A primeira terapia de reposição a tratar especificamente doença hemorrágica rara

Coagadex é recomendado para aprovação para a prevenção de episódios de sangramento em pacientes com deficiência de fator X

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a concessão de uma autorização de comercialização para o Coagadex (coagulação humana para o fator X) para tratar pacientes com deficiência de fator X, uma distúrbio de sangramento raro e hereditário.

Indicação

O Coagadex é indicado para o tratamento e gestão preventiva de episódios hemorrágicos assim como, controle de sangramento durante procedimentos cirúrgicos em pacientes com deficiência hereditária do fator X. A substância ativa do medicamento é o fator humano de coagulação X, uma proteína derivada de plasma humano.

Esta doença é provocada quando o corpo não produz fator X suficiente, que é necessário para o processo de coagulação sanguínea (coagulação). Os pacientes com esta condição são mais propensos a hemorragias do que outras pessoas e demonstram sangramento prolongado após lesões ou cirurgias. A hemorragia pode também ocorrer dentro dos músculos ou nos espaços entre as articulações, tais como os cotovelos, joelhos e tornozelos, que podem conduzir a danos permanentes, se isso acontecer repetidamente. Pacientes com deficiência de fator X possuem uma doença debilitante, ao longo da vida e que pode ser fatal se a hemorragia ocorrer no cérebro, na medula espinhal ou no intestino. A doença pode variar em gravidade (de leve a grave) e afeta igualmente homens e mulheres.

Processo acelerado de aprovação

O tratamento atual para esta condição inclui terapias de reposição, que contêm uma mistura de fatores de coagulação; estes estão associados a problemas com a dosagem e o risco de elevar a outros fatores de coagulação que podem resultar em complicações. Devido à falta de opções de tratamento específicas, o Comitê da EMA de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), decidiu acelerar a avaliação deste medicamento e recomendou a autorização da comercialização na sequência de uma avaliação acelerada. Este mecanismo é uma das ferramentas da Agência para acelerar o acesso dos pacientes aos novos medicamentos caso estes atendam a uma necessidade médica não atendida.

Bases para a recomendação

O CHMP baseou a sua recomendação sobre os resultados de dois estudos não-randomizados, open-label, multicêntricos. Sendo que a deficiência do fator X é uma doença rara, o número de participantes nesses estudos foi pequeno. Um estudo na Fase 3 avaliou o tratamento de um total de 207 sangramentos espontâneos em 16 pacientes com deficiência do fator X, de moderada a grave, e estes demonstraram uma resposta eficaz (excelente ou boa em 98,8% dos sangramentos tratados). Cinco pacientes que participaram do estudo foram submetidos a sete procedimentos cirúrgicos e o Coagadex também demonstrou ser eficaz na prevenção do sangramento durante a cirurgia planejada. Um estudo adicional em crianças com deficiência do fator X hereditária de leve a grave está em curso.

Efeitos colaterais

O CHMP também determinou que, apesar da informação de segurança disponível ser limitada devido à raridade da doença, o perfil de efeitos adversos pareceram aceitáveis. Os efeitos colaterais mais comuns com Coagadex foram eritema de infusão local (vermelhidão superficial da pele), dor de infusão local, dor nas costas e fadiga.

O aplicante recebeu aconselhamentos científicos sobre a concepção dos ensaios do CHMP. Os pareceres científicos são uma das principais ferramentas da Agência para facilitar e estimular a investigação e desenvolvimento na União Europeia (UE).

Medicamento órfão

Como a deficiência de fator X é raro, o Coagadex, para pacientes com deficiência de fator X, foi designado como medicamento órfão (medicamento único) pelo Comitê dos Medicamentos Órfãos (COMP). A designação de medicamento órfão dá aos desenvolvedores de medicamentos, acesso a incentivos como reduções de taxas para aconselhamento científico, e é o principal instrumento disponível na UE para incentivar o desenvolvimento de medicamentos para pacientes com doenças raras.

O parecer adotado pelo CHMP na sua reunião de janeiro de 2016 foi um passo intermediário no caminho do Coagadex estar ao acesso do paciente. A opinião do CHMP será agora enviada à Comissão Europeia para adoção de uma decisão relativa a uma autorização de comercialização no âmbito da UE. Uma vez que uma autorização tenha sido concedida, as decisões sobre preços e  reembolsos terão lugar ao nível de cada Estado-Membro, tendo em conta o potencial papel/utilização deste medicamento no contexto do sistema nacional de saúde de cada país.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 29/01/2016 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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