Doença enzimática genética rara (MPS Vll)

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Mepsevii (vestronidase alfa-vjbk), para tratar pacientes pediátricos e adultos com uma condição metabólica hereditária chamada mucopolissacaridose tipo VII (MPS VII), também conhecida como Síndrome de Sly. A MPS VII é uma doença extremamente rara e progressiva que afeta a maioria dos tecidos e órgãos.

“Esta aprovação reforça o compromisso da Agência em disponibilizar tratamentos para pacientes com doenças raras”, disse a Dra. Julie Beitz, diretora do Departamento de Avaliação de Drogas III do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA (CDER). “Antes da aprovação de hoje, os pacientes com esta doença rara e hereditária não tinham opções de tratamento aprovadas”.

Síndrome de Sly

A Síndrome de Sly – MPS VII – é uma condição genética hereditária e rara e atinge menos de 150 pacientes em todo o mundo. As características da MPS VII variam amplamente de paciente para paciente, mas a maioria dos pacientes têm várias anormalidades esqueléticas, que se tornam mais pronunciadas com a idade, incluindo baixa estatura. Os indivíduos afetados, também podem desenvolver anormalidades nas válvulas cardíacas, ter o fígado e baço aumentados e as vias aéreas estreitadas, o que pode levar a infecções pulmonares e dificuldade para respirar. A expectativa de vida nos indivíduos com Síndrome de Sly, depende da gravidade dos sintomas. Alguns dos indivíduos afetados não sobrevivem à infância, enquanto outros podem viver até à adolescência ou até à idade adulta. Doenças cardíacas e obstrução das vias aéreas são as principais causas de morte em pessoas com MPS VII. Os indivíduos afetados podem ter um retardo no desenvolvimento e incapacidade intelectual progressiva.

Terapia de reposição enzimática

A Síndrome de Sly é um distúrbio no armazenamento lisossômico, causado pela deficiência de uma enzima chamada beta-glucuronidase, que provoca um acúmulo anormal de materiais tóxicos nas células do corpo. O Mepsevii é uma terapia de reposição enzimática que funciona substituindo a enzima ausente.

Segurança e a eficácia

A segurança e a eficácia do Mepsevii foram estabelecidas em ensaios clínicos e protocolos de acesso ampliados, que inscreveram um total de 23 pacientes, que variaram desde 5 meses a 25 anos de idade. Os pacientes receberam tratamento com o Mepsevii em doses de até 4 mg / kg uma vez a cada duas semanas por até 164 semanas. A eficácia foi avaliada principalmente através de um teste de caminhada de seis minutos com dez pacientes que tiveram a capacidade de realizar esse  teste. Após 24 semanas de tratamento, a diferença média na distância percorrida em relação aos que tomaram placebo foi de 18 metros. O acompanhamento que se seguiu por até 120 semanas sugeriu uma melhoria contínua em três pacientes e a estabilização nos demais. Dois pacientes no programa de desenvolvimento do Mepsevii tiveram uma melhora acentuada da função pulmonar. Em geral, os resultados observados não teriam sido previstos na ausência de tratamento. O efeito do Mepsevii nas manifestações do sistema nervoso central da MPS VII não foi determinado.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns após o tratamento com o Mepsevii incluem reações no local da infusão, diarréia, erupção cutânea e anafilaxia.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu a este pedido de aprovação a designação de Fast Track (Via Rápida) que tem como objetivo, acelerar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos destinados a tratar doenças graves, nos quais a evidência inicial mostrou o seu potencial para atender necessidades médicas não atendidas anteriormente. O Mepsevii também recebeu a designação de Medicamento Órfão, que oferece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

Revisão Prioritária

O fabricante está recebendo um “Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher” (Cupom Válido para uma Revisão Prioritária para Doença Pediátrica Rara) de um programa destinado a incentivar o desenvolvimento de novos medicamentos e produtos biológicos para a prevenção e tratamento de doenças pediátricas raras. Um cupom válido, pode ser resgatado por um fabricante ou laboratório,  em uma data posterior, para poder receber a Revisão Prioritária de um pedido de aprovação posterior para um produto diferente. Este é o décimo nono cupom válido para uma Revisão Prioritária para Doença Pediátrica Rara, emitido pela FDA desde que este programa começou.

Estudo pós-comercialização

A FDA está exigindo que o fabricante realize um estudo pós-comercialização para avaliar a segurança do produto a longo prazo.

A FDA concedeu a aprovação do Mepsevii à Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 15/11/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

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