Polineuropatia causada pela amiloidose hereditária

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA aprovou hoje o Onpattro (patisiran) em infusão, para o tratamento de doença do nervo periférico (polineuropatia) causada pela amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTRh) em pacientes adultos. Este é o primeiro tratamento aprovado pela FDA para pacientes com polineuropatia causada por ATTRh, uma doença genética rara, debilitante e freqüentemente fatal, caracterizada pelo acúmulo de proteína amilóide anormal em nervos periféricos, no coração e em outros órgãos. É também a primeira aprovação da FDA de uma nova classe de medicamentos chamada de tratamentos com ácido ribonucléico de pequena interferência (siRNA).

“Esta aprovação é parte de uma onda mais ampla de progressos que nos permitem tratar a doença atacando de fato a raiz da sua causa, permitindo-nos controlar ou reverter uma condição, em vez de apenas sermos capazes de retardar a sua progressão ou tratar seus sintomas. Neste caso, os efeitos da doença causam uma degeneração dos nervos, que pode se manifestar como dor, debilidade e perda de mobilidade ”, disse o alto Comissionado da FDA, o Dr. Scott Gottlieb, “Novas tecnologias como os inibidores de RNA, que alteram os direcionadores genéticos de uma doença, têm o potencial de transformar a medicina, para que possamos enfrentar melhor e até mesmo curar doenças debilitantes. Estamos comprometidos a avançar com princípios científicos que permitem o desenvolvimento e a análise eficientes de tratamentos seguros, eficazes e inovadores que têm o potencial de mudar a vida dos pacientes”.

A interferência por RNA

O RNA age como um mensageiro dentro das células do corpo, carregando instruções sobre o DNA para  o controle da síntese de proteínas. A interferência por RNA é um processo que acontece naturalmente dentro das nossas células para bloquear a expressão de certos genes. Desde a sua descoberta em 1998, os cientistas têm usado a interferência por RNA como uma ferramenta para investigar a função dos genes e seu envolvimento na saúde e na doença. Pesquisadores do National Institutes of Health, por exemplo, têm se utilizado de tecnologias robóticas para introduzir siRNAs em células humanas para assim desativar individualmente cerca de 22 mil genes.

siRNAs

Essa nova classe de drogas, chamada de siRNAs, funciona silenciando uma parte do RNA que está envolvido na causa da doença. Mais especificamente, o Onpattro involucra o siRNA em uma nanopartícula lipídica para entregar a droga diretamente no fígado, num tratamento via infusão, seja para alterar ou interromper a produção de proteínas causadoras de doenças.

ATTRh

Afetando cerca de 50.000 pessoas no mundo todo, a ATTRh é uma condição rara. É caracterizada pelo acúmulo de depósitos anormais de fibras proteicas chamadas amilóides nos órgãos e tecidos do corpo, interferindo no seu funcionamento normal. Esses depósitos de proteínas ocorrem mais freqüentemente no sistema nervoso periférico, o que pode resultar em perda de sensações, dor, ou imobilidade nos braços, pernas, mãos e pés. Depósitos amilóides também podem afetar o funcionamento do coração, rins, olhos e trato gastrointestinal. As opções de tratamento têm se concentrado geralmente no gerenciamento dos sintomas.

Proteína transtirretina (TTR)

O Onpattro é projetado para interferir na produção do RNA, de uma forma anormal da proteína transtirretina (TTR). Ao impedir a produção da TTR, o medicamento pode ajudar a reduzir o acúmulo de depósitos amiloides sobre os nervos periféricos, melhorando os sintomas e ajudando os pacientes a gerenciar melhor a condição.

“Tem havido uma necessidade de longa data por um tratamento para a polineuropatia causada pela amiloidose mediada pela transtirretina hereditária. Esta terapia única, orientada diretamente ao seu alvo, oferece a esses pacientes um tratamento inovador para os seus sintomas, que afeta diretamente a base fundamental dessa doença”, disse o Dr. Billy Dunn, diretor da Divisão de Produtos de Neurologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA.

Segurança e eficácia

A eficácia do Onpattro foi demonstrada num ensaio clínico envolvendo 225 pacientes, entre os quais 148 foram aleatoriamente designados para receber uma infusão do Onpattro, uma vez a cada três semanas durante 18 meses; e 77 outros foram aleatoriamente designados para receber uma infusão de placebo com a mesma frequência. Os pacientes que receberam o Onpattro tiveram melhores resultados nas medições feitas sobre a polineuropatia, incluindo força muscular, sensações (dor, temperatura, dormência), reflexos e sintomas autonômicos (pressão arterial, freqüência cardíaca, digestão) em comparação com aqueles que receberam as infusões de placebo. Os pacientes tratados com o Onpattro também tiveram uma pontuação melhor nas avaliações da marcha, do estado nutricional e da capacidade de realizar atividades da vida diária.

Reações adversas

As reações adversas mais comuns relatadas pelos pacientes tratados com o Onpattro são reações relacionadas com a infusão, incluindo rubor, dores nas costas, náuseas, dor abdominal, dispneia (dificuldade em respirar) e dor de cabeça. Todos os pacientes que participaram dos ensaios clínicos receberam uma pré-medicação de corticoide, acetaminofeno e anti-histamínicos (bloqueadores H1 e H2) para diminuir a ocorrência de reações relacionadas à infusão. Os pacientes também podem apresentar problemas de visão, incluindo secura ocular, visão turva e moscas volantes (flutuadores vítreos). O Onpattro leva a uma diminuição nos níveis séricos de vitamina A, portanto, os pacientes devem tomar um suplemento diário de vitamina A na dose diária normalmente recomendada.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu este pedido de aprovação as designações de Fast Track (Via Rápida), Priority Review (Revisão Prioritária) e Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora). O Onpattro também recebeu a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A aprovação do Onpattro foi concedida à Alnylam Pharmaceuticals, Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 10/08/2018 | Fonte: http://www.fda.gov/

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