Pacientes pediátricos com neuroblastoma

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou o Unituxin (dinutuximab), como parte da terapia de primeira linha para pacientes pediátricos com neuroblastoma de alto risco, um tipo de câncer que ocorre mais frequentemente em crianças menores.

Neuroblastoma

O neuroblastoma é um câncer raro que se forma a partir de células nervosas imaturas. Geralmente começa nas glândulas supra-renais, mas também pode se desenvolver no abdômen, no peito ou no tecido nervoso perto da coluna vertebral. O neuroblastoma normalmente ocorre em crianças menores de cinco anos de idade. De acordo com o Instituto Nacional do Câncer, o neuroblastoma ocorre em aproximadamente um a cada 100.000 crianças, e é ligeiramente mais comum em meninos. Há um número estimado de 650 novos casos de neuroblastoma diagnosticados nos Estados Unidos a cada ano. Os pacientes com neuroblastoma de alto risco têm uma chance de 40 a 50 por cento de sobrevivência a longo prazo, apesar da terapia agressiva.

Regime de multimodalidade

O Unituxin é um anticorpo que se liga à superfície das células do neuroblastoma. O Unituxin está sendo aprovado para utilização como parte de um regime de multimodalidade, que inclui cirurgia, quimioterapia e terapia de radiação para os pacientes que alcançaram pelo menos uma resposta parcial anterior ao multi-agente de primeira linha, a terapia de multimodalidade.

“O Unituxin marca a primeira aprovação para uma terapia dirigida especificamente para o tratamento de pacientes com neuroblastoma de alto risco”, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor do Escritório de Produtos de Hematologia e Oncologia do Centro da FDA para Avaliação e Pesquisa de Drogas. “O Unituxin preenche uma necessidade crítica, fornecendo uma opção de tratamento que prolonga a sobrevivência de crianças com neuroblastoma de alto risco.”

Produto órfão

A FDA concedeu ao Unituxin a designação de revisão prioritária e designação de produto órfão. A revisão prioritária encurta por quatro meses, o prazo para os pedidos de análise de drogas, em comparação com as revisões padrão, e é concedido às drogas que, se aprovadas, irão proporcionar uma melhoria significativa na segurança ou eficácia no tratamento de uma doença grave.

A designação de  produto órfão é dada aos medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras. Com esta aprovação, a FDA também emitiu uma rara certidão de avaliação comprovando a prioridade da doença pediátrica à United Therapeutics, que confere prioridade de revisão para um pedido de aprovação de drogas posterior, que de outra forma não teria como se qualificar para essa revisão prioritária. Esta é a segunda rara certidão de avaliação de prioridade de doença pediátrica, concedida pela FDA desde o início do programa de certidão de revisão para doenças pediátricas raras, que é projetado para incentivar o desenvolvimento de novas terapias para a prevenção e tratamento de certas doenças pediátricas raras.

Segurança e eficácia

A segurança e eficácia do Unituxin foram avaliadas em um estudo clínico de 226 participantes pediátricos com neuroblastoma de alto risco, cujos tumores diminuíram ou desapareceram, após o tratamento com quimioterapia de múltiplas drogas, e cirurgia seguida por quimioterapia intensiva adicional, e com o apoio de um transplante de medula óssea posteriormente recebido e terapia de radiação. Os participantes foram distribuídos aleatoriamente para receber quer uma droga oral retinoide, isotretinoína (RA), ou o Unituxin em combinação com a interleucina-2 e o fator estimulador de colônias de granulócitos e macrófagos, que têm o objetivo de aumentarem a atividade do Unituxin por estimularem o sistema imunológico, e RA.

Três anos após a atribuição do tratamento, 63 por cento dos participantes que receberam a combinação do Unituxin estavam vivos e livres de crescimento do tumor ou de reincidência, em comparação com 46 por cento dos participantes tratados apenas com RA. Em uma análise atualizada da sobrevivência, 73 por cento dos participantes que receberam a combinação do Unituxin estavam vivos em comparação com 58 por cento dos que receberam RA sozinho.

Alertas na embalagem

O Unituxin carrega uma advertência na sua embalagem, alertando os pacientes e profissionais de saúde de que o medicamento irrita as células nervosas, causando dor intensa, que requer tratamento com narcóticos intravenosos e também pode causar danos nos nervos, e reações à perfusão, com risco de vida, incluindo inchaço das vias aéreas superiores, dificuldade para respirar, e baixa pressão do sangue, durante ou pouco tempo após a conclusão da perfusão. O Unituxin pode também causar outros efeitos colaterais graves, incluindo infecções, problemas oculares, distúrbios eletrolíticos e supressão da medula óssea.

Efeitos colaterias

Os efeitos colaterais mais comuns do Unituxin foram, dor, febre, baixa contagem de plaquetas, reações à infusão, pressão arterial baixa, baixos níveis de sal no sangue (hiponatremia), elevação das enzimas hepáticas, anemia, vômitos, diarreia, baixos níveis de potássio no sangue, síndrome de derrame capilar (que se caracteriza por uma fuga de massa de plasma e outros componentes sanguíneos a partir de vasos sanguíneos para dentro de cavidades corporais e músculos vizinhos), um reduzido número de células brancas do sangue, que combatem a infecção, (neutropenia e linfopenia), urticária, e baixos níveis de cálcio no sangue.

Comercialização

O Unituxin é comercializado pela United Therapeutics, com base em Maryland Silver Spring.

Informação relacionada


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 10/03/2015 | Fonte: http://www.fda.gov/

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