A FDA aprova novo tratamento combinado para leucemia mielóide aguda

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos Estados Unidos, FDA, aprovou hoje o Rydapt (midostaurina) para o tratamento de pacientes adultos com leucemia mielóide aguda (LMA), que tenha sido recentemente diagnosticada, a qual têm uma mutação genética específica chamada FLT3, para ser usado em combinação com quimioterapia. O medicamento foi aprovado para o uso com um diagnóstico complementar, o “LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay”, que é usado para detectar a mutação FLT3 em pacientes com LMA.  

Câncer de progressão rápida

A Leucemia mielóide aguda é um câncer de progressão rápida, que se forma na medula óssea e que resulta em um número aumentado de glóbulos brancos na corrente sanguínea. O National Cancer Institute estimou que aproximadamente 19.930 pessoas seriam diagnosticadas com LMA em 2016 e que 10.430 estariam previstas para morrer da doença.

”O Rydapt é a primeira terapia direcionada para tratar pacientes com LMA, em combinação com quimioterapia”, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor interino do Departamento de Hematologia e Produtos Oncológicos no Centro de Avaliação e Pesquisa de FDA e diretor do  Centro de Excelência em Oncologia da FDA. ”A capacidade de detectar a mutação genética com um teste de diagnóstico significa que os médicos podem identificar pacientes específicos que podem ser beneficiados com este tratamento.”.

O Rydapt é um inibidor de quinase que funciona bloqueando várias enzimas que promovem o crescimento celular. Se a mutação FLT3 for detectada em amostras de sangue ou de medula óssea utilizando o “LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay” (teste de diagnóstico) o paciente pode ser elegível para tratamento com o Rydapt em combinação com quimioterapia.

Segurança e eficácia

A segurança e a eficácia do Rydapt para pacientes com Leucemia mielóide aguda, foram estudadas num ensaio randomizado de 717 pacientes que não tinham sido tratados previamente para LMA. No ensaio, os pacientes que receberam o Rydapt em associação com quimioterapia viveram mais tempo do que os pacientes que receberam quimioterapia isoladamente, a pesar de que uma taxa média de sobrevivência específica não pudesse ter sido estimada com segurança. Além disso, os pacientes que receberam o Rydapt em combinação com quimioterapia no ensaio, demoraram mais (mediana de 8,2 meses) a ter certas complicações (falha em alcançar a remissão completa dentro de 60 dias do início do tratamento, progressão de leucemia ou morte) do que aqueles pacientes que receberam quimioterapia isoladamente (uma média de três meses).

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais comuns de Rydapt em pacientes com Leucemia mielóide aguda incluem, baixos níveis de glóbulos brancos com febre (neutropenia febril), náusea, inflamação das membranas mucosas (mucosite), vômitos, cefaleia, manchas na pele devido a sangramento (petéquias), dor músculo-esquelética, sangramento nasal (epistaxe), infecção relacionada ao dispositivo, níveis de açúcar no sangue elevados (hiperglicemia) e infecção do trato superior respiratório. O Rydapt não deve ser utilizado em pacientes com hipersensibilidade à midostaurina ou a outros ingredientes no Rydapt. As mulheres grávidas ou em fase de amamentação, não devem tomar o Rydapt porque este pode causar dano ao feto em desenvolvimento ou ao recém-nascido. Os pacientes que apresentam sinais ou sintomas de lesão pulmonar (toxicidade pulmonar) devem parar de utilizar o Rydapt.

Mastocitose

O Rydapt também foi aprovado hoje para adultos com certos tipos de distúrbios raros do sangue (mastocitose sistêmica agressiva, mastocitose sistêmica com neoplasia hematológica associada ou leucemia de mastócitos). Os efeitos colaterais comuns do Rydapt nestes pacientes incluem náusea, vômitos, diarreia, inchaço (edema), dor músculo-esquelética, dor abdominal, fadiga, infecção do trato respiratório superior, constipação, febre, dor de cabeça e falta de ar.

Terapia Inovadora

A FDA concedeu este pedido de aprovação designações de: Priority Review (Revisão Prioritária) e Fast Track (Via Rápida), (no caso da indicação de mastocitose), e de Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora), (no caso da indicação LMA).

A FDA concedeu a aprovação do Rydapt para a Novartis Pharmaceuticals Corporation. A FDA concedeu a aprovação do “LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay” (Teste de diágnostico), para a Invivoscribe Technologies Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 28/04/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

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