Medicamento para tratamento da hipofosfatasia

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de avaliação (EPAR), sobre o Strensiq, para tratamento da hipofosfatasia. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento para poder recomendar a sua autorização na UE assim como suas condições de uso. Não se destina a fornecer conselhos práticos sobre como usar o medicamento.

Para obter informações práticas sobre o uso do Strensiq, para tratamento da hipofosfatasia, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem (bula), ou entrar em contato com o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Strensiq e para quê é usado?

O Strensiq é um medicamento utilizado a longo prazo para tratamento da hipofosfatasia que surgiu na infância. A hipofosfatasia é uma doença hereditária rara dos ossos, que pode levar à perda precoce de dentes, ossos malformados, fraturas ósseas frequentes e a dificuldade para respirar.

O Strensiq contém a substância ativa asfotase alfa. Como o número de pacientes com hipofosfatasia é baixo, a doença é considerada “rara” e o Strensiq obteve a designação de “medicamento órfão” (um medicamento único utilizado em doenças raras) em 3 de dezembro de 2008.

Como se usa o Strensiq?

O Strensiq só pode ser obtido mediante receita médica e o seu tratamento só deve ser começado por um médico com experiência no tratamento de distúrbios metabólicos ou ósseos.

O medicamento está disponível como uma solução para injeção em frascos de diferentes potências  e volumes. É administrado por injecção sob a pele, seis vezes por semana (numa dose de 1 mg por quilograma de peso corporal) ou três vezes por semana (numa dose de 2 mg / kg). Como a quantidade fornecida depende do peso corporal do indivíduo, o médico precisará ajustar a dose conforme as mudanças de peso do paciente, particularmente nas crianças em crescimento.

Para mais informações, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Como o Strensiq funciona?

A hipofosfatasia é causada por defeitos no gene responsável pela produção de “fosfatase alcalina não específica de tecido” (ALP), uma enzima que desempenha um papel fundamental na criação e manutenção de ossos saudáveis ​​e no gerenciamento de cálcio e fosfato no organismo. Os pacientes com hipofosfatasia, não têm ALP suficiente funcionando na sua normalidade, o que leva a ossos fracos. A asfotase alfa, a substância ativa do Strensiq, é uma cópia modificada da enzima ALP humana e serve como uma reposição para a enzima defeituosa, aumentando os níveis de ALP funcional.

Que benefícios do Strensiq foram mostrados em estudos?

O Strensiq foi pesquisado num estudo principal em 13 crianças que tinham entre 6 e 12 anos de idade. Os pacientes receberam 2 mg/kg ou 3 mg/kg de Strensiq três vezes por semana durante 24 semanas. A principal medida de referência indicativa da eficácia do medicamento foi a melhora na aparência nos raios-x, dos pulsos e joelhos dos pacientes antes e depois do tratamento com o Strensiq. Os raios-X de crianças que receberam o Strensiq também foram comparados com os raios-x similares disponíveis de 16 crianças que não receberam o Strensiq (“controles históricos”). O estudo também analisou outras medidas de eficácia, como o crescimento da estatura. Este estudo mostrou que as crianças que receberam o Strensiq apresentaram melhora na estrutura articular como demonstrado pelos raios-x em que a maioria parece ter aumentado de altura. Nos controles históricos, a maioria das crianças não experimentou melhorias semelhantes em suas articulações ou não ganhou altura em um período de tempo para uma possível comparação.

A eficácia do Strensiq, para tratamento da hipofosfatasia, também foi apoiada em geral, por vários pequenos estudos adicionais. Alguns dos estudos também analisaram a dose de 1 mg/kg de Strensiq administrada seis vezes por semana.

Quais são os riscos associados ao Strensiq?

Os efeitos colaterais mais comuns com o Strensiq (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são: dor de cabeça, eritema (vermelhidão da pele), dor nos braços e pernas, febre, irritabilidade, reações no local da injeção (como dor, erupção cutânea e coceira) E contusão (hematomas). Para obter a lista completa de todos os efeitos colaterais e restrições relatados com relação ao Strensiq, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Strensiq foi aprovado?

O Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência (CHMP), decidiu que os benefícios do Strensiq são maiores do que seus riscos e recomendou que ele fosse aprovado para uso na UE. O Comitê observou que a hipofosfatasia é uma doença séria e fatal para a qual não existe nenhum tratamento autorizado. Embora o estudo principal tenha sido pequeno e não tenha comparado diretamente o Strensiq com outro tratamento ou com pacientes não tratados, o CHMP considerou que a melhora observada nos ossos, assim como o crescimento aparente, eram relevantes. Pelo fato de que a hipofosfatasia é uma doença extremamente rara, os dados dessa população provavelmente permanecerão limitados. Quanto à segurança, as reações no local da injeção e outros efeitos colaterais foram considerados gerenciáveis ​​com as recomendações em vigor.

Strensiq, para tratamento da hipofosfatasia, foi autorizado em “circunstâncias excepcionais“. Isso se deu, porque não foi possível obter informações completas sobre o Strensiq devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos analisará qualquer nova informação disponível e este resumo será atualizado conforme necessário.

Que informações ainda são esperadas sobre o Strensiq?

Uma vez que o Strensiq foi aprovado em circunstâncias excepcionais, a empresa que comercializa o medicamento criará um registro de pacientes com hipofosfatasia, para poder coletar informações sobre a doença e sobre a segurança e eficácia do Strensiq a longo prazo.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Strensiq?

Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Strensiq seja usado da maneira mais segura possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no resumo das características do produto e no folheto informativo da embalagem (bula), do Strensiq, incluindo as precauções apropriadas a serem seguidas  pelos profissionais de saúde e pelos pacientes.

Além disso, a empresa irá fornecer aos pacientes e cuidadores, materiais educacionais para garantir que o Strensiq seja usado corretamente e para minimizar o risco de erros na medicação. Este material incluirá um guia de auto-injeção para pacientes, bem como um guia de injeção para pais ou cuidadores de crianças com a doença.

A empresa também realizará um estudo para explorar como os pacientes adultos respondem à dose do Strensiq administrada a crianças. Também continuará os estudos em andamento para analisar ainda mais o benefício do Strensiq em crianças de 13 a 18 anos de idade.

Mais informações podem ser encontradas no resumo do plano de gerenciamento de risco.

Outras informações sobre o Strensiq

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização válida em toda a União Europeia para o Strensiq, em 28 de agosto de 2015.

Para maiores informações sobre o tratamento com o Strensiq, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR) ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 28/09/2015 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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