Terapia genética para tratar pacientes com perda de visão hereditária

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), uma nova terapia genética, para tratar crianças e pacientes adultos com uma forma de perda de visão hereditária, que pode resultar em cegueira. O Luxturna é a primeira terapia genética administrada diretamente nos EUA, que é dirigida a uma doença causada por mutações em um gene específico.

“A aprovação de hoje marca um novo primórdio no campo da terapia genética – não só na maneira em como a terapia funciona, como também na expansão do uso da terapia genética, mais além de tratamentos para o câncer mas também para o tratamento da perda de visão – e esse marco reforça o potencial dessa abordagem revolucionária para tratar uma ampla gama de doenças desafiadoras. O ponto culminante de décadas de pesquisa resultou em três aprovações de terapias genéticas este ano para pacientes com doenças graves e raras. Eu acredito que a terapia genética se tornará um pilar no tratamento, e talvez na cura, de muitas das nossas doenças mais devastadoras e intratáveis”, disse o mais alto funcionário comissionado da FDA, o Dr. Scott Gottlieb. “Estamos em um ponto de virada, e  quando se trata desta nova forma de terapia, nós aqui na FDA, estamos focados em estabelecer uma estrutura de políticas corretas para capitalizar esta abertura científica. No ano que vem, vamos começar emitindo um conjunto de documentos de orientação, para doenças específicas, sobre o desenvolvimento de produtos de terapia genética específicos para estabelecer parâmetros modernos e mais eficientes – incluindo novas medidas clínicas – para a avaliação e revisão da terapia genética nas diferentes doenças prioritárias onde essa nova plataforma está sendo alvo”.

Distrofia retiniana

O Luxturna foi aprovado para o tratamento de pacientes com distrofia retiniana confirmada, associada à mutação Biallelic RPE65, que leva à perda de visão e pode causar cegueira completa em certos pacientes.

As distrofias retinianas hereditárias são um amplo grupo de distúrbios genéticos da retina que estão associados à disfunção visual progressiva e são causados ​​por mutações em qualquer um dos mais de 220 genes diferentes. A distrofia retiniana associada à mutação Biallelic RPE65 afeta aproximadamente 1.000 a 2.000 pacientes nos EUA. Os portadores da mutação Biallelic têm uma mutação (não necessariamente a mesma mutação) em ambas as cópias de um gene específico (uma mutação paterna e materna). O gene RPE65 fornece instruções para se produzir uma enzima (uma proteína que facilita as reações químicas) que é essencial para a visão normal. As mutações no gene RPE65 levam a níveis reduzidos ou ausentes na atividade do RPE65, bloqueando o ciclo visual e resultando numa visão prejudicada. Indivíduos com distrofia retiniana associada à mutação Biallelic RPE65, experimentam uma deterioração progressiva da visão ao longo do tempo. Essa perda de visão, muitas vezes durante a infância ou na adolescência, progride até chegar à cegueira total.

Gene RPE65

O Luxturna funciona fornecendo uma cópia normal do gene RPE65 diretamente às células da retina. Essas células da retina, então, produzem a proteína normal que converte a luz em um sinal elétrico na retina, capaz de restaurar a perda de visão do paciente. O Luxturna usa um vírus adeno-associado que é gerado naturalmente, e que foi modificado usando técnicas de DNA recombinante como veículo, para entregar o gene RPE65 humano normal às células da retina para assim poder restaurar a visão.

“A aprovação do Luxturna abre a porta para o potencial das terapias genéticas”, disse o Dr. Peter Marks, Ph.D., diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Biológicos da FDA (CBER). “Os pacientes com distrofia retiniana associada à mutação Biallelic RPE65, agora têm uma chance de melhorar a visão, onde pouca esperança antes existia”.

Células retinianas viáveis

O Luxturna deve ser administrado apenas a pacientes que tenham células retinianas viáveis, conforme determinado pelo médico em exercício responsável pelo tratamento. O tratamento com o Luxturna tem que ser feito separadamente em cada olho, em dias separados, com pelo menos seis dias de intervalo entre os procedimentos cirúrgicos. É administrado via injeção subretinal por um cirurgião experiente na realização de cirurgias intraoculares. Os pacientes devem ser tratados com um curto regime de prednisona oral, para limitar a reação imune em potencial ao Luxturna.

Segurança e eficácia

A segurança e a eficácia do Luxturna foram estabelecidas em um programa de desenvolvimento clínico com um total de 41 pacientes com idades entre 4 e 44 anos. Todos os participantes tinham mutações Biallelic RPE65 confirmadas. A principal evidência da eficácia do Luxturna foi baseada em um estudo de Fase 3 com 31 participantes, com a medição da mudança de linha de base para um ano, na habilidade de um indivíduo de poder navegar em um curso de obstáculos em vários níveis de luz. O grupo de pacientes que receberam o Luxturna, demonstrou melhorias significativas em sua capacidade de completar o curso de obstáculos sob baixos níveis de luz, em comparação com o grupo de controle.

Reações adversas

As reações adversas mais comuns no tratamento de perda de visão hereditária com o Luxturna incluíram: vermelhidão do olho (hiperemia conjuntival), catarata, aumento da pressão intraocular e lágrima retinal.

Terapia Inovadora

A FDA concedeu a este pedido de aprovação as designações de Priority Review (Revisão Prioritária) e de Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora). O Luxturna também recebeu a designação de Medicamento Órfão, que oferece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

Revisão Prioritária para Doença Pediátrica Rara

O fabricante está recebendo um “Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher” (Cupom Válido para uma Revisão Prioritária para Doença Pediátrica Rara) de um programa destinado a incentivar o desenvolvimento de novos medicamentos e produtos biológicos para a prevenção e tratamento de doenças pediátricas raras. Um cupom válido, pode ser resgatado por um fabricante ou laboratório,  em uma data posterior, para poder receber a Revisão Prioritária de um pedido de aprovação posterior para um produto diferente. Este é o décimo terceiro cupom válido para uma Revisão Prioritária para Doença Pediátrica Rara, emitido pela FDA desde que este programa começou.

Segurança a longo prazo

Para poder avaliar no futuro a segurança a longo prazo, o fabricante planeja realizar um estudo de observação de pós-comercialização envolvendo pacientes com perda de visão hereditária tratados com o Luxturna.

A FDA concedeu a aprovação do Luxturna à Spark Therapeutics Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 21/12/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

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