Medicamento para doença de Fabry

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Galafold (migalastat), o primeiro medicamento para doença de Fabry, via oral para o tratamento de adultos. O remédio é indicado para adultos com a doença de Fabry que têm uma mutação genética determinada a ser responsiva (“receptiva”) ao tratamento com o Galafold com base em dados laboratoriais. A doença de Fabry é uma doença genética rara e grave que resulta do acúmulo de um tipo de gordura chamada globotriaosilceramida (GL-3) nos vasos sanguíneos, nos rins, no coração, nos nervos e em outros órgãos.

“Até agora, o tratamento da doença de Fabry envolveu a reposição da enzima que está em falta e que causa o tipo específico de acúmulo de gordura nessa doença. O Galafold é diferente da reposição enzimática, pois aumenta a atividade da enzima deficiente do organismo”, disse a Dra. Julie Beitz, diretora do Departamento de Avaliação de Medicamentos III, do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA.

Distúrbio hereditário

A doença de Fabry é um distúrbio hereditário causado por mutações (alterações) no gene da alfa-galactosidase A (GLA) localizado no cromossomo X. A doença de Fabry é rara e afeta tanto homens como mulheres. Estima-se que a doença de Fabry clássica (o tipo mais grave) atinja aproximadamente um em cada 40.000 homens. O tipo de início tardio é mais freqüente e, em algumas populações, pode ocorrer em um em cada 1.500 a 4.000 homens. Os pacientes com a doença de Fabry desenvolvem uma doença renal lentamente progressiva, hipertrofia cardíaca (aumento do coração), arritmias (ritmo cardíaco anormal), acidente vascular cerebral e morte prematura.

Segurança e eficácia

A eficácia do Galafold foi demonstrada num ensaio clínico de seis meses, controlado por placebo, em 45 adultos com a doença de Fabry. Neste ensaio, os pacientes tratados com o Galafold tiveram durante seis meses uma redução maior da globotriaosilceramida (GL-3) nos vasos sanguíneos dos rins (medida em amostras de biópsia renal) em comparação com os pacientes que receberam placebo. A segurança do Galafold foi estudada em quatro ensaios clínicos que incluíram um total de 139 pacientes com a doença de Fabry.

Reações adversas

As reações adversas mais comuns nos pacientes que tomaram o Galafold em ensaios clínicos foram dor de cabeça, irritação nasal e da garganta (nasofaringite), infecção do trato urinário, náusea e febre (pirexia).

Aprovação acelerada

O Galafold foi aprovado, como medicamento para Doença de Fabry, usando a via de Accelerated Approval (Aprovação Acelerada), através da qual a FDA pode chegar a aprovar medicamentos para doenças graves onde há uma necessidade médica não atendida e onde uma droga mostra ter certos efeitos que são susceptíveis de que se possa prever um benefício clínico para os pacientes. Um estudo adicional é necessário para verificar e descrever os benefícios clínicos do Galafold, e o fabricante estará realizando um ensaio clínico confirmatório sobre o Galafold em adultos com a doença de Fabry.

Medicamento Órfão

O Galafold recebeu a designação de Priority Review (Revisão Prioritária), na qual o objetivo da FDA é tomar uma ação sobre um pedido de aprovação para que dentro de seis meses após o pedido ter sido feito, a agência possa determinar que o medicamento, se aprovado, forneceria uma melhoria significativa no tratamento, diagnóstico ou prevenção de uma condição séria sobre as terapias já disponíveis. O Galafold também recebeu a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação do Galafold à Amicus Therapeutics U.S., Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 10/08/2018 | Fonte: http://www.fda.gov/

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