Tratamento para Síndrome hemolítica urêmica atípica

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) sobre o Soliris, para tratamento de Hemoglobinúria paroxística noturna e Síndrome hemolítica urêmica atípica. Ele explica como o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) avaliou o medicamento para poder chegar ao seu parecer em favor da concessão de uma autorização de comercialização e suas recomendações sobre as condições de uso do medicamento.

O que é o Soliris?

O Soliris é um concentrado que é diluído em uma solução para infusão. Ele contém a substância ativa eculizumab.

Para quê se usa o Soliris?

O Soliris é usado para tratar adultos e crianças com:

  • Hemoglobinúria paroxística noturna (HPN);
  • Síndrome hemolítica urêmica atípica (SHUA).

Estas são doenças genéticas raras e que ameaçam a vida e que causam a degradação dos glóbulos vermelhos, resultando em várias complicações médicas. O HPN resulta em anemia (contagem baixa de glóbulos vermelhos), trombose (coágulos de sangue nos vasos sanguíneos), pancitopenia (contagem baixa de células sanguíneas) e urina escura, enquanto a SHUA resulta em anemia, trombocitopenia (diminuição do número de plaquetas, componentes que ajudam o sangue a se coagular) e insuficiência renal.

Pelo fato de que o número de pacientes com estas condições médicas são baixos, as doenças são consideradas “raras”, e Soliris foi designado como “medicamento órfão” (um medicamento único, utilizado em doenças raras) para a Hemoglobinúria paroxística noturna, em 17 de outubro de 2003 e para a Síndrome hemolítica urêmica atípica, em 24 de julho de 2009 .

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como se usa o Soliris?

O Soliris deve ser administrado sob a supervisão de um médico que tenha experiência no gerenciamento de pacientes com transtornos sanguíneos e/ou renais.

Na Hemoglobinúria paroxística noturna, o tratamento para pacientes com idade igual ou superior a 18 anos consiste em uma infusão (gotejamento na veia) de 600 mg durante 25 a 45 minutos, uma vez por semana, seguidos por 900 mg na quinta semana. Depois disto, a dose deve ser mantida em 900 mg, e administrada aproximadamente a cada duas semanas. Pelo menos duas semanas antes de começar o tratamento com o Soliris, os pacientes têm que ser vacinados contra a meningite causada pela bactéria Neisseria meningitidis e re-vacinados de acordo com as diretrizes atuais.

Na Síndrome hemolítica urêmica atípica, pacientes com idade igual ou superior a 18 anos recebem uma infusão de 900 mg por cerca de 25 a 45 minutos, uma vez por semana durante quatro semanas, seguidos de 1.200 mg na quinta semana. Depois disto, a dose deve ser mantida em 1.200 mg, e administrada aproximadamente a cada duas semanas.

Os pacientes com Hemoglobinúria paroxística noturna e Síndrome hemolítica urêmica atípica menores de 18 anos recebem doses mais baixas com base no peso corporal, administradas por cerca de 1 a 4 horas.

Nos pacientes que recebem troca de plasma (que é a retirada, o tratamento feito, e o retorno do plasma sanguíneo para a sua circulação sanguínea) ou infusão de plasma, são necessárias doses adicionais do Soliris.

Os pacientes que recebem o Soliris devem receber um cartão especial que explique os sintomas de certos tipos de infecção, que os instrua a procurar imediatamente cuidados médicos caso os experimentarem.

Como funciona o Soliris?

A substância ativa no Soliris, o eculizumab, é um anticorpo monoclonal. Um anticorpo monoclonal é um anticorpo (um tipo de proteína) que foi projetado para reconhecer e se ligar a uma estrutura específica (chamada de antígeno) no corpo.

O eculizumab foi projetado para se anexar à proteína do complemento C5, que faz parte do sistema de defesa do corpo chamado ‘sistema de complemento’.

Nos pacientes com HPN e SHUA, as proteínas do complemento estão sobre-ativadas e causam danos às próprias células sanguíneas dos pacientes. Ao bloquear a proteína do complemento C5, o eculizumab evita que as proteínas do complemento danifiquem as células do sangue, ajudando assim a aliviar os sintomas da doença.

Como o Soliris tem sido estudado?

O Soliris foi estudado em um ensaio principal envolvendo 87 adultos com HPN que tinham feito pelo menos quatro transfusões de sangue para anemia no ano anterior. O Soliris foi comparado com placebo (um tratamento simulado). As principais medidas de eficácia foram o número de pacientes cujo nível de hemoglobina (uma proteína encontrada nos glóbulos vermelhos) se manteve acima do nível da meta individual, além do número de transfusões de glóbulos vermelhos que os pacientes precisaram durante as primeiras 26 semanas de tratamento.

Um estudo também foi realizado em sete crianças com HPN que tinham feito pelo menos uma transfusão nos dois anos anteriores. Todos os pacientes receberam o Soliris e o estudo avaliou o número de transfusões de glóbulos vermelhos que foram necessários durante as 12 semanas de tratamento.

Um estudo de registro de pacientes com HPN que nunca tinham feito uma transfusão de sangue também foi conduzido. Este estudo analisou os níveis sanguíneos da enzima lactato desidrogenase (LDH), que refletem a extensão da degradação dos glóbulos vermelhos.

O Soliris foi estudado em três estudos principais envolvendo 67 pacientes com Síndrome hemolítica urêmica atípica. O primeiro estudo envolveu 17 pacientes com SHUA que não respondiam ou não podiam ser tratados com a troca de plasma ou infusão. As principais medidas de eficácia foram a mudança na contagem de plaquetas e o número de pacientes que alcançaram a “normalização na contagem de plaquetas” e a “normalização hematológica” (seus níveis de plaquetas e de lactato desidrogenase, uma enzima normalmente encontrada nos glóbulos vermelhos, estavam dentro dos níveis normais ).

