Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau para Xantomatose cerebrotendinosa

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau, para tratamento da Xantomatose cerebrotendinosa. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento para poder recomendar a sua autorização na UE assim como as suas condições de utilização. Não tem a intenção de fornecer conselhos práticos sobre a forma de como usar o Ácido Chenodeoxycholic Sigma-tau.

Para obter informações práticas sobre o uso do Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem (bula), ou entrar em contato com o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau e para quê ele é usado?

O Ácido Chenodeoxycholic Sigma-tau é um medicamento que contém como substância ativa o ácido quenodesoxicólico. Este é um “ácido biliar primário”, que é um componente essencial da bile (um fluido produzido pelo fígado que ajuda a digerir as gorduras).

O Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau, é usado no tratamento de adultos e crianças a partir de um mês de idade que têm xantomatose cerebrotendinosa. Estes pacientes não conseguem produzir suficiente ácido biliar primário, o ácido quenodesoxicólico, devido a anormalidades genéticas que resultam na falta da enzima hepática: esterol 27 hidroxilase. Quando os ácidos biliares primários estão em falta, o corpo produz ácidos biliares anormais e outras substâncias como substituição, e estes se acumulam em todo o corpo, causando danos.

Como o número de pacientes com essa condição é baixo, a doença é considerada “rara” e o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau foi designado como “Medicamento Órfão” (um medicamento único usado em doenças raras) em 16 de dezembro de 2014.

O Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau é um “medicamento híbrido“. Isto significa que é semelhante a um “medicamento de referência” que contém a mesma substância ativa. O medicamento de referência para o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau é o Xenbilox. No entanto, o Xenbilox difere do Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau, e nisso, ele é autorizado para um uso diferente. (para dissolver cálculos biliares de colesterol).

Como o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau é usado?

O Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau só pode ser obtido mediante receita médica e o seu tratamento deve ser iniciado e supervisionado por um médico experiente no tratamento da xantomatose cerebrotendina ou em outras doenças de produção de ácido biliar essencial.

O Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau está disponível sob a forma de cápsulas (250 mg) que são tomadas 3 vezes ao dia aproximadamente à mesma hora todos os dias. A dose diária é escolhida e ajustada para cada paciente durante o tratamento, dependendo da idade do paciente, da função hepática e dos níveis de ácidos biliares no sangue e na urina. Para crianças pequenas e crianças que não consigam engolir cápsulas, o conteúdo das cápsulas pode ser misturado com uma solução de bicarbonato de sódio a 8,4% para compor um líquido.

Para maiores informações, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Como o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau funciona?

O ácido quenodesoxicólico é um dos principais ácidos biliares primários produzidos pelo fígado. O ácido quenodesoxicólico contido neste medicamento repõe o ácido quenodesoxicólico que falta ao paciente. Isso ajuda a reduzir a produção de substâncias anormais e dessa maneira, contribui para a atividade normal da bile no sistema digestivo, aliviando assim os sintomas da doença.

Que benefícios do Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau foram mostrados nos estudos?

O Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau foi pesquisado em um estudo que analisou os registros de 35 pacientes com xantomatose cerebrotendinosa que receberam ácido quenodesoxicólico por cerca de 9 anos. Entre os 23 pacientes para os quais estavam disponíveis dados sobre os níveis sanguíneos de ácidos biliares, todos tiveram reduções nos seus níveis (redução média de 56-69 μmol / l). Entre os 14 pacientes sobre os quais os dados sobre os níveis de urina dos ácidos biliares estavam disponíveis, 79% (11 dos 14 pacientes) apresentaram níveis reduzidos no seu exame mais recente. A maioria dos pacientes também apresentou melhorias nos sintomas da doença: todos relataram melhora da diarréia, 89% dos pacientes apresentaram melhora na sua capacidade mental, 60% dos pacientes apresentaram melhora na mobilidade e 85% e 77% dos pacientes apresentaram melhora psiquiátrica, baseado em duas classificações diferentes.

Quais são os riscos associados ao Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau?

Os efeitos colaterais observados com o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau são: constipação e valores anormais nos exames hepáticos. No entanto, a sua frequência não pôde ser estimada de forma confiável levando em conta os dados limitados disponíveis. Eles foram leves ou moderados na sua gravidade e não duraram.

Para a lista de restrições, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau foi aprovado?

O ácido quenodesoxicólico tem sido usado no tratamento da xantomatose cerebrotendinosa há cerca de 40 anos, embora não tenha sido licenciado para este uso. No entanto, devido à raridade da doença, ainda há poucos dados disponíveis sobre o uso do medicamento. No entanto, estudos têm mostrado, que o medicamento beneficia os pacientes e não tem efeitos colaterais significativos. Por conseguinte, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência (CHMP), decidiu que os benefícios do Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.

O Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau foi autorizado sob «circunstâncias excepcionais». Foi autorizado dessa maneira, porque não foi possível obter informações completas sobre o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá revisar todas as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado conforme necessário.

Quais informações ainda são esperadas para o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau?

Pelo fato de que o Ácido Chenodeoxycholic Sigma-tau foi aprovado em circunstâncias excepcionais, a empresa que comercializa este medicamento irá criar um registro para monitorar os benefícios e a segurança do medicamento.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir a utilização segura e eficaz do Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau?

Recomendações e precauções a seguir pelos profissionais de saúde e pelos pacientes para a utilização segura e eficaz do Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau, foram incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo da embalagem (bula).

Outras informações sobre o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização, válida em toda a União Europeia para o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau, em 10 de Abril de 2017.

Para mais informações sobre o tratamento com o Ácido Chenodeoxicólico Sigma-tau, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 05/05/2017 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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