Tratamento para a síndrome miastênica de Lambert-Eaton

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Firdapse (amifampridina) em comprimidos, para o tratamento de adultos com a síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS). A LEMS é um distúrbio autoimune raro que afeta a conexão entre os nervos e os músculos, e que causa fraqueza e outros sintomas em pacientes afetados. Esta é a primeira aprovação da FDA de um tratamento para a LEMS.

“Tem havido uma necessidade de longa data para um tratamento para esta doença rara”, disse o Dr.  Billy Dunn, diretor da Divisão de Produtos de Neurologia no Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “Os pacientes com LEMS têm fraqueza e fadiga significativas, que frequentemente podem causar grandes dificuldades nas suas atividades diárias.”

LEMS

Em pessoas que têm Síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS), o sistema imune do próprio corpo ataca a junção neuromuscular (a conexão entre os nervos e os músculos), e interrompe a capacidade das células nervosas de enviar sinais às células musculares. A LEMS pode estar associada a outras doenças autoimunes, mas ocorre mais frequentemente em pacientes com câncer, como por exemplo o câncer de pulmão de pequenas células, em que seu aparecimento antecede ou coincide com o diagnóstico de câncer. A prevalência da LEMS é estimada em três entre cada milhão de indivíduos em todo o mundo.

Segurança e eficácia

A eficácia do Firdapse foi estudada em dois ensaios clínicos, que juntos, incluíram 64 pacientes adultos que receberam o Firdapse ou placebo. Os estudos mediram a pontuação da Escala  Quantitativa de Miastenia Gravis (uma escala com 13 itens de diferentes categorias físicas que avaliam a fraqueza muscular) e a Impressão Global do Indivíduo (que é uma escala de sete pontos na qual os pacientes dão uma pontuação para a sua impressão geral sobre os efeitos do tratamento em estudo no seu bem estar físico). Os pacientes que receberam o Firdapse experimentaram em ambas classificações, um benefício maior do que aqueles que receberam o placebo.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns que os pacientes participantes experimentaram nos ensaios clínicos foram: sensação de queimação ou formigamento (parestesia), infecção do trato respiratório superior, dor abdominal, náusea, diarréia, dor de cabeça, elevação das enzimas hepáticas, dor nas costas, hipertensão e espasmos musculares. Foram observadas convulsões em pacientes sem histórico de convulsões. Os pacientes devem avisar imediatamente o seu médico no caso de  apresentarem sinais de reações de hipersensibilidade, tais como erupção cutânea, urticária, coceira, febre, inchaço ou dificuldade para respirar.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu a este pedido de aprovação as designações de  Priority Review (Revisão Prioritária) e Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora). O Firdapse recebeu também a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação do Firdapse à Catalyst Pharmaceuticals, Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 28/11/2018 | Fonte: http://www.fda.gov/

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