Linfohistiocitose hemofagocítica primária

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Gamifant (emapalumab-lzsg) para o tratamento de pacientes pediátricos (recém nascidos e maiores) e adultos com linfohistiocitose hemofagocítica primária (HLH) que têm a doença refratária, recorrente, a doença progressiva ou intolerância à terapia convencional para a HLH. Esta aprovação da FDA é a primeira realizada para um medicamento específico para a HLH.

“A HLH primária, é uma condição rara que apresenta risco de vida, e que normalmente afeta crianças, assim sendo, esta aprovação preenche uma necessidade médica não atendida para esses pacientes”, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA e diretor em exercício do Departamento de Produtos de Hematologia e Oncologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “Estamos comprometidos a continuar acelerando o desenvolvimento e a avaliação de terapias que ofereçam opções de tratamento significativas para aqueles pacientes com condições raras”.

Células hiperativas

A linfohistiocitose hemofagocítica primária (HLH) é uma condição na qual as células do sistema imune do corpo não funcionam de forma adequada. As células se tornam hiperativas, liberando moléculas, e isso leva à inflamação. As células do sistema imune começam a danificar os órgãos do próprio corpo, incluindo o fígado, o cérebro e a medula óssea. Ela pode ser hereditária, nesse caso, é conhecida como HLH primária ou “familiar”. Também pode ter causas que não tenham sido herdadas. Pessoas com HLH primária geralmente desenvolvem sintomas nos primeiros meses ou anos de vida. Os sintomas podem incluir febre, aumento do fígado ou do baço e diminuição do número de células sanguíneas.

Ensaio clínico

A eficácia do Gamifant foi estudada num ensaio clínico feito com 27 pacientes pediátricos com suspeita ou com confirmação de linfohistiocitose hemofagocítica primária, seja que fosse com doença refratária, recorrente ou progressiva durante a terapia convencional para a HLH ou que eram intolerantes à terapia convencional para a HLH. A idade média dos pacientes nesse ensaio foi de 1 ano de idade. O estudo mostrou que 63 por cento dos pacientes experimentaram um resultado e 70 por cento foram habilitados a prosseguir para um transplante de células tronco.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais comuns relatados pelos pacientes que receberam o Gamifant nos ensaios clínicos incluíram: infecções, hipertensão, reações relacionadas à infusão, diminuição do potássio  e febre. Os pacientes que estiverem recebendo o Gamifant não devem receber nenhuma vacina viva e devem fazer exames para tuberculose latente. Os pacientes devem ser monitorados de perto e tratados prontamente para infecções enquanto estiverem sob tratamento com o Gamifant.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu a este pedido de aprovação, a designação de  Priority Review (Revisão Prioritária) e de Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora). O Gamifant também recebeu a designação de Orphan Drug, (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação do Gamifant à Novimmune SA.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 20/11/2018 | Fonte: http://www.fda.gov/

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