Tratamento da colangite biliar primária

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) sobre o Ocaliva, para tratamento da colangite biliar primária. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento para poder recomendar a sua autorização na UE e as suas condições de utilização. Não se destina a fornecer conselhos práticos sobre como usar o medicamento.

Para informações práticas sobre a utilização do Ocaliva, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem (bula), ou contatar o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Ocaliva e para quê é usado?

Ocaliva é usado para tratar adultos com uma doença hepática conhecida como colangite biliar primária.  

A Colangite biliar primária é uma condição autoimune na qual há uma destruição gradual dos pequenos canais biliares no fígado. Estes dutos transportam um fluido chamado bile, do fígado para os intestinos, onde é usado para ajudar a digerir as gorduras. Como resultado dos danos aos dutos, a bile se acumula no fígado causando danos ao tecido hepático. Isso pode levar a cicatrizes e a insuficiência hepática, e pode aumentar o risco de câncer de fígado.

O Ocaliva contém como substância ativa, o ácido obeticholico. Ele é usado em conjunto com um outro medicamento, o ácido ursodesoxicólico (UDCA), em pacientes que não respondem suficientemente ao UDCA isoladamente, e sozinho em pacientes que não podem tomar o UDCA.

Sendo que o número de pacientes com colangite biliar primária é baixo, a doença é considerada “rara” e o Ocaliva foi designado como “medicamento órfão” (um medicamento único, utilizado em doenças raras) em 27 de Julho de 2010.

Como o Ocaliva é usado?

O Ocaliva está disponível em comprimidos (5 e 10 mg) e só pode ser obtido mediante receita médica. A dose inicial recomendada é de 5 mg uma vez por dia. Após seis meses, se o medicamento for bem tolerado, a dose pode ser aumentada para 10 mg uma vez ao dia. As doses podem ser reduzidas ou o tratamento pode precisar ser interrompido em pacientes que experimentam uma coceira intolerável (um possível efeito colateral).

Para mais informações, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Como o Ocaliva funciona?

A substância ativa do Ocaliva, o ácido obeticholico, é uma forma modificada de um ácido biliar (os principais componentes da bile). Funciona principalmente ligando-se a receptores no fígado e no intestino (receptores de farnesóide X ), que controlam a produção de bile. Ao se ligar a estes receptores, o Ocaliva reduz a produção de bile no fígado, impedindo que se  acumule e danifique o tecido hepático.

Quais benefícios do Ocaliva foram demonstrados em estudos?

O Ocaliva foi comparado com placebo (um tratamento simulado) em um estudo principal envolvendo 217 adultos com colangite biliar primária que, ou haviam tomado UDCA há pelo menos 1 ano, ou que não podiam tomar o UDCA. A medida de eficácia foi baseada no número de pacientes cujos níveis sanguíneos das substâncias bilirrubina e ALP (marcadores de lesões hepáticas) diminuíram pelo menos 15% (para ALP) e abaixo de um certo valor considerado normal (para bilirrubina) após 1 ano de tratamento.

O estudo mostrou que o Ocaliva foi mais eficaz do que o placebo na redução dos níveis sanguíneos de bilirrubina e ALP: níveis diminuíram para a quantidade necessária em 47% (34 de 73) dos pacientes tratados com o Ocaliva 10 mg, e em 46% (32 em 70) dos pacientes tratados com doses crescentes do Ocaliva (de 5 mg até 10 mg), em comparação com 10% (7 em 73) dos pacientes tratados com placebo.

Quais são os riscos associados ao Ocaliva?

Os efeitos colaterais mais frequentes com o Ocaliva são, coceira (que pode afetar mais de 6 em cada 10 pessoas) e cansaço (que pode afetar mais de 2 em cada 10 pessoas). A coceira, ou prurido, é também o efeito colateral mais comum que pode levar à interrupção do tratamento. Na maioria dos casos observados, o prurido ocorreu no primeiro mês de tratamento e tendeu a se resolver ao longo do tempo enquanto o tratamento continuava. Para a lista completa de todos os efeitos colaterais, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

O Ocaliva não pode ser utilizado em pacientes cujos canais biliares estejam completamente bloqueados. Para a lista completa das restrições, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Ocaliva foi aprovado?

Os pacientes com colangite biliar primária têm opções limitadas de tratamento. Foi demonstrado que o Ocaliva reduz os níveis sanguíneos de bilirrubina e ALP em pacientes com colangite biliar primária, incluindo aqueles que não poderiam ser tratados com UDCA. As reduções na bilirrubina e na ALP foram até um grau que demonstrou ser indicativo de uma melhoria na condição do fígado. No entanto, os benefícios clínicos do Ocaliva, para tratamento da colangite biliar primária,  precisam ser demonstrados em estudos posteriores. O perfil de segurança do medicamento foi considerado favorável, com efeitos colaterais que foram toleráveis e administráveis com um tratamento de apoio (por exemplo, para a coceira) e com ajustes nas doses. O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu, por conseguinte, que os benefícios do Ocaliva são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.

O Ocaliva recebeu uma “aprovação condicional”. Isso significa que há mais evidências sobre o medicamento, que a empresa é obrigada a fornecer. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá analisar todas as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado, conforme necessário.

Que informações ainda são esperadas para o Ocaliva?

Como o Ocaliva obteve uma aprovação condicional, a empresa que o comercializa irá fornecer dados adicionais de dois estudos para confirmar a eficácia e a segurança do medicamento. O primeiro estudo foi projetado para demonstrar o benefício clínico, enquanto que o segundo estudo irá pesquisar os benefícios do medicamento em pacientes com doença hepática de moderada a grave.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir a utilização segura e eficaz do Ocaliva?

Recomendações e precauções a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes para o uso seguro e eficaz do Ocaliva, para tratamento da colangite biliar primária, foram incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo da embalagem (bula).

Outras informações sobre o Ocaliva

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização, válida em toda a União Europeia para o Ocaliva, para tratamento da colangite biliar primária, em 12 de Dezembro de 2016.

Para mais informações sobre o tratamento com o Ocaliva, para tratamento da colangite biliar primária, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou contate o seu médico ou farmacêutico.

O resumo do parecer do Comitê dos Medicamentos Órfãos para o Ocaliva pode ser consultado no website da Agência.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Atualizado em: 19/12/2016 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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