Medicamento para tratamento da Cistinose

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Cystadrops, novo medicamento para tratamento da Cistinose. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento para poder recomendar a sua autorização na UE e as suas condições de utilização. Não se destina a fornecer conselhos práticos sobre como usar o Cystadrops. Para informações práticas sobre o uso do Cystadrops, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem (bula), ou contatar o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Cystadrops e para quê é usado?

O Cystadrops é um medicamento para os olhos usado em pacientes a partir dos 2 anos de idade em diante, que têm cistinose. A cistinose é uma doença hereditária onde uma substância natural chamada cistina se acumula no corpo formando cristais prejudiciais, particularmente nos rins e na córnea (a camada transparente na frente do olho). O Cystadrops é usado para reduzir o acúmulo de cristais de cistina na córnea.

Como o número de pacientes com cistinose é baixo, a doença é considerada “rara”, e o Cystadrops foi designado como um “medicamento órfão” (um medicamento usado em doenças raras) em 7 de novembro de 2008.

O Cystadrops contém a substância ativa mercaptamina (também conhecida como cisteamina).

Como Cystadrops é usado?

O Cystadrops só pode ser obtido mediante prescrição médica, e o seu tratamento deve ser iniciado sob a supervisão de um médico com experiência notratamento da Cistinose.

O Cystadrops está disponível como colírio. A dose recomendada é de 1 gota em cada olho 4 vezes ao dia durante as horas de vigília. O médico pode diminuir a dose progressivamente para 1 gota por dia, dependendo dos resultados dos exames oculares. O tratamento da Cistinose deve ser continuado a longo prazo.

Para mais informações, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Como o Cystadrops funciona?

Danos causados ​​pelo acúmulo de cristais de cistina dentro das células da córnea podem causar sérios problemas de visão. A substância ativa no Cystadrops, a mercaptamina, reage com a cistina para dissolvê-la e para formar substâncias que podem ser removidas das células. Quando se aplica no olho, a quantidade de cistina nas células da córnea diminui, diminuindo os danos ao olho.

Que benefícios do Cystadrops foram mostrados em estudos?

O Cystadrops foi comparado com outra solução menos concentrada de um colírio de mercaptamina, em um estudo principal envolvendo 32 pacientes a partir de 2 anos de idade com cistinose. A principal medida de eficácia foi baseada na redução dos cristais de cistina da córnea observada ao microscópio e quantificada utilizando uma pontuação denominada pontuação IVCM. A pontuação varia de 0 a 28, com o 0 correspondendo a nenhum cristal. No início do estudo, os pacientes em ambos os grupos tiveram uma pontuação média de 10.

O Cystadrops demonstrou ser mais eficaz do que o colírio comparativo na diminuição dos cristais de cistina da córnea após 3 meses de tratamento: em pacientes usando Cystadrops a pontuação IVCM diminuiu em 4,6 pontos em comparação com uma diminuição de 0,5 pontos em pacientes usando o outro colírio comparativo. O tratamento com o Cystadrops também levou a reduções na fotofobia (desconforto nos olhos em luz brilhante).

Quais são os riscos associados com o Cystadrops?

Os efeitos colaterais mais frequentes com o Cystadrops (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) estão relacionados com os olhos e incluem dor, coceira e irritação ocular, lacrimejar aumentado (olhos margeados), visão turva e hiperemia ocular (olhos vermelhos). Estes efeitos são geralmente leves ou moderados e não duram.

Para a lista completa de todos os efeitos colaterais e restrições com o Cystadrops, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Cystadrops foi aprovado?

Soluções de colírios de mercaptamina manipuladas localmente em farmácias ou hospitais têm sido utilizadas por muitos anos para o tratamento de sintomas oculares de cistinose. Além disso, em um estudo, o Cystadrops mostrou ser eficaz na diminuição dos cristais de cistina na córnea. O medicamento também melhorou outros sintomas de cistinose, como a fotofobia. Quanto à segurança, embora os efeitos colaterais relacionados ao olho sejam muito comuns, eles geralmente são gerenciáveis.

O Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência (CHMP), decidiu que os benefícios do Cystadrops são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Cystadrops?

As recomendações e precauções a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes para a utilização segura e eficaz do Cystadrops no tratamento da Cistinose, foram incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo da embalagem (bula).

Outras informações sobre o Cystadrops

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização, válida em toda a União Europeia para o Cystadrops, em 19 de Janeiro de 2017.

Para mais informações sobre o tratamento da Cistinose com o Cystadrops, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou contate o seu médico ou farmacêutico.

O resumo do parecer do Comitê de Medicamentos Órfãos para o Cystadrops pode ser encontrado no site da Agência.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 14/10/2016 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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