Neuropatia ótica hereditária de Leber

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) sobre o Raxone. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento para poder recomendar a sua autorização na UE assim como as condições para a sua utilização. Não tem a intenção de fornecer conselhos práticos sobre o uso do Raxone no tratamento da neuropatia ótica hereditária de Leber.

Para obter informações práticas sobre a utilização do Raxone, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem (bula), ou entrar em contato com o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Raxone e para quê ele é usado?

O Raxone é um medicamento usado para tratar da deficiência visual em adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 12 anos com a neuropatia ótica hereditária de Leber (LHON), uma doença hereditária caracterizada pela perda progressiva da visão. O Raxone contém como  substância ativa, a idebenona.

Pelo fato de que o número de pacientes  com neuropatia ótica hereditária de Leber é baixo, a doença é considerada “rara” e o Raxone obteve a designação de “Medicamento Órfão” (um medicamento único usado em doenças raras), em 15 de Fevereiro de 2007. O Raxone é um “Medicamento Híbrido“. Isto significa que ele é semelhante a um “medicamento de referência” que contém a mesma substância ativa, mas o Raxone contém a idebenona em uma potência diferente. O medicamento de referência do Raxone é o Mnesis (comprimidos de 45 mg).  

Como se usa o Raxone?

O Raxone só pode ser obtido mediante receita médica e o seu tratamento deve ser iniciado e supervisionado por um médico com experiência na neuropatia ótica hereditária de Leber. O Raxone está disponível em comprimidos de 150 mg e a sua dose recomendada é de dois comprimidos a serem tomados três vezes ao dia com alimentos.  

Como o Raxone funciona?

A substância ativa do Raxone, a idebenona, é um agente antioxidante que age nas mitocôndrias (aquelas estruturas no interior das células que produzem a energia necessária para o seu funcionamento). Os pacientes afetados pela neuropatia ótica hereditária de Leber apresentam mutações (defeitos) no material genético das mitocôndrias. Isso significa que as mitocôndrias não funcionam adequadamente para gerar energia e assim produzem formas tóxicas de oxigênio (radicais livres), que danificam as células nervosas dentro dos olhos que são necessárias para a visão. Acredita-se que a idebenona ajude a melhorar a produção de energia, restaurando a função mitocondrial, prevenindo assim o dano celular e a perda de visão observada na LHON.  

Que benefícios do Raxone têm sido demonstrados em estudos?

O Raxone foi pesquisado num estudo principal que incluiu 85 pacientes com LHON, neste estudo ele foi comparado com placebo (um tratamento simulado, feito com uma substância sem propriedades farmacológicas), durante 24 semanas. O principal parâmetro sobre a sua eficácia, foi a melhora da visão, principalmente com base no número de cartões que os pacientes conseguiam ler numa tabela de exame ocular padrão. Ao final do estudo, os pacientes tratados com o Raxone foram capazes de ler em média, de 3 a 6 letras a mais em comparação com os pacientes que só receberam placebo.  

Para além disso, alguns pacientes que no início do estudo foram classificados como “off chart” (fora do padrão habitual de leitura da tabela), (ou aqueles incapazes de ler qualquer cartão da tabela), após o tratamento, conseguiram ler pelo menos uma linha durante o teste de visão, e isso também foi considerado clinicamente importante. Mais ainda, 30% dos pacientes tratados com o Raxone (16 pacientes entre 53), tiveram uma recuperação clinicamente relevante da visão em pelo menos um dos olhos, em comparação com 10% dos pacientes (3 pacientes entre 29), no grupo do placebo.  

Dados de suporte adicionais sobre os benefícios do Raxone vieram de um programa de acesso expandido através do qual o Raxone foi disponibilizado para pacientes de forma individual, ou seja, pacientes que não participaram de um estudo clínico nem de uma pesquisa para um registro de caso, que incluiu dados de pacientes com LHON que não receberam nenhum tratamento.  

Análises de todos estes dados mostraram um padrão consistente em que, na sua maioria, uma proporção maior de pacientes tratados com o Raxone obtiveram melhora da visão em comparação com pacientes não tratados ou tratados com placebo.  

Quais são os riscos associados ao Raxone?

Os efeitos colaterais mais comuns associados ao Raxone (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas), são: nasofaringite e tosse; diarreia leve a moderada e dor nas costas também são efeitos colaterais comuns (que afetam até 1 em cada 10 pessoas).  

Para obter a lista completa de todos os efeitos colaterais e restrições com relação ao Raxone, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).  

Por quê o Raxone foi aprovado?

O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), da Agência, decidiu que os benefícios do Raxone são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para o uso na UE.  

O Comitê levou em conta a falta de tratamentos para prevenir ou reverter a perda de visão em pacientes com LHON. Os resultados do estudo principal mostraram uma melhora na visão nos pacientes tratados com o Raxone, e essa tendência em direção a um efeito benéfico foi confirmada por dados adicionais de um programa de acesso expandido e por uma pesquisa de registro de casos. No que diz respeito à segurança do Raxone, a maioria dos efeitos colaterais observados com o medicamento foram de intensidade leve ou moderada.  

O Raxone foi autorizado sob “circunstâncias excepcionais”. Isto porque ainda não foi possível obter informações completas sobre o Raxone devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever qualquer nova informação que se fizer disponível e este resumo será atualizado conforme necessário.  

Que informações ainda estão sendo aguardadas sobre o Raxone?

Como o medicamento foi aprovado sob circunstâncias excepcionais, a empresa que comercializa o Raxone realizará estudos adicionais sobre os seus efeitos a longo prazo e sobre a segurança do Raxone e estabelecerá e manterá um registro de pacientes com LHON tratados com o Raxone.  

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Raxone?

Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Raxone seja usado da maneira mais segura possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no resumo das características do medicamento e no folheto informativo da embalagem (bula), do Raxone, incluindo as precauções apropriadas a serem levadas em consideração e seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes.  

Outras informações sobre o Raxone

Em 8 de setembro de 2015, a Comissão Europeia concedeu ao medicamento Raxone, uma autorização de comercialização, válida para toda a União Europeia. Para obter mais informações sobre o tratamento com o Raxone, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 29/01/2019 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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