Nova terapia baseada em células-novas para tratamento de enxerto-contra-hospedeiro

O medicamento órfão (único) Zalmoxis é recomendado para autorização de comercialização pelo CAT e CHMP

O objetivo é apoiar o transplante de células-tronco em pacientes com câncer de sangue de alto risco no tratamento de enxerto-contra-hospedeiro.

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a concessão de uma autorização condicional, de comercialização ao mercado na União Europeia (UE) para um novo medicamento de terapia avançada (ATMP). O Zalmoxis é recomendado como um tratamento adjuvante, ou adicional, em pacientes adultos que estiverem recebendo um transplante hematopoiético haploidêntico  de células estaminais (TCTH) para vários tipos de câncer de sangue, para ajudar na reconstituição imunológica e reduzir o risco da doença do enxerto-contra-hospedeiro.

Doenças do sangue graves

O transplante haploidêntico, envolve um paciente que recebe células estaminais (células hematopoiéticas não especializadas que podem se desenvolver em diferentes tipos de células sanguíneas especializadas) hematopoiéticas de um doador parcialmente equivalente, para ajudar a medula óssea a produzir células sanguíneas saudáveis. Este tipo de transplante é utilizado para tratar doenças do sangue graves, tais como malignidades hematológicas, que incluem a leucemia e o linfoma. Transplantes de doadores parcialmente equivalentes são mais rapidamente disponíveis do que combinações perfeitas, mas carregam um risco maior da doença do enxerto-contra-hospedeiro, onde as células transplantadas atacam os órgãos do receptor, levando a danos em órgãos.

Células imunes

O Zalmoxis consiste de células T (um tipo de células imunes) do doador de células tronco, que foram separadas do resto das células no transplante e foram geneticamente modificadas para incluir um “gene suicida” chamado de HSV-TK. As células T são dadas a pacientes transplantados para ajudar o corpo a combater infecções, melhorar o sucesso do transplante e aumentar os efeitos de longa duração contra o câncer. No entanto as células T também podem causar a doença enxerto-versus-hospedeiro. O gene suicida do Zalmoxis torna as células T suscetíveis a um medicamento chamado ganciclovir. Se o doente desenvolver a doença do enxerto-versus-hospedeiro, ganciclovir é administrado, que mata as células T que possuem o gene suicida, impedindo assim a continuação do desenvolvimento da doença.

O Comitê de Medicamentos para Uso Humano da EMA (CHMP) recomendou a aprovação condicional para Zalmoxis. A aprovação condicional é um dos principais mecanismos que a Agência tem para facilitar o acesso antecipado dos pacientes a medicamentos que cumpram necessidades médicas não satisfeitas. A aprovação condicional permite à EMA recomendar um medicamento para a autorização de comercialização antes da disponibilidade de dados de ensaios clínicos de confirmação, se os benefícios de deixar este medicamento à disposição dos pacientes superarem imediatamente os riscos inerentes à falta de dados abrangentes.

Efeitos

Os efeitos do Zalmoxis foram estudados em um ensaio no qual 30 pacientes com câncer de sangue que tiveram haploidêntico TCTH receberam o Zalmoxis. Desses pacientes, 23 tiveram seus sistemas imunológicos restaurados. A doença do enxerto-contra-hospedeiro ocorreu em dez pacientes. A nove desses foi dado o ganciclovir e nenhum deles morreu ou sofreu efeitos graves a longo prazo da doença enxerto-contra-hospedeiro.

Taxas de sobrevivência

Quando as taxas de sobrevivência global de um total de 45 pacientes (30 vindos deste estudo e 15 de um segundo estudo em curso) tratados com Zalmoxis foram comparadas com as taxas de bases de dados de pacientes que se submeteram ao transplante haploidêntico, as taxas de sobrevivência foram maiores para os pacientes que receberam o Zalmoxis (49% de sobrevivência após um ano, em comparação com 37% para os pacientes que não receberam o Zalmoxis).

Comissão de Terapias Avançadas

O Zalmoxis foi avaliado pela Comissão de Terapias Avançadas (CAT), que é a comissão científica especializada da EMA para as ATMP, tais como terapias genéticas ou celulares. Na sua reunião de junho de 2016, a CAT recomendou uma autorização comercial condicional para o Zalmoxis. A recomendação da CAT foi considerada pelo CHMP que concordou com a recomendação da CAT.
Como parte da autorização comercial condicional, o requerente do Zalmoxis tem de fornecer resultados de um ensaio clínico comparativo de fase III em curso, que observa as taxas de livre sobrevivência sobre a doença. Até haver disponibilidade de dados completos, a CAT e o CHMP irão rever os benefícios e riscos do Zalmoxis anualmente para determinar se a autorização comercial condicional pode ser mantida.

Medicamento órfão

O Zalmoxis foi designado como medicamento “órfão” (único) em 2003. A designação de “órfão” dá aos desenvolvedores do medicamento acesso a incentivos como reduções de taxas para aconselhamento científico, ou a possibilidade de obter dez anos de exclusividade de mercado para um medicamento autorizado e com a designação de “orfão”. É um instrumento fundamental na UE para incentivar o desenvolvimento de medicamentos para pacientes com doenças raras.

O requerente, recebeu o aconselhamento científico da Agência sobre vários aspectos do processo do pedido ao longo do desenvolvimento do medicamento.

O parecer adotado pelo CHMP na sua reunião junho 2016 foi um passo intermediário na jornada do Zalmoxis para o acesso do paciente. A opinião do CHMP será agora enviada à Comissão Europeia para a adoção de uma decisão relativa a uma autorização de comercialização à escala da UE como um todo. Uma vez que uma autorização comercial tenha sido concedida, as decisões sobre preços e  reembolso terão lugar ao nível de cada Estado-Membro, tendo em conta o potencial papel/uso do Zalmoxis no contexto do sistema nacional de saúde de cada país.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 24/06/2016 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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