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Distúrbios do ciclo da ureia

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR). Explica como o Comitê de Medicamentos para Uso Humano ( CHMP ) avaliou os estudos realizados, para chegar às suas recomendações sobre como usar o medicamento para tratar distúrbios do ciclo da ureia.

Se necessitar de mais informações sobre o seu problema de saúde ou tratamento, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contate o seu médico ou farmacêutico. Se desejar mais informações com base nas recomendações do CHMP , leia a Discussão Científica (também parte do EPAR).

O que é Ammonaps?

O Ammonaps é um medicamento que contém a substância ativa fenilbutirato de sódio. Está disponível na forma de comprimidos ovais brancos (500 mg) e granulado (940 mg / g).

Para que é usado o Ammonaps?

O Ammonaps é usado no tratamento de pacientes com distúrbios do ciclo da ureia. Esses pacientes não conseguem se livrar do nitrogênio residual do corpo porque carecem de algumas enzimas que geralmente são encontradas no fígado. No corpo, o nitrogênio residual está na forma de amônia, que é tóxica, especialmente para o cérebro. Ammonaps é usado em pacientes que não possuem uma ou mais das seguintes enzimas: carbamilfosfato sintetase, ornitina transcarbamilase ou argininosuccinato sintetase. Pode ser usado em pacientes com as seguintes formas da doença:

  • doença de ‘início precoce’ em bebês que apresentam falta completa de uma ou mais dessas enzimas no primeiro mês de vida;
  • doença de ‘início tardio’ em pacientes que apresentam falta parcial de uma enzima após a idade de um mês e que tiveram danos cerebrais causados por níveis elevados de amônia no sangue.

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como o Ammonaps é usado para tratar distúrbios do ciclo da ureia?

O tratamento com Ammonaps deve ser supervisionado por um médico com experiência no tratamento de pacientes com distúrbios do ciclo da ureia. O Ammonaps é usado como complemento de outros tratamentos e com uma dieta especial com baixo teor de proteínas para reduzir a ingestão de nitrogênio. A dose diária de Ammonaps é ajustada para cada paciente individualmente e depende da dieta do paciente, altura e peso. São necessários exames de sangue regulares para determinar a dose diária correta.

A dose de Ammonaps deve ser dividida em quantidades iguais e administrada com cada refeição. Os comprimidos são para adultos e crianças e os grânulos são usados em bebês e em pacientes que não conseguem engolir os comprimidos. Os grânulos são misturados com alimentos ou bebidas imediatamente antes de serem tomados, ou dissolvidos em água antes de serem administrados através de um tubo que atravessa a barriga ou nariz até ao estômago.

Ammonaps é um tratamento de longo prazo e deve ser administrado até que o paciente seja submetido a um transplante de fígado com sucesso.

Como funciona o Ammonaps?

Comer proteína traz nitrogênio para o corpo, que é então transformado em amônia. Pacientes com distúrbios do ciclo da ureia não conseguem se livrar da amônia do corpo, por isso ela pode atingir níveis elevados, levando a problemas sérios, incluindo deficiência, lesão cerebral e morte. A substância ativa do Ammonaps, o fenilbutirato de sódio, é convertida numa substância denominada fenilacetato no organismo. O fenilacetato se combina com o aminoácido glutamina, que contém nitrogênio, para formar uma substância que pode ser removida do corpo pelos rins. Isso permite que os níveis de nitrogênio no corpo diminuam, reduzindo a quantidade de amônia produzida.

Como foi estudado o Ammonaps?

O Ammonaps foi estudado em 82 pacientes com distúrbios do ciclo da ureia que foram tratados com Ammonaps e não haviam recebido outros tratamentos para a doença antes. O Ammonaps não foi comparado com nenhum outro tratamento. O principal parâmetro de eficácia foi a sobrevivência, mas o estudo também avaliou o número de episódios hiperamonêmicos (períodos de níveis muito elevados de amônia no sangue), desenvolvimento cognitivo (desenvolvimento da capacidade de pensar, aprender e lembrar), crescimento e amônia no sangue e níveis de glutamina.

Qual o benefício demonstrado pelo Ammonaps durante os estudos?

A taxa de sobrevivência geral foi de cerca de 80% em bebês recém-nascidos que receberam Ammonaps. Em contraste, os recém-nascidos não tratados geralmente morrem no primeiro ano de vida. A taxa de sobrevivência foi maior em pacientes que desenvolveram a doença mais tarde na vida. O diagnóstico precoce e o tratamento imediato são importantes para reduzir o risco de incapacidade.

Qual é o risco associado ao Ammonaps?

Os efeitos secundários mais frequentes com Ammonaps (observados em mais de 1 doente em cada 10) são amenorreia (ausência de menstruação) e menstruação irregular (menstruação irregular), mas estes ocorrem apenas em doentes férteis do sexo feminino. Outros efeitos colaterais comuns incluem função renal anormal e contagem de células sanguíneas (glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas). Para a lista completa de todos os efeitos secundários notificados com o Ammonaps, consulte o Folheto Informativo.

O Ammonaps não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao fenilbutirato de sódio ou a qualquer outro componente do medicamento. Não deve ser usado em pacientes grávidas ou amamentando.

Por que foi aprovado o Ammonaps?

Comité dos Medicamentos para Uso Humano ( CHMP ) observou que os distúrbios do ciclo da ureia são uma doença grave com poucos tratamentos disponíveis e que o Ammonaps demonstrou evitar que os níveis de amoníaco se tornem demasiado elevados. Portanto, apesar da informação limitada disponível, o CHMP decidiu que os benefícios do Ammonaps são maiores do que os seus riscos como terapia adjuvante no tratamento crônico das doenças do ciclo da ureia. O Comité recomendou que fosse concedida uma autorização de introdução no mercado para o Ammonaps.

O Ammonaps foi autorizado em “Circunstâncias Excepcionais” porque, como se trata de uma doença rara, a informação disponível na altura da aprovação era limitada. Dado que a empresa forneceu as informações adicionais solicitadas, as ‘Circunstâncias Excepcionais‘ terminaram a 6 de Julho de 2004.

Outras informações sobre Ammonaps

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização válida para toda a União Europeia para Ammonaps em 8 de Dezembro de 1999. A autorização de comercialização foi renovado em 8 de Dezembro de 2004 e em 8 de dezembro de 2009. O titular da autorização de comercialização é Swedish Orphan International AB.

 


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 14/07/2020 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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