara, não foi possível obter informações mais completas sobre o Elaprase. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos analisará qualquer nova informação que possa estar disponível e este resumo será atualizado conforme necessário.

Que informação ainda se espera sobre o Elaprase?

A empresa que comercializa o Elaprase investigará os efeitos do medicamento a longo prazo, particularmente nos pulmões, no coração e nos vasos sanguíneos, e se o corpo produzirá anticorpos que possam afetar a segurança e a eficácia do medicamento.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Elaprase?

Recomendações e precauções a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes para o uso seguro e eficaz do Elaprase foram incluídos no resumo das características do produto e no folheto informativo da embalagem (bula).

Outras informações sobre o Elaprase

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização, válida em toda a União Europeia para o Elaprase, em 8 de Janeiro de 2007.

Para mais informações sobre o tratamento com o Elaprase, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR) ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 26/10/2016 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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