Tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1)

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Orfadin, para tratar tirosinemia hereditária. Ele explica como o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), avaliou o medicamento para emitir um parecer favorável à concessão de uma autorização para comercialização e as suas recomendações sobre as condições de utilização do Orfadin.

O que é o Orfadin?

O Orfadin é um medicamento que contém a substância ativa nitisinona. Ele está disponível sob a forma de cápsulas (2 mg, 5 mg, 10 mg e 20 mg) e como uma suspensão (4 mg / ml) para serem tomadas por via oral.

Para quê é utilizado o Orfadin?

O Orfadin é utilizado para tratar a tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1). Esta é uma doença rara em que o organismo é incapaz de degradar completamente o aminoácido tirosina, e substâncias nocivas são formadas, causando problemas hepáticos graves e câncer de fígado.

O Orfadin é usado em conjunto com uma dieta que restringe a ingestão dos aminoácidos tirosina e fenilalanina. Estes aminoácidos são normalmente encontrados em proteínas de alimentos e bebidas.

Pelo fato de que o número de pacientes com tirosinemia hereditária tipo 1 é baixo, a doença é considerada rara, e o Orfadin foi designado como “medicamento órfão” (um medicamento único, utilizado em doenças raras) em 29 de Dezembro de 2000.

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como o Orfadin é usado?

O tratamento com Orfadin deve ser iniciado e monitorado por médicos com experiência no tratamento de pacientes com tirosinemia hereditária tipo 1. O tratamento deve ser iniciado o mais cedo possível e a dose do Orfadin ajustada de acordo com a resposta do paciente e o seu peso corporal.

A dose inicial recomendada é de 1 mg por quilograma de peso corporal por dia, dividido em duas doses. As cápsulas são geralmente engolidas inteiras, mas elas podem ser abertas e seu conteúdo misturado em uma pequena quantidade de água ou fórmula imediatamente antes de engolir. A suspensão oral é para crianças que têm dificuldade em engolir cápsulas.

O Orfadin Ee destinado a ser usado a longo prazo. Os pacientes devem ser monitorados pelo menos de seis em seis meses.

Como o Orfadin funciona?

A tirosina é degradado no organismo por um número de enzimas. Os pacientes com HT-1 não possuem uma destas enzimas, por isso a tirosina não é corretamente eliminada, e sim transformada em substâncias nocivas. A substância ativa do Orfadin, a nitisinona, bloqueia uma enzima que converte a tirosina em substâncias nocivas. No entanto, como tirosina permanece no corpo durante o tratamento com o Orfadin, os pacientes precisam de comer uma dieta especial baixa em tirosina. A dieta também precisa ser baixa em fenilalanina, pois esta também é convertida em tirosina no corpo.

Como o Orfadin foi estudado?

O maior estudo sobre o Orfadin foi realizado em 257 pacientes em 87 hospitais diferentes em 25 países, como parte de um programa de “uso compassivo”. Este é um programa através do qual os médicos podem solicitar um medicamento para um de seus pacientes antes que o medicamento seja totalmente autorizado. O estudo analisou o efeito do Orfadin sobre a sobrevivência, e comparou isso com os relatórios publicados em revistas médicas descrevendo a sobrevida em pacientes com HT-1 que estavam apenas recebendo uma dieta modificada.

Qual o benefício demonstrado pelo Orfadin durante os estudos?

O principal benefício do Orfadin é ampliar consideravelmente a expectativa de vida. Por exemplo, um bebê com menos de dois meses de idade com HT-1 normalmente teria apenas 28% de chance de sobreviver por cinco anos usando uma dieta modificada unicamente. Com o tratamento adicional com o Orfadin, a taxa de sobrevivência aumenta para 82%. Quanto mais cedo o tratamento for iniciado, melhores serão as chances de sobrevivência.

Qual é o risco associado ao Orfadin?

O tratamento com o Orfadin leva a níveis elevados de tirosina no sangue (devido ao modo de ação do medicamento)este efeito colateral é visto em mais de 1 paciente em cada 10; Trombocitopenia (baixa contagem de plaquetas), leucopenia (baixa contagem de glóbulos brancos), granulocitopenia (níveis baixos de granulócitos, um tipo de glóbulos brancos), conjuntivite (inflamação da membrana que reveste a pálpebra), a opacidade corneana (turvação da córnea, a camada transparente na frente da pupila), queratite (inflamação da córnea), fotofobia (sensibilidade aumentada dos olhos para a luz) e dor ocular, também são comuns (observado entre 1 e 10 pacientes em cada100). Muitos desses efeitos colaterais podem ser o resultado de altos níveis de tirosina causados ​​por pacientes que não comem os alimentos certos. Para a lista completa de todos os efeitos colaterais e restrições com o Orfadin, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Orfadin foi aprovado?

O CHMP observou que o Orfadin parece ser um tratamento eficaz para HT-1, particularmente se for iniciado precocemente, antes que o fígado do paciente esteja demasiado danificado. Orfadin também proporciona um melhor resultado para os pacientes do que o que foi relatado na literatura, naqueles pacientes que se alimentam com uma dieta modificada unicamente. Por conseguinte, o CHMP decidiu que os benefícios do Orfadin eram superiores aos seus riscos e recomendou a concessão de uma autorização de comercialização.

O Orfadin foi originalmente autorizado sob “circunstâncias excepcionais”, porque, como a doença é rara, informações limitadas estavam disponíveis no momento da aprovação. Pelo fato de que a empresa tinha apresentado as informações adicionais solicitadas, as “circunstâncias excepcionais” foram retiradas em 21 de Setembro de 2009.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir a utilização segura e eficaz do Orfadin?

Foi desenvolvido um plano de gestão de riscos para assegurar que o Orfadin seja utilizado da forma mais segura possível. Com base neste plano, as informações de segurança foram incluídas no resumo das características do produto e no folheto informativo da embalagem (bula) para o Orfadin, incluindo as precauções adequadas a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes.

Outras informações sobre o Orfadin

A Comissão Europeia concedeu uma autorização para a comercialização  válida em toda a União Europeia para o Orfadin, em 21 de Fevereiro de 2005. Para mais informações sobre o tratamento com o Orfadin, leia o folheto informativo da embalagem, (bula), (também parte do EPAR) ou contate o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 23/07/2015 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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