Transtorno do espectro da neuromielite óptica

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Soliris (eculizumab) em injeção de uso intravenoso para o tratamento do transtorno do espectro da neuromielite óptica (NMO) em pacientes adultos que são positivos para anticorpos antiquaporina 4 ou (AQP4). O NMO é uma doença auto-imune do sistema nervoso central que afeta principalmente os nervos ópticos e a medula espinhal.

“O Soliris é o primeiro tratamento aprovado pela FDA para o transtorno do espectro da neuromielite óptica, uma doença debilitante que afeta profundamente a vida dos pacientes”, disse o Dr. Billy Dunn, diretor da Divisão de Produtos de Neurologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “Esta aprovação muda o panorama da terapia para os pacientes que apresentam NMO. Ter uma terapia aprovada para essa condição é a culminação de um extenso trabalho que temos travado com as empresas farmacêuticas para acelerar o desenvolvimento e a aprovação de tratamentos seguros e eficazes para pacientes com NMO, e continuamos comprometidos com esses esforços com relação a outras doenças raras”.

Sistema imunológico do corpo

O sistema imunológico do corpo, em pacientes com neuromielite óptica, ataca por equívoco as células saudáveis ​​e as proteínas no organismo sendo mais frequentemente nos nervos ópticos e na medula espinhal. Os indivíduos com NMO normalmente têm crises de neurite óptica, o que causa dor nos olhos e perda de visão. Os indivíduos também podem ter crises que resultam em mielite transversa, que muitas vezes causa dormência, fraqueza ou paralisia dos braços e pernas, juntamente com a perda do controle da bexiga e do intestino. A maioria das crises ocorre em salvas, de dias a meses até por anos, seguidos de recuperação parcial durante os períodos de remissão. Aproximadamente 50% dos pacientes com NMO têm deficiência visual permanente e paralisia causada por crises de NMO. De acordo com os Institutos Nacionais de Saúde, as mulheres são mais freqüentemente afetadas por NMO do que os homens e os afro-americanos estão em maior risco da doença do que os caucasianos. As estimativas variam, mas acredita-se que nos Estados Unidos, o NMO tenha impacto em cerca de 4.000 a 8.000 pacientes.

Aquaporina 4

A neuromielite óptica pode ser associado a anticorpos que se ligam a uma proteína chamada aquaporina 4  (AQP4). A ligação do anticorpo anti-AQP4 parece ativar outros componentes do sistema imunológico, causando inflamação e danos ao sistema nervoso central.

Segurança e eficácia

A eficácia do Soliris para o tratamento da neuromielite óptica foi demonstrada num estudo clínico realizado em 143 pacientes com NMO que tinham anticorpos contra AQP4 (anti-AQP4 positivo) e que foram selecionados aleatoriamente para receber o tratamento com o Soliris ou com placebo. Comparado ao tratamento com placebo, o estudo mostrou que o tratamento com o Soliris reduziu o número de recaídas da NMO em 94 por cento, durante o curso de 48 semanas do estudo. O Soliris também fez reduzir a necessidade de hospitalizações assim como a necessidade de tratamento de crises agudas com corticoides e trocas de plasma.

Alerta de Embalagem

O Soliris tem um Alerta de Embalagem para prevenir os médicos e os pacientes que infecções meningocócicas fatais e com risco de vida ocorreram em pacientes tratados com o Soliris, e que tais infecções podem se tornar rapidamente fatais ou letais se não forem reconhecidas e tratadas precocemente. Os pacientes devem ser monitorados quanto a sinais antecipados de infecções meningocócicas e avaliados imediatamente se houver suspeita de infecção. Naqueles pacientes que estão sendo tratados para infecções meningocócicas graves o seu uso deve ser descontinuado. Os médicos devem ter cautela ao administrar o Soliris a pacientes que apresentem qualquer outra infecção. No ensaio clínico sobre o NMO, não foram observados casos de infecção meningocócica.

Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos

O Soliris está disponível somente através de um programa restrito, de acordo com uma Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos (REMS). Os médicos que prescrevem o Soliris devem se inscrever no programa REMS. Os médicos que passam a prescrição do Soliris, devem prevenir os pacientes sobre o risco de infecção meningocócica, fornecer informações aos pacientes através dos materiais educativos do REMS e garantir que os pacientes sejam vacinados com a (s) vacina (s) meningocócica (s). O medicamento deve ser dispensado com um Guia de Medicação do Paciente aprovado pela FDA, que fornece informações importantes sobre os usos e riscos do medicamento.

Reações adversas

As reações adversas mais comuns relatadas pelos pacientes do ensaio clínico da neuromielite óptica foram: infecção respiratória superior, resfriado comum (nasofaringite), diarreia, dor nas costas, tonturas, gripe, dor nas articulações (artralgia), garganta inflamada (faringite) e contusão.

A FDA concedeu a aprovação do Soliris à Alexion Pharmaceuticals.

Hemoglobinúria paroxística noturna

O Soliris foi aprovado pela primeira vez pela FDA em 2007. O medicamento foi aprovado para reduzir a destruição de glóbulos vermelhos em adultos que têm uma doença do sangue rara chamada hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), para o tratamento de adultos e crianças com uma doença rara que causa coágulos sanguíneos anormais que se formam em pequenos vasos sanguíneos nos rins (síndrome urêmica hemolítica atípica para inibir a microangiopatia trombótica mediada pelo complemento) e para o tratamento de adultos com Miastenia Gravis (MG) que é uma doença auto-imune que apresenta anticorpos anti-receptores para acetilcolina positivos.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu a este pedido de aprovação a designação de Priority Review (Revisão Prioritária). O uso do Soliris para o NMO recebeu a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 27/06/2019 | Fonte: http://www.fda.gov/

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