Tumor tenossinovial de células gigantes

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Turalio (pexidartinib), na forma de cápsulas, para o tratamento de pacientes adultos com tumor tenossinovial de células gigantes (TGCT) sintomático, associado a uma severa morbidade ou a limitações funcionais e cuja resposta não melhora com cirurgia.

“O TGCT pode causar aos pacientes sintomas debilitantes, como dor, rigidez e limitação de movimentos. O tumor pode afetar significativamente a qualidade de vida do paciente e causar uma incapacidade grave”, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA e diretor em exercício do Departamento de Produtos de Oncologia e Hematologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “A cirurgia é a principal opção de tratamento, mas alguns pacientes não são elegíveis para esta cirurgia, e os tumores podem recorrer, mesmo após o procedimento ter sido realizado. A autorização de hoje é a primeira aprovação que a FDA efetua para uma terapia para tratar esta doença rara. ”

TGCT

O TGCT é um tumor raro que afeta o sinóvio (uma fina camada de tecido que cobre as superfícies dos espaços entre as articulações) e as bainhas do tendão (camada de membrana que cobre os tendões, aqueles tecidos fibrosos que ligam o músculo ao osso). O tumor apresenta uma forma rara de malignidade, mas faz com que as bainhas do sinóvio e do tendão se engrossem e cresçam  causando danos ao tecido circundante.

A aprovação de Turalio foi baseada nos resultados de um ensaio clínico internacional multicêntrico realizado com 120 pacientes, dos quais 59 receberam placebo. O resultado final primário sobre a sua  eficácia foi a taxa de resposta global ou objetiva (TRO) analisada após 25 semanas de tratamento. O ensaio clínico demonstrou uma melhoria estatisticamente significativa na TRO nos pacientes que receberam o Turalio, com uma TRO de 38%, em comparação com nenhuma resposta nos pacientes que receberam placebo. A taxa de resposta completa foi de 15% e a taxa de resposta parcial foi de 23%. Um total de 22 dos 23 entrevistados que foram acompanhados por um período mínimo de seis meses após a resposta inicial mantiveram a sua resposta por seis ou mais meses e um total de 13 dos 13 que responderam ao tratamento por um período mínimo de 12 meses, após a resposta inicial mantiveram sua resposta por 12 ou mais meses.

Aviso de Embalagem

As informações para a prescrição do Turalio para o tratamento de pacientes adultos com tumor tenossinovial de células gigantes, incluem um Aviso de Embalagem para alertar os médicos e pacientes sobre o risco de haver lesão hepática grave e potencialmente fatal. Os médicos devem monitorar os exames hepáticos antes de iniciar o tratamento e em intervalos específicos durante o tratamento. Se os exames hepáticos se tornarem anormais, o Turalio pode precisar ser suspenso, ou a dose ser reduzida ou até permanentemente descontinuada, dependendo da gravidade da lesão hepática. O Turalio está disponível apenas através do Programa de Avaliação e Mitigação de Riscos do Turalio (REMS).

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns dos pacientes que tomaram o Turalio foram: aumento da lactato desidrogenase (proteínas que ajudam a produzir energia no organismo), aumento da aspartato aminotransferase (enzimas que estão principalmente no fígado mas também nos músculos), perda da cor do cabelo, aumento da alanina aminotransferase (enzimas que estão principalmente no fígado e nos rins) e aumento do colesterol. Os efeitos colaterais adicionais incluíram: neutropenia (baixo nível de glóbulos brancos que ajudam o sistema imunológico a se defender contra doenças e infecções), aumento da fosfatase alcalina (enzimas que estão principalmente nas células dos ossos e do fígado), diminuição dos linfócitos (glóbulos brancos que ajudam o sistema imunológico a se defender contra doenças e infecções), edema ocular (inchaço ao redor dos olhos), diminuição da hemoglobina (proteína dos glóbulos vermelhos que transportam oxigênio), erupção cutânea, disgeusia (alteração do paladar) e diminuição do fosfato (eletrólitos que ajudam com a energia ).

Guia de Medicação do Paciente

A FDA aconselha os médicos a que informem as mulheres em idade reprodutiva e os homens com uma parceira feminina de potencial reprodutivo a usar anticoncepcionais eficazes durante tratamento de pacientes adultos com tumor tenossinovial de células gigantes com o Turalio. Mulheres grávidas ou amamentando não devem tomar o Turalio pois ele pode causar danos ao feto em desenvolvimento ou ao bebê recém-nascido. O Turalio deve ser dispensado com um Guia de Medicação do Paciente que descreva as informações importantes sobre os usos e os riscos do medicamento.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu este pedido de aprovação, a designação de Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora) e a designação de Priority Review (Revisão Prioritária). O Turalio também recebeu a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. 

A FDA concedeu a aprovação do Turalio à Daiichi Sankyo.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 02/08/2019 | Fonte: http://www.fda.gov/

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