A FDA expande uso do Kalydeco para tratamento da Fibrose cística

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, expandiu hoje o uso aprovado do Kalydeco (ivacaftor) para o tratamento da fibrose cística. Esta aprovação triplica o número de mutações genéticas raras que este medicamento pode agora tratar, expandindo a indicação para o tratamento de 10 mutações, para 33. A agência baseou a sua decisão, em parte, nos resultados dos exames laboratoriais, que ela usou em conjunto com evidências de ensaios clínicos humanos anteriores. A abordagem usada, fornece uma via para a adição de mutações adicionais raras da doença, com base em dados laboratoriais.

“Muitas mutações raras da fibrose cística têm populações de pacientes tão pequenas que estudos de ensaios clínicos não são viáveis”, disse a Dra. Janet Woodcock, diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “Esse desafio nos levou a usar uma abordagem alternativa baseada em medicina de precisão, que tornou possível identificar certas mutações genéticas que provavelmente vão responder ao Kalydeco”.

O que é a Fibrose cística?

A fibrose cística afeta as células que produzem o muco, o suor e os sucos digestivos. Estes fluidos secretados são normalmente finos e escorregadios devido ao movimento dos ions (cloro) e da água para dentro e para fora das células. As pessoas que têm a doença progressiva, têm um gene da fibrose cística regulador de condutância transmembrana (CFTR) defeituoso, que não pode regular o movimento dos íons e da água, fazendo com que as secreções se tornem pegajosas e grossas. As secreções se acumulam nos pulmões, no trato digestivo e em outras partes do corpo levando a graves problemas respiratórios e digestivos, bem como a outras complicações, como infecções e diabetes.

Testes laboratoriais

Resultados de um sistema baseado num modelo de células in vitro, demonstrou uma previsão de resposta clínica razoável do Kalydeco para o tratamento da fibrose cística. Nos testes de laboratório, quando as mutações adicionais responderam ao Kalydeco, os pesquisadores puderam então extrapolar o benefício clínico demonstrado em ensaios clínicos anteriores de outras mutações. Isto resultou na adição de mutações genéticas para as quais o medicamento está agora indicado.

Recomendações de uso

O Kalydeco está disponível como comprimidos ou grânulos para serem tomados via oral, duas vezes ao dia, com alimentos que contenham alguma gordura, que ajuda a proteína produzida pelo gene CFTR a funcionar melhor e, como resultado, melhora a função pulmonar e outros aspectos da fibrose cística, incluindo no ganho de peso. Caso não se conheça o genótipo do paciente, deve ser utilizado um teste para mutação de fibrose cística, já aprovado pela FDA, para poder detectar a presença de uma mutação CFTR, seguido de uma verificação com sequencia bidirecional, sempre e quando isso for recomendado pelas instruções para o uso, do teste de mutação utilizado.

Doença rara

A fibrose cística é uma doença rara que afeta cerca de 30.000 pessoas nos Estados Unidos. O Kalydeco é indicado para pacientes com idade entre 2 e acima, que têm uma mutação no gene CFTR, que responde ao tratamento com medicamentos, baseado em testes clínicos ou em dados laboratoriais (in vitro). A indicação expandida vai alcançar outros 3% da população com fibrose cística, impactando aproximadamente a 900 pacientes. O Kalydeco serve como exemplo de como o sucesso do desenvolvimento de um medicamento com foco no paciente pode proporcionar maior compreensão sobre uma doença. Por exemplo, a Fundação de Fibrose Cística mantém um registro de 28.000 pacientes, incluindo dados genéticos, que disponibiliza para pesquisa.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais frequentes do Kalydeco para o tratamento da fibrose cística incluem: dor de cabeça; Infecção do trato respiratório superior (resfriado comum), incluindo dor de garganta, sinusite e congestão nasal, ou coriza; dor no estômago (abdominal); diarreia; erupção cutânea; náusea; e tonturas. O Kalydeco está associado a riscos incluindo transaminases elevadas (várias enzimas produzidas pelo fígado) e cataratas pediátricas. A administração em conjunto com indutores fortes de CYP3A (por exemplo, rifampicina, erva de São João) diminui substancialmente a exposição ao Kalydeco, o que pode diminuir a sua eficácia e, por conseguinte, não é recomendado.

Fabricante

O Kalydeco é fabricado para a Vertex Pharmaceuticals Inc., com sede em Boston.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 17/05/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

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