Tratamento de neoplasia de células blásticas dendríticas plasmocitoides

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Elzonris (tagraxofusp-erzs) como uma infusão, para o tratamento de neoplasia de células blásticas dendríticas plasmocitoides (BPDCN) em adultos e em pacientes pediátricos, com dois anos de idade ou mais.

“Antes da aprovação de hoje, não havia terapias aprovadas pela FDA para a BPDCN. O tratamento padrão tem sido quimioterapia intensiva, seguida de transplante de medula óssea. Muitos pacientes com BPDCN são incapazes de tolerar esta terapia intensiva, por isso há uma necessidade urgente de opções alternativas de tratamento”, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA, e diretor em exercício do Departamento de Hematologia e Oncologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA.

Leucemia aguda

A neoplasia de células blásticas dendríticas plasmocitoides é uma doença agressiva e rara da medula óssea e do sangue, que pode afetar vários órgãos, incluindo os gânglios linfáticos e a pele. Muito frequentemente ela se apresenta como uma leucemia ou evolui para uma leucemia aguda. A doença é mais comum em homens do que em mulheres e em pacientes com 60 anos ou mais.

Segurança e eficácia

A eficácia do Elzonris foi estudada em dois grupos de pacientes em um ensaio clínico de braço único. O primeiro grupo deste estudo envolveu 13 pacientes com neoplasia de células blásticas dendríticas plasmocitoides não tratada, e sete desses pacientes (54%) alcançaram a remissão completa (RC), ou RC com uma anomalia na pele não indicativa de doença ativa (RCc). O segundo grupo incluiu 15 pacientes com BPDCN recidivante ou refratária. Destes, um paciente atingiu a RC e outro paciente atingiu o RCc.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais comuns relatados por pacientes em ensaios clínicos foram: a síndrome de vazamento capilar (fluidos e proteínas vazando de minúsculos vasos sanguíneos para os tecidos circundantes), náuseas, fadiga, inchaço das pernas e das mãos (edema periférico), febre (pirexia), calafrios e ganho de peso. As anormalidades laboratoriais mais comuns foram: diminuições nos linfócitos, albumina, plaquetas, hemoglobina e cálcio e aumentos nas enzimas da glicose e do fígado (ALT e AST). Se aconselha que os profissionais da saúde monitorem os níveis de enzimas hepáticas e sinais de intolerância à infusão. As mulheres grávidas ou que estejam amamentando não devem tomar o Elzonris pois ele pode causar danos ao feto em desenvolvimento ou ao bebê recém-nascido.

As informações sobre o Elzonris contêm um Aviso de Advertência na sua embalagem, para alertar os profissionais de saúde e pacientes sobre a propensão a um aumento do risco da síndrome de vazamento capilar, que pode se tornar um risco vital ou fatal para pacientes em tratamento.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu a este pedido de aprovação a designação de Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora), e de Priority Review (Revisão Prioritária). O Elzonris também recebeu a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão),  que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação do Elzonris à Stemline Therapeutics.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 21/12/2018 | Fonte: http://www.fda.gov/

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