A FDA aprova terapia com células CAR-T

O Yescarta é o segundo produto de terapia genética aprovado nos EUA

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Yescarta (axicabtagene ciloleucel), uma terapia genética baseada em células, para tratar pacientes adultos com certos tipos de Linfoma difuso de grandes células B, que não responderam ou que voltaram a adoecer  após terem tentado pelo menos dois outros tipos de tratamento. O Yescarta, uma terapia com células T de receptor de antígeno quimérico (CAR), é a segunda terapia genética aprovada pela FDA e a primeira para certos tipos de linfoma não-Hodgkin (LNH).

“Hoje se estabelece um novo marco no desenvolvimento de um novo paradigma científico para o tratamento de doenças graves. Em apenas algumas décadas, a terapia genética passou de ser um conceito promissor para uma solução prática para formas mortais e em grande parte intratáveis ​​de câncer “, disse a autoridade de mais alta patente da FDA, o Dr. Scott Gottlieb”. Esta aprovação demonstra o momento de vanguarda contínuo, desta nova e promissora área da medicina, e nós estamos empenhados em apoiar e ajudar a acelerar o desenvolvimento desses produtos. Em breve, lançaremos uma política abrangente para abordar a forma  em como planejamos apoiar o desenvolvimento da medicina regenerativa baseada em células. Essa política também esclarecerá como iremos aplicar os nossos programas acelerados a produtos inovadores que usam células CAR-T assim como outras terapias genéticas. Continuamos empenhados em apoiar o desenvolvimento eficiente de tratamentos seguros e eficazes que deem impulso a essas novas plataformas científicas”.

Linfoma difuso de grandes células B

O linfoma difuso de grandes células B (DGCB) é o tipo mais comum de LNH em adultos. Os LNH são cânceres que começam em certas células do sistema imune e que tanto podem ser de crescimento rápido (agressivo) ou de crescimento lento. Cerca de 72.000 novos casos de LNH são diagnosticados nos EUA a cada ano, e o linfoma DGCB representa aproximadamente um em cada três casos recém-diagnosticados. O Yescarta foi aprovado para o uso em pacientes adultos com linfoma de células grandes B, depois de que pelo menos outros dois tipos de tratamento falharam, incluindo também o Linfoma DGCB, linfoma de células B de mediastino primário, linfoma de células B de alto grau e linfoma DGCB decorrente de linfoma folicular. O Yescarta não é indicado para o tratamento de pacientes com linfoma primário do sistema nervoso central.

Tratamento personalizado

Cada dose do Yescarta é um tratamento personalizado criado usando-se o próprio sistema imune do paciente para ajudar a combater o linfoma. As células T do paciente, um tipo de glóbulo branco, são coletadas e geneticamente modificadas para incluir um novo gene que mira, direciona e mata as células do linfoma como um alvo. Uma vez que as células são modificadas, elas são reimplantadas de volta no paciente.

Terapia de células CAR-T

“A aprovação do Yescarta traz esta classe inovadora de terapia de células CAR-T, para um grupo a mais de pacientes com câncer com poucas outras opções – para aqueles adultos com certos tipos de linfoma que não responderam a tratamentos anteriores”, disse o Dr. Peter Marks, Ph. D., Diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA (CBER).

Segurança e eficácia

A segurança e a eficácia do Yescarta foram estabelecidas em um ensaio clínico, multicêntrico, com mais de 100 adultos com linfoma difuso de grandes células B, resistente ou reincidente. A taxa de remissão completa após o tratamento com o Yescarta foi de 51%.

Efeitos colaterais

O tratamento com o Yescarta tem o potencial de causar efeitos colaterais graves. Ele leva um aviso de alerta na sua embalagem, para a Síndrome de Liberação de Citocinas (SLC), que é uma resposta sistêmica à ativação e proliferação de células CAR-T, que causam, febre alta e sintomas semelhantes à gripe e a toxicidades neurológicas. Tanto a SLC, quanto as toxicidades neurológicas podem ter risco fatal ou serem fatais. Outros efeitos colaterais incluem infecções graves, baixa contagem de células sanguíneas e um sistema imune debilitado. Os efeitos colaterais do tratamento de Linfoma difuso de grandes células B com o Yescarta, geralmente aparecem dentro da primeira ou duas semanas do início do tratamento, mas alguns efeitos colaterais podem ocorrer mais tarde.

Risco da SLC e das toxicidades neurológicas

Devido ao risco da SLC e das toxicidades neurológicas, o Yescarta está sendo aprovado com uma estratégia de avaliação e mitigação de risco (REMS), que inclui elementos para assegurar o uso seguro (ETASU). A FDA está exigindo que os hospitais e as clínicas associadas que dispensam o Yescarta sejam especialmente certificados. Como parte dessa certificação, as equipes envolvidas na prescrição, entrega ou administração do Yescarta devem ser treinadas para reconhecer e gerenciar a SLC e as toxicidades do sistema nervoso. Além disso, os pacientes terão que ser informados dos potenciais efeitos colaterais sérios, e da importância de retornar rapidamente ao local do tratamento caso estes efeitos colaterais se desenvolvam.

Segurança a longo prazo

Para avaliar ainda mais a segurança a longo prazo, a FDA também está exigindo que o fabricante realize um estudo de observação de pós-comercialização envolvendo os pacientes tratados com o Yescarta.

Terapia Inovadora

A FDA concedeu ao Yescarta a designação de Revisão Prioritária e de Terapia Inovadora. O Yescarta também recebeu a designação de Medicamento Órfão, que oferece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. O pedido de autorização para o Yescarta foi revisto usando-se uma abordagem coordenada e de cruzamento entre agências. A revisão clínica foi realizada pelo Centro de Excelência em Oncologia da FDA, enquanto que a CBER (Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA), realizou todos os outros aspectos da revisão e fez a aprovação final do produto.

A FDA concedeu a aprovação do Yescarta à Kite Pharma, Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 18/10/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

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