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A FDA aprova novo tratamento para anemia falciforme

É a primeira aprovação para este raro distúrbio do sangue (Anemia falciforme), em quase 20 anos.

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA,  aprovou hoje o Endari (um pó de L-glutamine para via oral) para pacientes a partir dos cinco anos de idade com anemia falciforme, para reduzir as graves complicações associadas a esta doença do sangue.

“O Endari é o primeiro tratamento aprovado para pacientes com anemia falciforme em quase 20 anos”, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor interino do Departamento de Produtos de Hematologia e Oncologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA, e diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA. “Até agora, apenas uma outra droga tinha sido aprovada para pacientes que vivem com esta doença tão séria e debilitante.”

Doença hereditária

A anemia falciforme é uma doença sangüínea hereditária em que os glóbulos vermelhos têm uma forma anormal (em forma de lua crescente, ou de “foice”). Esse fato restringe o fluxo nos vasos sanguíneos e limita a liberação de oxigênio para os tecidos do corpo, levando a dor aguda e a danos aos órgãos. De acordo com os Institutos Nacionais de Saúde, cerca de 100.000 pessoas sofrem de anemia falciforme nos Estados Unidos. A doença ocorre mais frequentemente em afro-americanos, em latinos e em outros grupos minoritários. A expectativa média de vida para pacientes com anemia falciforme nos Estados Unidos é aproximadamente de 40 a 60 anos.

Segurança e eficácia

A segurança e a eficácia do Endari foram pesquisadas em um estudo randomizado de pacientes com idades entre cinco e 58 anos com anemia falciforme, que tinham passado por duas ou mais crises dolorosas nos últimos 12 meses anteriores à sua inscrição no estudo. Os pacientes foram designados  aleatoriamente para o tratamento com o Endari, ou com um placebo, e o efeito do tratamento foi avaliado ao longo de 48 semanas. Os pacientes que foram tratados com o Endari experimentaram em média, menos visitas ao hospital para terem a dor tratada com um narcótico ou com ketorolac administrado parenteralmente (para as crises da anemia falciforme), em comparação com os pacientes que receberam o placebo (uma média de 3 vs. uma média de 4), tiveram menos hospitalizações pela dor da anemia falciforme (uma média de 2 vs. uma média de 3) e menos dias de hospitalização (uma média 6,5 ​​dias vs. uma média 11 dias). Os pacientes que receberam o Endari também tiveram menos ocorrências de síndrome torácica aguda (uma complicação potencialmente fatal da anemia falciforme) em comparação com os pacientes que receberam o placebo (8,6 por cento vs. 23,1 por cento).

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais comuns do Endari incluem: constipação, náusea, dor de cabeça, dor abdominal, tosse, dor nas extremidades, dores nas costas e dor torácica.

Medicamento órfão

O Endari recebeu a designação de medicamento órfão para esse uso, essa designação oferece incentivos para amparar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. Além disso, o desenvolvimento deste medicamento foi parcialmente apoiado pelo FDA Orphan Products Grants Program (Programa de Concessões da FDA para Produtos Órfãos), que fornece subsídios para estudos clínicos sobre segurança e / ou eficácia de produtos para uso em doenças ou condições raras.

A FDA concedeu a aprovação do Endari à Emmaus Medical Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 07/07/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

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