Tratamento de atrofia muscular espinhal

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Spinraza para tratamento de atrofia muscular espinhal. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento para poder recomendar a sua autorização na UE, assim como as condições para a sua utilização. Não tem como intenção fornecer conselhos práticos sobre o uso do medicamento. Para obter informações práticas sobre a utilização do Spinraza, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem (bula), ou entrar em contato com o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Spinraza e para quê ele é usado?

O Spinraza é um medicamento utilizado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME) 5q, uma doença genética que causa fraqueza e perda dos músculos, incluindo os músculos do pulmão. A doença está ligada a um defeito no cromossomo 5q e os seus sintomas geralmente começam logo após o nascimento. Como o número de pacientes com AME é baixo, a doença é considerada “rara” e o Spinraza recebeu a designação de “medicamento órfão” (um medicamento único utilizado em doenças raras), em 2 de abril de 2012. O Spinraza contém como substância ativa, o nusinersen.

Como se usa o Spinraza?

O Spinraza só pode ser obtido mediante receita médica e o seu tratamento deve ser iniciado por um médico com experiência no tratamento da AME. O medicamento está disponível como uma solução para injeção, em frascos de 12 mg. Ele é administrado através de uma injeção intratecal (diretamente na coluna, na parte inferior das costas) por um médico ou enfermeiro experiente na realização deste tipo de procedimento. Os pacientes podem precisar ser sedados (receber um remédio para se tranquilizarem) antes de receber o Spinraza. A dose recomendada é de 12 mg (um frasco), administrada logo que seja possível após o diagnóstico da AME. A primeira dose deve ser seguida por mais 3 doses após 2, 4 e 9 semanas e, depois disso, uma dose a cada 4 meses. O tratamento deve ser mantido enquanto o paciente se beneficiar dele. Para obter mais informações, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Como o Spinraza funciona?

Pacientes em tratamento de atrofia muscular espinhal não possuem uma proteína chamada “neurônio motor superior” (NMS), que é essencial para os neurônios motores (células nervosas da medula espinhal que controlam os movimentos dos músculos) para sobreviver e funcionar normalmente. A proteína NMS é composta por dois genes, o NMS1 e o NMS2. Os pacientes com AME não possuem o gene NMS1, mas possuem o gene SMN2, que produz principalmente uma proteína NMS curta que não funciona tão bem quanto uma proteína de maior comprimento. O Spinraza é um oligonucleotídeo sintético anti-senso (um tipo de material genético) que permite que o gene NMS2 produza a proteína de comprimento total, que é capaz de funcionar normalmente. Isso substitui a proteína em falta, aliviando assim os sintomas da doença.

Que benefícios do Spinraza foram demonstrados em estudos?

Um estudo principal, envolvendo 121 bebês (com uma idade média de 7 meses) com AME, mostrou que o Spinraza é eficaz na melhora dos movimentos quando comparado com o placebo (uma injeção simulada feita com uma substância sem propriedades farmacológicas). Após um ano de tratamento, 51% dos bebês que receberam o Spinraza (37 de 73) apresentaram progresso em desenvolver controle do movimento da cabeça, em rolar, sentar, engatinhar, ficar de pé e andar, enquanto nenhum progresso similar foi observado em nenhum dos bebês que receberam placebo. Além disso, a maioria dos bebês tratados com o Spinraza sobreviveu por mais tempo e precisou de suporte respiratório mais tarde do que os que aqueles que receberam placebo. Outro estudo avaliou a eficácia do Spinraza em crianças cuja AME foi menos grave e diagnosticada em um estágio posterior (idade média de 3 anos). Após 15 meses de tratamento, 57% das crianças que receberam o Spinraza apresentaram melhora nos movimentos em comparação com 26% das crianças que receberam placebo.

Quais são os riscos associados ao Spinraza?

Os efeitos colaterais mais comuns do Spinraza (que podem chegar a afetar mais de 1 a cada 10 pessoas) são: dores de cabeça, dores nas costas e vômitos. Se considera que esses efeitos colaterais sejam causados ​​pelas injeções na coluna usadas para aplicar o medicamento. Alguns efeitos colaterais não puderam ser avaliados em bebês, já que eles não podiam comunicá-los. Para obter a lista completa de todos os efeitos colaterais e restrições com relação ao Spinraza, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Spinraza foi aprovado?

Na sua avaliação, a Agência Europeia de Medicamentos reconheceu a gravidade da natureza da doença e a necessidade urgente de tratamentos eficazes. O Spinraza demonstrou alcançar melhorias clinicamente significativas em crianças pequenas com vários graus de gravidade da doença. Embora o medicamento não tenha sido testado em pacientes com as formas mais graves nem mais leves da AME, espera-se que ele forneça benefícios similares a esses pacientes. Os efeitos colaterais foram considerados gerenciáveis, sendo a maioria dos efeitos colaterais relacionados à maneira como o medicamento é administrado. Consequentemente, a Agência decidiu que os benefícios do Spinraza são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para o uso na UE.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Spinraza?

A empresa que comercializa o Spinraza irá concluir os estudos em andamento sobre a segurança e a eficácia do medicamento a longo prazo em pacientes que apresentam sintomas de AME e em pacientes que ainda não apresentam sintomas. As recomendações e precauções a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes para a utilização segura e eficaz do Spinraza foram também incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo da embalagem (bula).

Outras informações sobre o Spinraza

Em 30 de maio de 2017, a Comissão Europeia concedeu ao Spinraza uma autorização de comercialização para tratamento de atrofia muscular espinhal, válida para toda a União Europeia. Para obter mais informações sobre o tratamento com o Spinraza, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 03/04/2019 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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