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Mutação da distrofia muscular de Duchenne

Hoje, a Food and Drug Administration (FDA) concedeu aprovação acelerada para a injeção de Viltepso (viltolarsen) para o tratamento de uma mutação da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 53. Este é o segundo tratamento direcionado aprovado pela FDA para pacientes com esse tipo de mutação. Aproximadamente 8% dos pacientes com DMD têm uma mutação que é passível de salto do exon 53.

“A FDA está empenhado em promover o desenvolvimento de medicamentos para distúrbios neurológicos graves, como a distrofia muscular de Duchenne”, disse Billy Dunn, MD, diretor do Office of Neuroscience no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “A aprovação de Viltepso hoje fornece uma importante opção de tratamento para pacientes com distrofia muscular de Duchenne com esta mutação confirmada.”

Distrofia Muscular de Duchenne

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara caracterizada por deterioração muscular progressiva e fraqueza. É o tipo mais comum de distrofia muscular. DMD é causada por mutações no gene DMD que resulta na ausência de distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares intactas. Os primeiros sintomas geralmente aparecem entre os três e os cinco anos de idade e pioram com o tempo. DMD ocorre em aproximadamente um em cada 3.600 bebês do sexo masculino em todo o mundo; em casos raros, pode afetar mulheres.

Estudo clínico

Viltepso foi avaliado em dois estudos clínicos com um total de 32 doentes, todos do sexo masculino e com mutação da distrofia muscular de Duchenne confirmada geneticamente. O aumento na produção de distrofina foi estabelecido em um desses dois estudos, um estudo que incluiu 16 pacientes com DMD, com 8 pacientes recebendo Viltepso na dose recomendada. No estudo, os níveis de distrofina aumentaram, em média, de 0,6% do normal no início do estudo para 5,9% do normal na semana 25.

A FDA concluiu que os dados do requerente demonstraram um aumento na produção de distrofina que é razoavelmente provável de prever benefício clínico em pacientes com DMD que têm uma mutação confirmada do gene da distrofina passível de salto do exon 53. Um benefício clínico do medicamento não foi estabelecido. Ao tomar essa decisão, o FDA considerou os riscos potenciais associados ao medicamento, a natureza debilitante e com risco de vida da doença e a falta de terapias disponíveis.

Como parte do processo de aprovação acelerada, a FDA está exigindo que a empresa conduza um ensaio clínico para confirmar o benefício clínico do medicamento. O estudo em andamento é projetado para avaliar se Viltepso melhora o tempo de espera para pacientes com uma mutação da distrofia muscular de Duchenne confirmada. Se o estudo falhar em verificar o benefício clínico, a FDA pode iniciar procedimentos para retirar a aprovação do medicamento.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns observados em pacientes com DMD (combinados a partir dos dois estudos) tratados com 80 mg / kg uma vez por semana foram: infecção do trato respiratório superior, reação no local da injeção, tosse e febre.

Embora não tenha sido observada toxicidade renal nos estudos clínicos de Viltepso, a experiência clínica com Viltepso é limitada e foi observada toxicidade renal, incluindo glomerulonefrite potencialmente fatal, após a administração de alguns oligonucleótidos anti-sentido. A função renal deve ser monitorada em pacientes tomando Viltepso.

Aprovação acelerada

O Viltepso foi aprovado de acordo com a via de aprovação acelerada do FDA, que prevê a aprovação de medicamentos que tratam doenças graves ou potencialmente fatais, como essa mutação da Distrofia Muscular de Duchenne, e geralmente oferecem uma vantagem significativa sobre os tratamentos existentes. A aprovação sob esta via pode ser baseada em estudos adequados e bem controlados mostrando que o medicamento tem um efeito sobre um desfecho substituto que é razoavelmente provável de prever benefícios clínicos para os pacientes (ou seja, como os pacientes se sentem ou funcionam ou se sobrevivem). Essa via fornece aos pacientes acesso antecipado a novos medicamentos promissores enquanto a empresa conduz testes clínicos para verificar o benefício clínico previsto.

A FDA concedeu a este aplicativo a designação de Revisão de Prioridade.

A FDA está concedendo a aprovação à NS Pharma, Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 12/08/2020 | Fonte: http://www.fda.gov/

Para importar o Viltepso, entre em contato com a Medicsupply!

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