Tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Crysvita, usado no tratamento da hipofosfatemia. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento para poder recomendar sua autorização na UE, assim como as condições para a sua utilização. Não se destina a fornecer conselhos práticos sobre como usar o medicamento.

Para obter informações práticas sobre o uso do Crysvita, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem (bula), ou entrar em contato com o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Crysvita e para quê ele é usado?

O Crysvita é um medicamento usado no tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X, uma doença hereditária caracterizada por baixos níveis de fosfato no sangue (hipofosfatemia). O fosfato é essencial para a construção dos ossos e dos dentes e para manter sua força, por isso os pacientes podem desenvolver raquitismo e outras deformidades ósseas assim como problemas de crescimento.

O Crysvita pode ser usado em crianças com mais de 1 ano de idade e adolescentes com esqueletos em crescimento. É usado se os sinais de doença óssea forem vistos em raios-X.

O Crysvita contém como substância ativa, o burosumab.

Como o número de pacientes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X é baixo, a doença é considerada “rara”, e o Crysvita recebeu a designação de “medicamento órfão” (um medicamento único utilizado em doenças raras) em 15 de outubro de 2014.

Como se usa o Crysvita?

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado por um médico experiente no tratamento de pacientes com doenças ósseas causadas por alterações nos processos químicos do organismo.

O Crysvita é administrado como injeção sob a pele. A dose recomendada no início do tratamento é de 0,4 mg por kg de peso corporal e, em seguida, 0,8 mg / kg a cada duas semanas para a continuação o tratamento. A dose é ajustada de acordo com os níveis de fosfato no sangue do paciente. A dose máxima é de 90 mg a cada duas semanas.

Para maiores informações, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Como o Crysvita funciona?

Os níveis de fosfato são controlados em grande parte pelos rins, que eliminam o excesso de fosfato ou que o reabsorvem na corrente sanguínea quando necessário. Pacientes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X, têm níveis anormalmente altos de uma proteína chamada FGF23, que faz com que os rins deixem de reabsorver o fosfato na corrente sanguínea.

O Crysvita é um anticorpo monoclonal (um tipo de proteína) projetado para reconhecer e se conectar à proteína FGF23. Ao se conectar à proteína FGF23, o medicamento bloqueia a sua atividade, permitindo que os rins reabsorvam o fosfato e restaurem os níveis normais de fosfato no sangue.

Que benefícios do Crysvita foram demonstrados nos estudos?

O Crysvita reduziu a gravidade do raquitismo como mostrado nos raios X em crianças com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X.

O medicamento foi avaliado em um estudo principal em andamento com 52 crianças com idade entre 5 e 12 anos. Todas as crianças receberam o Crysvita a cada duas semanas ou a cada quatro semanas. A principal medida da sua eficácia, foi a redução da gravidade do raquitismo (deformidades ósseas) no pulso e no joelho, medidos em uma escala de 0 (normal) a 10 (grave). A pontuação média antes do tratamento foi de 1,9 pontos naqueles que receberam o Crysvita a cada 2 semanas, e isso caiu 1,0 ponto após 64 semanas de tratamento; naqueles que receberam o medicamento a cada 4 semanas, a pontuação basal que era de 1,7 caiu 0,8 ponto. Além disso, os níveis de fosfato no sangue melhoraram ao longo do tempo em ambos os grupos, particularmente naqueles que receberam o Crysvita a cada 2 semanas.

Um estudo adicional em andamento com 13 crianças mais novas, mostra que o Crysvita é eficaz  naqueles com idade entre 1 e 4 anos.

Quais são os riscos associados ao Crysvita?

Os efeitos colaterais com o Crysvita (que podem afetar mais de 1 a cada 10 pessoas) são reações no local da injeção (como vermelhidão da pele, coceira, erupção cutânea, dor e hematomas), dor de cabeça, dor nos braços e pernas, diminuição do nível de vitamina D, erupção cutânea, dor de dente, abcesso dentário, dor muscular e tonturas.

Medicamentos de fosfato oral e de vitamina D não devem ser usados durante o tratamento com o Crysvita. Além disso, o Crysvita não deve ser utilizado em pacientes com altos níveis de fosfato no sangue ou em pacientes com doença renal grave.

Para a lista completa de restrições com o Crysvita, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Crysvita foi aprovado?

O Crysvita mostrou reduzir a gravidade das deformidades ósseas no pulso e no joelho e melhorar o nível de fosfato no sangue de crianças com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X em um estudo em andamento, e outros dados são aguardados. Seus efeitos colaterais parecem gerenciáveis. A Agência Europeia de Medicamentos decidiu, por conseguinte, que os benefícios do Crysvita são superiores aos seus riscos e recomendou que fosse aprovado para ser usado na UE.

O Crysvita recebeu uma “aprovação condicional”. Isso significa que há mais provas a respeito do medicamento, que a empresa deve fornecer. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos analisará qualquer nova informação disponível e este resumo será atualizado conforme necessário.

Que informações ainda são aguardadas sobre o Crysvita?

Uma vez que o Crysvita recebeu uma aprovação condicional, a empresa que comercializa o Crysvita fornecerá resultados atualizados sobre dois estudos em andamento em crianças com idade entre 5 e 12 anos e entre 1 e 4 anos. A empresa também é obrigada a realizar e apresentar os resultados de um estudo comparando o Crysvita com fosfato oral e vitamina D em crianças com idade entre 1 e 12 anos com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Crysvita?

As recomendações e precauções a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes para o uso seguro e eficaz do Crysvita, foram incluídas no resumo das características do produto e no folheto informativo da embalagem (bula).

Outras informações sobre o Crysvita

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização condicional, válida em toda a União Europeia para o Crysvita em 19 de fevereiro de 2018.

Para maiores informações sobre o tratamento com o Crysvita, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 12/03/2018 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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