Forma hereditária rara de raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Crysvita (burosumab), o primeiro medicamento aprovado para tratar adultos e crianças com 1 ano de idade ou mais, com raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X (XLH), uma forma rara e hereditária de raquitismo. A XLH causa níveis baixos de fósforo no sangue. Isso leva ao crescimento e desenvolvimento ósseo debilitado em crianças e adolescentes e a problemas com a mineralização óssea durante a vida do paciente.

Hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH)

“A hipofosfatemia (XLH) difere de outras formas de raquitismo em que a terapia de vitamina D não é eficaz”, afirmou a Dra. Julie Beitz, diretora do Departamento de Avaliação de Drogas III, do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “Este é o primeiro medicamento aprovado pela FDA, para o tratamento da XLH, e um verdadeiro avanço para aqueles que vivem com esta doença grave”.

A XLH é uma doença grave que afeta aproximadamente 3.000 crianças e 12.000 adultos nos Estados Unidos. A maioria das crianças com XLH apresenta pernas curvadas ou dobradas, baixa estatura, dor óssea e dor dentária intensa. Alguns adultos com XLH apresentam desconforto ou complicações persistentes, como dor nas articulações, mobilidade prejudicada, abscessos nos dentes e perda auditiva.

Segurança e a eficácia

A segurança e a eficácia do Crysvita foram estudadas em quatro ensaios clínicos. No ensaio controlado por placebo, 94 por cento dos adultos que receberam o Crysvita uma vez por mês, atingiram níveis normais de fósforo, em comparação com 8 por cento dos que só receberam placebo. Em crianças, 94 a 100 por cento dos pacientes tratados com o Crysvita a cada duas semanas, atingiram níveis normais de fósforo. Em crianças e adultos, os achados radiográficos associados ao Raquitismo hipofosfatêmico melhoraram com o tratamento com o Crysvita. A comparação dos resultados com históricos do grupo, também forneceu apoio para a comprovação da eficácia do Crysvita.

Reações adversas

As reações adversas mais comuns em adultos no tratamento com o Crysvita foram: dores nas costas, dores de cabeça, síndrome das pernas inquietas, diminuição da vitamina D, tonturas e constipação. As reações adversas mais comuns em crianças foram: dor de cabeça, reação no local da injeção, vômito, diminuição da vitamina D e pirexia (febre).

Terapia Inovadora

O Crysvita recebeu a designação de Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora), segundo a qual a FDA fornece orientação intensiva à empresa sobre o desenvolvimento eficaz de medicamentos e agiliza a revisão de medicamentos destinados a tratar doenças graves, onde evidências clínicas mostram que a droga pode representar uma melhoria substancial em relação a outras terapias disponíveis. O Crysvita também recebeu a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

Revisão Prioritária

O fabricante está recebendo um Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (Cupom para a Revisão Prioritária para Doenças Pediátricas Raras), que é um programa destinado a incentivar o desenvolvimento de novos medicamentos e produtos biológicos para a prevenção e tratamento de doenças pediátricas raras. Esse cupom pode ser resgatado em uma data posterior para receber uma Priority Review (Revisão Prioritária) de um pedido de aprovação de medicamento, em um outro momento futuro para um produto diferente. Este é o 14º Cupom de Revisão Prioritária de Doenças Pediátricas Raras, emitido pela FDA desde o início do programa.

A FDA concedeu a aprovação do Crysvita à Ultragenyx Pharmaceutical Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 17/04/2018 | Fonte: http://www.fda.gov/

Para importar Crysvita, entre em contato com a Medicsupply!


 

Outras Informações

Doença pulmonar obstrutiva crônica DPOC – Rolufta ... Doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Rolufta, para tratar Doença pulm...
Nova droga contra psoríase – Talz (ixekizumab) FDA aprova Talz nova droga contra psoríase A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Taltz (ixekizumab), nova d...
Apneia central do sono – Sistema Remedē Dispositivo implantável para tratar Apneia central do sono A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje uma nova opção...

Inscreva-se em nossa Newsletter

Cadastre-se e receba informações atualizadas das agências internacionais, FDA/US e EMA/EU.

São informações úteis e pertinentes para médicos, profissionais de saúde e pacientes.

Seus dados estarão totalmente seguros conosco e você pode cancelar sua inscrição quando quiser.

Seu cadastro foi realizado com sucesso!