Tratamento da mucopolissacaridose tipo VII

O Mepsevii é um medicamento para o tratamento da mucopolissacaridose tipo VII (MPS VII, também conhecida como síndrome de Sly), uma doença hereditária causada pela falta de uma enzima necessária para degradar carboidratos complexos conhecidos como glicosaminoglicanos (GAGs).

A doença leva ao acúmulo de GAGs no organismo, o que causa uma ampla variedade de problemas, que incluem: rigidez articular, baixa estatura, fígado e baço aumentados, perda auditiva, catarata e atrasos no desenvolvimento.

A mucopolissacaridose tipo VII é rara, e o Mepsevii foi designado como “medicamento órfão” (medicamento único utilizado em doenças raras) em 21 de março de 2012.

Como se usa o Mepsevii?

O Mepsevii é administrado a cada duas semanas por infusão (gota a gota) na veia que deve durar 4 horas. A dose recomendada para cada infusão é de 4 mg por quilograma de peso corporal. Antes da infusão, o paciente recebe um tratamento anti-histamínico para reduzir o risco de reações alérgicas.

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica e deve ser administrado por um profissional de saúde treinado adequadamente, para que possa gerenciar emergências médicas. O tratamento também deve ser supervisionado por um profissional de saúde com experiência no tratamento da mucopolissacaridose tipo VII.

Para obter mais informações sobre a utilização do Mepsevii, consulte o folheto informativo da embalagem (bula) ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.

Como o Mepsevii funciona?

O tratamento com o Mepsevii se trata de uma terapia de reposição enzimática que age repondo a enzima ausente (beta-glucuronidase) em pacientes com mucopolissacaridose tipo VII, ajudando a degradar as GAGs e impedindo que elas se acumulem no organismo.

Que benefícios do Mepsevii foram demonstrados em estudos?

Foi demonstrado que o Mepsevii reduziu os níveis de GAGs no corpo e que reduz ou estabiliza os sintomas em pacientes com MPS VII.

Em um estudo principal feito com 12 pacientes com MPS VII, os pacientes tratados com o Mepsevii durante 6 meses, tiveram uma redução de 65% em seus níveis de GAGs ​​na urina. Em 11 entre esses  12 pacientes, os sintomas, incluindo aqueles que afetam a visão e o movimento, melhoraram ou não pioraram.

Quais são os riscos associados ao Mepsevii?

Os efeitos colaterais mais frequentes associados ao Mepsevii (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são: reação anafilática (reação alérgica súbita e grave), urticária (erupção cutânea com coceira) e inchaço no local da infusão.

O Mepsevii não pode ser utilizado em pacientes que alguma vez tenham tido alguma reação anafilática à vestronidase alfa, ou a qualquer outro componente do medicamento. Para obter a lista completa dos efeitos colaterais e restrições, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Mepsevii foi autorizado na UE?

O Mepsevii reduz os níveis de GAGs no corpo e melhora ou pelo menos estabiliza os sintomas da MPS VII. Além disso, a maioria das reações adversas é de gravidade leve a moderada.

Embora apenas uma quantidade limitada de dados esteja disponível em estudos clínicos, a Agência Européia de Medicamentos levou em consideração a natureza ameaçadora e debilitante da mucopolissacaridose tipo VII e a falta de medicamentos para ela autorizados. A EMA decidiu que os benefícios do Mepsevii são superiores aos seus riscos e que pode ser autorizado para uso na UE.

O Mepsevii foi autorizado em “circunstâncias excepcionais”. Isto porque não foi possível obter informações completas sobre o Mepsevii devido à raridade da doença e por razões científicas. Todos os anos, a Agência analisará todas as novas informações que estiverem disponíveis e essa visão geral será atualizada conforme necessário.

Que outras informações ainda são aguardadas sobre o Mepsevii?

Como o Mepsevii foi autorizado sob circunstâncias excepcionais, a empresa que comercializa o medicamento irá conduzir um estudo para poder fornecer dados sobre a eficácia a longo prazo e a segurança do Mepsevii, bem como sobre a própria doença, incluindo a sua progressão e o desenvolvimento dos sintomas.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Mepsevii?

As recomendações e precauções a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes para um uso seguro e eficaz do Mepsevii foram incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo da embalagem (bula).

Assim como acontece com todos os medicamentos, as informações sobre o uso do Mepsevii são continuamente monitoradas. Os efeitos colaterais relatados com o Mepsevii são cuidadosamente avaliados e qualquer ação necessária é tomada para proteger os pacientes.

Outras informações sobre o Mepsevii

O Mepsevii recebeu uma autorização de comercialização, em circunstâncias excepcionais, válida em toda a UE em 23 de agosto de 2018.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 28/08/2018 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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