O segundo estudo envolveu 20 pacientes com Síndrome hemolítica urêmica atípica que já estavam recebendo a troca de plasma ou infusão. As principais medidas de eficácia foram o número de pacientes que alcançaram o status de “doença sem microangiopatia trombótica” (não apresentaram diminuição de mais de 25% na contagem de plaquetas após o início do Soliris e não precisaram de troca nem de infusão de plasma, ou diálise) e, o número de pacientes que obtiveram a normalização hematológica enquanto recebiam o Soliris.

O terceiro estudo envolveu 30 pacientes com SHUA que já tinham recebido pelo menos uma dose do eculizumab. A eficácia do tratamento com o Soliris foi avaliada através de uma série de medidas, incluindo a alteração na contagem de plaquetas assim como outras medidas de eficácia também utilizadas nos dois primeiros estudos.

Que benefício o Soliris demonstrou durante os estudos?

O Soliris foi mais eficaz do que o placebo na melhoria dos sintomas da HPN. No estudo principal da HPN, 49% dos pacientes adultos que receberam o Soliris apresentaram níveis estáveis ​​de hemoglobina (21 dos 43) e, na média, não necessitaram de transfusões de glóbulos vermelhos. Em comparação, nenhum dos 44 pacientes que receberam placebo apresentou níveis estáveis ​​de hemoglobina, e eles precisaram de uma média de 10 transfusões. No estudo com crianças, seis em sete pacientes não necessitaram de transfusão de glóbulos vermelhos e níveis de hemoglobina melhorados durante o tratamento com o Soliris.

No estudo de registro de pacientes com PNH que nunca tinham feito uma transfusão de sangue, os pacientes tratados com o Soliris tiveram reduções clinicamente significativas nos níveis de lactato desidrogenase (LDH) após 6 meses de tratamento, indicando uma diminuição da degradação dos glóbulos vermelhos.

No primeiro estudo da SHUA, as contagens de plaquetas aumentaram e estavam dentro de níveis normais em 82% dos pacientes, enquanto 87% (13 em 15 pacientes) com contagens plaquetárias inicialmente baixas, alcançaram normalização da contagem de plaquetas e 76% obtiveram normalização hematológica. No segundo estudo da SHUA, 80% dos pacientes atingiram o status de “doença sem microangiopatia trombótica” e 90% obtiveram normalização hematológica. No terceiro estudo, as contagens de plaquetas aumentaram e estavam dentro dos níveis normais em 83% dos pacientes, enquanto 77% (10 dos 13 pacientes) com contagens de plaquetas inicialmente baixas obtiveram normalização da contagem de plaquetas.

Qual é o risco associado ao Soliris?

O efeito colateral mais comum com o Soliris (visto em mais de 1 paciente em cada 10) é a dor de cabeça. Para obter a lista completa de todos os efeitos colaterais relatados com o Soliris, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Devido ao risco aumentado de poder desenvolver uma forma grave de meningite (sepsis meningocócica), o Soliris não pode ser administrado a pessoas infectadas com Neisseria meningitidis; Também não pode ser dado a pacientes que não foram vacinados contra esta bactéria, a menos que eles tomem antibióticos apropriados para reduzir o risco de infecção até duas semanas após a vacinação.

Para obter a lista completa de restrições, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Soliris foi aprovado?

O CHMP decidiu que os benefícios do Soliris são maiores do que os seus riscos e recomendou a concessão de uma autorização de comercialização.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e efetivo do Soliris?

Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Soliris seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, informações de segurança foram incluídas no resumo das características do produto e no folheto informativo da embalagem (bula), do Soliris, incluindo as precauções apropriadas a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes.

Além disso, a empresa que comercializa o Soliris irá se assegurar de que a distribuição do medicamento ocorra somente depois de verificar que o paciente tenha sido vacinado adequadamente. A empresa também fornecerá aos prescritores e aos pacientes, informações sobre a segurança do medicamento e enviará lembretes aos médicos e farmacêuticos para verificar se é necessária uma re-vacinação para pacientes que tomam o Soliris.

Outras informações sobre o Soliris

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização, válida em toda a União Europeia para o Soliris, em 20 de Junho de 2007.

Para mais informações sobre o tratamento com o Soliris, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 02/12/2015 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

Outras Informações

Tratamento de doenças inflamatórias – Nordimet (me... Tratamento de doenças inflamatórias Este é um resumo do relatório europeu público de avaliação (EPAR) para o Nordimet. Ele explica como a Agência ava...
Doença enzimática rara – Kanuma (sebelipase alfa)... Tratamento da Deficiência de Lipase Ácida Lisossômica A FDA aprova o primeiro medicamento para tratar uma doença enzimática rara em pacientes adultos...
Doença de Fabry – Tratamento com Galafold (migalas... Medicamento para Doença de Fabry – Galafold Este é um resumo do relatório público europeu de avaliação (EPAR) para o Galafold no tratamento da Doença...

Inscreva-se em nossa Newsletter

Cadastre-se e receba informações atualizadas das agências internacionais, FDA/US e EMA/EU.

São informações úteis e pertinentes para médicos, profissionais de saúde e pacientes.

Seus dados estarão totalmente seguros conosco e você pode cancelar sua inscrição quando quiser.

Seu cadastro foi realizado com sucesso!