Tratamento de fenilcetonúria (PKU), uma doença genética rara e séria

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Palynziq (pegvaliase-pqpz) para adultos com uma doença genética rara e séria, conhecida como fenilcetonúria (PKU). Os pacientes com PKU, nascem com uma incapacidade para degradar a fenilalanina (Phe ou Fen), um aminoácido presente em alimentos que têm em seus ingredientes proteínas e adoçantes de alta intensidade, utilizados numa variedade de alimentos e bebidas. O Palynziq é uma nova terapia enzimática para pacientes adultos com PKU que têm concentrações descontroladas de Fen (Phe ou fenilalanina)no sangue com o tratamento de fenilcetonúria que seguem atualmente.

Terapia nova de reposição de enzimas

“Esta é uma terapia nova de reposição de enzimas, que ajuda a resolver uma necessidade significativa ainda não atendida nos pacientes com PKU, que, com as opções atuais de tratamento, não têm sido capazes de controlar seus níveis de Fen no sangue”, disse a Dra. Julie Beitz, diretora do Departamento de Avaliação de Medicamentos III, do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “Esta nova aprovação demonstra o nosso compromisso em aprovar avanços inovadores em tratamentos que darão aos pacientes que vivem com PKU diferentes opções de terapias.”

Deficiências crônicas no desenvolvimento neurológico

A PKU afeta cerca de 1 em cada 10.000 a 15.000 pessoas nos Estados Unidos. Caso não seja tratada, a PKU pode causar deficiências crônicas no desenvolvimento neurológico, intelectual e psiquiátrico. Para evitar o acúmulo de Fen no corpo, que pode causar danos a longo prazo ao sistema nervoso central, é necessária a restrição ao longo da vida, da ingestão de fenilalanina através da dieta.

Segurança e a eficácia

A segurança e a eficácia do Palynziq, no tratamento de fenilcetonúria, foram estudadas em dois ensaios clínicos realizados em pacientes adultos com PKU, que apresentavam concentrações de fenilalanina no sangue superiores a 600 μmol / L no tratamento que seguiam. A maioria dos pacientes com PKU nos testes do Palynziq estavam sob uma dieta irrestrita antes e durante os testes. O primeiro estudo, foi um ensaio aberto e aleatório, realizado em pacientes tratados com doses crescentes do Palynziq administradas através de uma injecção subcutânea, até ser alcançada uma dose alvo, fosse de 20 mg uma vez ao dia ou de 40 mg uma vez por dia. O segundo ensaio, de 8 semanas, foi controlado por placebo, em  pacientes previamente tratados com o Palynziq. Os pacientes tratados com o Palynziq atingiram reduções estatisticamente significativas nas concentrações da fenilalanina no sangue em comparação às concentrações iniciais de Fen no sangue que apresentavam antes do tratamento.

Reações adversas

Os eventos adversos mais comuns relatados nos ensaios do Palynziq, no tratamento de fenilcetonúria, incluíram reações no local da injeção, dor nas articulações, reações de hipersensibilidade, dor de cabeça, reações cutâneas generalizadas com duração mínima de 14 dias, prurido (coceira na pele), náuseas, tonturas, dor abdominal, dor de garganta, fadiga, vômito, tosse e diarréia. As reações de hipersensibilidade na maioria dos pacientes, aconteceram provavelmente devido à formação de anticorpos contra o produto.

A reação adversa mais grave nos ensaios do Palynziq foi a anafilaxia, que ocorreu com maior frequência durante a titulação ascendente da dose no primeiro ano de tratamento. Por causa deste sério risco, a embalagem do Palynziq inclui um Alerta de Advertência e o produto está disponível somente através de um programa restrito, conhecido como Risk Evaluation and Mitigation Strategy (Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos) (REMS), no caso chamado de Programa REMS Palynziq. Os mais notáveis ​​requisitos do Programa REMS Palynziq incluem o seguinte:

  • Os médicos que o receitarem devem ser certificados, inscrevendo-se no programa REMS e concluindo o treinamento
  • Os médicos que o receitarem devem prescrever epinefrina auto-injetável junto com o Palynziq
  • As farmácias devem ser certificadas no programa e devem dispensar o medicamento apenas para os pacientes que estão autorizados a receber o Palynziq
  • Os pacientes devem se inscrever no programa e ser instruídos sobre o risco de anafilaxia por um médico já certificado, para garantir que eles entendam os riscos e benefícios do tratamento com o Palynziq
  • Os pacientes devem ter epinefrina auto-injetável disponível o tempo todo enquanto estiverem em tratamento com o Palynziq

A FDA concedeu a aprovação do Palynziq à BioMarin Pharmaceutical Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 24/05/2018 | Fonte: http://www.fda.gov/

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