Tratamento da distrofia muscular de Duchenne

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Exondys 51 injeção, (eteplirsen), a primeira droga aprovada para pacientes sob o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Exondys 51 é especificamente indicado para pacientes que tenham o gene mutante da distrofina confirmado, suscetível ao “exon 51 skipping”, que afeta cerca de 13 por cento da população com DMD.

Doença rara e devastadora

“Os pacientes com um determinado tipo de distrofia muscular de Duchenne, agora vão ter acesso a um tratamento aprovado para esta doença rara e devastadora”, disse a Dra. Janet Woodcock, diretora do Centro da FDA para Avaliação e Pesquisa de Drogas. “Nas doenças raras, o desenvolvimento de novos medicamentos é especialmente difícil, devido ao pequeno número de pessoas afetadas por cada doença, e pela falta de compreensão médica sobre muitas doenças. A aprovação acelerada faz essa droga disponível para os pacientes com base em dados iniciais, mas esperamos ansiosamente aprender mais sobre a eficácia desta droga através de um ensaio clínico de confirmação que a empresa terá que realizar após a aprovação. ”

Doença genética

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara caracterizada pela deterioração muscular progressiva e fraqueza. É o tipo mais comum de distrofia muscular. A DMD é causada pela ausência de distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares intactas. Os primeiros sintomas são geralmente vistos entre os três e os cinco anos de idade, e vão piorando ao longo do tempo. A doença geralmente ocorre em pessoas sem histórico familiar conhecido da doença, e afeta principalmente meninos, mas em casos raros pode também afetar meninas. A DMD ocorre em cerca de um em cada 3.600 crianças do sexo masculino em todo o mundo.

As pessoas com distrofia muscular de Duchenne perdem progressivamente a capacidade de realizar atividades de forma independente e muitas vezes requerem o uso de cadeira de rodas no início da adolescência. Conforme a doença progride, podem ocorrer doenças cardíacas e respiratórias com risco de vida. Os pacientes geralmente sucumbem à doença em seus 20 ou 30 anos; no entanto, a gravidade da doença e a expectativa de vida varia.

Guillaume Benjamin Amand Duchenne (Boulogne-sur-Mer, 17 de setembro de 1806Paris, 15 de setembro de 1875) foi um médico neurologista francês. Graças a suas contribuições sobre os efeitos da eletricidade no ser humano, é considerado o pai da Eletroterapia, recurso terapêutico utilizado por fisioterapeutas no tratamento, reabilitação e cura de diversas doenças.

Epônimo da doença de Duchenne, também denominada Distrofia Muscular Progressiva de Duchenne.

Wikipedia (29/09/2016)

Aprovação acelerada

O Exondys 51, para tratamento da distrofia muscular de Duchenne, foi aprovado pela via de aprovação acelerada, que prevê a aprovação de medicamentos que tratam doenças graves ou potencialmente fatais e que geralmente fornecem uma vantagem significativa em relação aos tratamentos existentes. A aprovação sob a proteção desta via pode ser baseada em estudos adequados e bem controlados mostrando que a droga produz um efeito cujo resultado final pode-se considerar como tendo benefícios e é possível prever o benefício clínico resultante dele para os pacientes (sendo: como o paciente se sente, ou funções, ou se eles sobrevivem). Esta via dá o prévio acesso do paciente a novas drogas promissoras, enquanto a empresa realiza testes clínicos para verificar o benefício clínico previsto.

Aumento na produção de Distrofina

A aprovação acelerada do Exondys 51 é baseada num resultado final modificado, de um aumento da distrofina no músculo esquelético observado em alguns pacientes tratados com o Exondys 51. A FDA concluiu que os dados apresentados pelo fabricante requerente, demonstraram um aumento na produção de distrofina que é  o suficiente para poder prever razoavelmente, o provável benefício clínico em alguns pacientes com DMD, que têm o gene mutante da distrofina confirmado, e são propícios ao “exon 51 skipping”. Não foi estabelecido um benefício clínico do Exondys 51, incluindo uma função motora melhorada. Ao tomar esta decisão, a FDA considerou os riscos potenciais associados com a droga, o risco de vida e a natureza debilitante desta doença para estas crianças doentes, e a falta de uma terapia disponível.

Exigência de ensaio clínico

Nos termos das disposições de aprovação acelerada, o FDA está exigindo que a Sarepta Therapeutics conduza um ensaio clínico, para confirmar o benefício clínico da droga no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. O estudo exigido, é projetado para avaliar se o Exondys 51 melhora a função motora de pacientes com DMD, com uma mutação confirmada do gene da distrofina, e propícios ao “exon 51 skipping”. Se o ensaio falhar na constatação do benefício clínico, a FDA poderá iniciar procedimentos para retirar a aprovação da droga.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns relatados pelos participantes tomando o Exondys 51 nos ensaios clínicos foram, distúrbio de equilíbrio e vômitos.

Medicamento órfão

A FDA concedeu ao Exondys 51 a designação fast track, que é uma designação para facilitar o desenvolvimento e acelerar a avaliação de medicamentos que se destinam a tratar de doenças graves e que demonstram o potencial para atender a uma necessidade médica não atendida. Também foi concedido o de revisão prioritária e designação de medicamento órfão. O status de revisão prioritária é concedida aos pedidos de medicamentos que, se aprovados, seria uma melhoria significativa na segurança ou eficácia no tratamento de uma doença grave. A designação de medicamento órfão fornece incentivos, tais como créditos fiscais em ensaios clínicos, isenção de taxa de utilização e elegibilidade para exclusividade de medicamento órfão para ajudar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

O fabricante recebeu um raro comprovante de avaliação de prioridade para doença pediátrica, que vem de um programa destinado a incentivar o desenvolvimento de novas drogas e produtos biológicos para a prevenção e tratamento de doenças pediátricas raras. Esta é o sétimo raro voucher de revisão prioritária para doença pediátrica emitido pela FDA desde que o programa começou.

O Exondys 51, para tratamento da distrofia muscular de Duchenne, é feito pela Sarepta Therapeutics de Cambridge, em Massachusetts.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 19/09/2016 | Fonte: http://www.fda.gov/

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