Lipofuscinose ceroide neuronal Tipo 2

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) sobre o Brineura. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento para poder recomendar a sua autorização na UE, assim como as condições para a sua utilização. Não tem por finalidade fornecer conselhos práticos sobre a utilização do Brineura para tratamento de lipofuscinose ceroide neuronal Tipo 2.

Para obter informações práticas sobre o uso do Brineura, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem (bula), ou entrar em contato com o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Brineura e para quê ele é usado?

O Brineura é um medicamento para o tratamento da doença lipofuscinose ceroide neuronal Tipo 2 (doença CLN2), uma doença hereditária em crianças, que causa danos cerebrais progressivos. Sendo que o número de pacientes com CLN2 é baixo, a doença é considerada “rara” e o Brineura foi designado como um “medicamento órfão” (medicamento único usado em doenças raras) em 13 de março de 2013. O Brineura contém como substância ativa, a cerliponase alfa.

Como se usa o Brineura?

O Brineura é infundido diretamente no cérebro. Antes da primeira infusão, o paciente precisará de uma cirurgia para implantar um dispositivo, que vai do exterior do crânio até à cavidade do fluido no cérebro onde o medicamento é administrado. As infusões são administradas uma vez a cada duas semanas por um profissional de saúde com conhecimento e experiência na administração de medicamentos ao cérebro. Para reduzir o risco de reações relacionadas com a infusão, os pacientes podem receber outros medicamentos antes ou durante o tratamento com o Brineura ou a infusão pode ser abrandada. O tratamento pode continuar enquanto o paciente se beneficiar. O Brineura só pode ser obtido mediante receita médica. Para obter mais informações, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Como o Brineura funciona?

Pacientes com lipofuscinose ceroide neuronal Tipo 2 não possuem uma enzima necessária para o desenvolvimento cerebral normal chamada tripeptidil peptidase 1 (TPP1). A substância ativa do Brineura, a cerliponase alfa, é uma cópia do TPP1 e é utilizada como um substituto da enzima ausente. O medicamento é administrado por infusão diretamente no cérebro, a fim de contornar a barreira hematoencefálica, uma barreira protetora que separa a corrente sanguínea do cérebro e impede que substâncias como medicamentos penetrem no tecido cerebral.

Que benefícios do Brineura foram demonstrados em estudos?

Nos estudos iniciais, demonstrou-se que o Brineura reduz a taxa de agravamento da doença, medida com a escala de classificação padrão. Em um estudo no qual 23 crianças (com idade média de 4 anos) foram tratadas com o Brineura por quase um ano, 20 delas (87%) não experimentaram o declínio de 2 pontos nas habilidades de movimento e linguagem vistas historicamente em pacientes que não recebem tratamento. A classificação foi feita por médicos que deram aos pacientes pontuações individuais para habilidades de movimento e linguagem (onde o 0 significa mais grave e o 3 é normal). A pontuação final de um paciente foi a soma das duas pontuações. Em um estudo de acompanhamento, os benefícios do Brineura duraram mais um ano, com os resultados mostrando que a doença poderia ser retardada na maioria dos pacientes. Este estudo ainda está em andamento.

Quais são os riscos associados ao Brineura?

Os efeitos colaterais mais comuns associados ao Brineura (que podem afetar mais de 1 em cada 5 pessoas) são: febre, baixos níveis de proteína no LCR (o líquido no cérebro e na espinal medula), anomalias no ECG (exame da atividade cardíaca) vômitos, infecções do trato respiratório superior (infecções do nariz e da garganta) e reações de hipersensibilidade (alérgicas). Para obter a lista completa dos efeitos colaterais relatados com relação ao Brineura, consulte o folheto informativo da embalagem (bula). O Brineura não pode ser administrado a pacientes que tenham sofrido reações de hipersensibilidade (alérgicas) com risco de morte, e cujos sintomas tenham reaparecido quando o Brineura foi administrado novamente. Também não pode ser administrado a pacientes que tenham implantado um shunt para drenar o excesso de fluido do cérebro. Finalmente, os pacientes não devem receber Brineura enquanto houver algum problema com o dispositivo, como vazamento ou infecção.

Por quê o Brineura foi aprovado?

Os dados disponíveis mostram que o Brineura ajuda a diminuir o declínio nas habilidades de movimento e de linguagem em pacientes com lipofuscinose ceroide neuronal Tipo 2, uma condição para a qual não há outros tratamentos. No que diz respeito à sua segurança, os dados não revelam quaisquer preocupações inaceitáveis. Por conseguinte, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência, (CHMP), concluiu que os benefícios do Brineura são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para o uso  na UE. O Brineura foi autorizado em “circunstâncias excepcionais”. Isto porque não foi possível obter informações completas sobre o Brineura devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever qualquer nova informação que esteja disponível e este resumo será atualizado conforme necessário.

Que informações ainda são aguardadas sobre o Brineura?

Como o Brineura foi aprovado em circunstâncias excepcionais, a empresa que o comercializa fornecerá dados adicionais de estudos sobre a segurança do Brineura, incluindo o risco de reações alérgicas quando usado a longo prazo, e também sobre a sua eficácia a longo prazo em retardar ou interromper o agravamento de habilidades de movimento e linguagem. Os estudos incluíram crianças abaixo de 2 anos de idade, para as quais não há dados atualmente.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Brineura?

A empresa que comercializa o Brineura garantirá que todos os profissionais de saúde que se espera que irão usar este medicamento recebam material de treinamento sobre como usá-lo e como evitar problemas com o dispositivo, como infecção ou bloqueio. As recomendações e precauções a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes para um uso seguro e eficaz do Brineura foram também incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo da embalagem (bula).

Outras informações sobre o Brineura

Em 30 de maio de 2017, a Comissão Europeia concedeu ao Brineura, uma autorização de comercialização, válida para toda a União Europeia. Para obter mais informações sobre o tratamento com o Brineura, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 24/01/2019 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

Para importar Brineura, entre em contato com a Medicsupply!

Outras Informações

Degeneração macular na forma úmida Forma úmida da degeneração macular Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Eylea. Ele explica como a Agência avali...
Esclerose múltipla progressiva – Ocrevus (ocrelizu... A FDA aprova nova droga para tratar esclerose múltipla Primeiro fármaco aprovado para Esclerose Múltipla Progressiva Primária Em 28 de março, a Ag...
Medicamento para síndrome da imunodeficiência adqu... Medicamento para síndrome da imunodeficiência adquirida Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) sobre o Viread, um medicame...

Inscreva-se em nossa Newsletter

Cadastre-se e receba informações atualizadas das agências internacionais, FDA/US e EMA/EU.

São informações úteis e pertinentes para médicos, profissionais de saúde e pacientes.

Seus dados estarão totalmente seguros conosco e você pode cancelar sua inscrição quando quiser.

Seu cadastro foi realizado com sucesso!