Mielofibrose – raro distúrbio da medula óssea

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Inrebic (fedratinibe) na forma de cápsulas, para tratar pacientes adultos com certos tipos de mielofibrose.

“Previamente a hoje, havia um medicamento aprovado pela FDA para tratar os pacientes com mielofibrose, um distúrbio raro da medula óssea. A nossa aprovação de hoje oferece uma outra opção para os pacientes”, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA e diretor em exercício do Departamento de Produtos de Hematologia e Oncologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “A FDA está comprometida a incentivar o desenvolvimento de tratamentos para pacientes com doenças raras e a fornecer opções alternativas, já que nem todos os pacientes respondem da mesma maneira.”

Mielofibrose primária e secundária

A mielofibrose é um distúrbio crônico no qual o tecido cicatricial se forma na medula óssea e a produção das células sanguíneas se move da medula óssea para o baço e o fígado, causando o aumento dos órgãos. Isso pode causar extrema fadiga, falta de ar, dor abaixo das costelas, febre, suores noturnos, coceira e dor nos ossos. Quando a mielofibrose ocorre isoladamente, ela é chamada de mielofibrose primária. A mielofibrose secundária ocorre quando há produção excessiva de glóbulos vermelhos (policitemia vera) ou quando há uma produção excessiva de plaquetas (trombocitemia essencial) que evolui para mielofibrose.

Ensaios clínicos com Fedratinibe

O Jakafi (ruxolitinibe) foi aprovado pela FDA em 2011. A aprovação do Inrebic para a mielofibrose intermediária-2, primária de alto risco ou mielofibrose secundária (pós-policitemia vera ou trombocitemia pós essencial) foi baseada nos resultados de um ensaio clínico em que 289 pacientes com mielofibrose foram selecionados aleatoriamente para receber duas doses diferentes (seja de 400 mg ou de 500 mg diariamente por via oral) do fedratinibe ou de placebo. O ensaio clínico mostrou que 35 dos 96 pacientes tratados com a dose diária do fedratinibe de 400 mg (a dose recomendada no rótulo aprovado) experimentaram um efeito terapêutico significativo (medido por maior que, ou igual a, uma redução de 35% da linha de base no volume do baço no final do ciclo 6 (24ª semana), sendo medido por uma ressonância magnética ou tomografia computadorizada com uma varredura de acompanhamento de quatro semanas depois). Como resultado do tratamento com o Inrebic, 36 pacientes apresentaram uma redução maior ou igual a 50% nos sintomas relacionados à mielofibrose, como os suores noturnos, a coceira, o desconforto abdominal, a sensação de saciação antecipada, a dor nas costelas do lado esquerdo e a dor óssea ou muscular.

Alerta de Embalagem

As informações para a prescrição do Inrebic incluem um Alerta de Embalagem para avisar os profissionais de saúde e os pacientes sobre o risco de encefalopatia grave e fatal (dano cerebral ou mau funcionamento), incluindo o Wernicke, que é uma emergência neurológica relacionada a uma deficiência de tiamina. Os profissionais de saúde são instruídos a avaliar os níveis de tiamina em todos os pacientes antes de iniciar o Inrebic, durante o tratamento e conforme indicado clinicamente. No caso de haver suspeita de encefalopatia, o Inrebic deve ser imediatamente descontinuado.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais comuns para os pacientes que tomam o Inrebic são: diarréia, náusea, vômito, fadiga e espasmos musculares. Os profissionais de saúde são advertidos de que os pacientes podem apresentar anemia grave (baixos níveis de ferro) e trombocitopenia (baixo nível de plaquetas no sangue). Os pacientes devem ser monitorados quanto à toxicidade gastrointestinal e toxicidade hepática (lesão hepática). A dose deve ser reduzida ou interrompida se o paciente desenvolver diarréia, náusea ou vômitos graves. O tratamento com medicamentos anti-diarréia pode ser recomendado. Os pacientes podem desenvolver altos níveis de amilase e lipase no sangue e devem ser tratados com a redução da dose ou interrupção da medicação. O Inrebic deve ser dispensado com um Guia de Medicação do Paciente que descreva informações importantes sobre os usos e riscos do medicamento.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu a este pedido de aprovação a designação de Revisão Prioritária. O Inrebic também recebeu a designação de Medicamento Órfão, que fornece incentivos para ajudar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. 

A FDA concedeu a aprovação do Inrebic à Impact Biomedicines, Inc., uma subsidiária integralmente pertencente à Celgene Corporation.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 16/08/2019 | Fonte: http://www.fda.gov/

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