Leucemia mieloide aguda reincidente

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Tibsovo (ivosidenib) em comprimidos, para o tratamento de pacientes adultos com Leucemia mieloide aguda reincidente ou refratária (LMA), que apresentam uma mutação genética específica. Este é o primeiro medicamento da sua classe (inibidores IDH1) e foi aprovado para o uso em conjunto com um teste para o diagnóstico também aprovado pela FDA para detectar mutações específicas no gene IDH1 em pacientes com LMA.

“O Tibsovo é uma terapia com um alvo dirigido que cumpre com uma necessidade não atendida de pacientes com leucemia mieloide aguda reincidente ou refratária e que têm uma mutação IDH1″, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA, e diretor em exercício do Departamento de Produtos de Oncologia e Hematologia no Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “O uso do Tibsovo está associado a uma remissão completa em alguns pacientes e a uma redução na necessidade de ambas transfusões, de hemácias e plaquetas.”

Câncer de medula óssea

A Leucemia mieloide aguda reincidente (LMA), é um câncer com uma progressão rápida, que se forma na medula óssea e resulta em um aumento no número de glóbulos brancos anormais na corrente sanguínea e na medula óssea. O Instituto Nacional do Câncer, dentro dos Institutos Nacionais de Saúde estima que aproximadamente 19.520 pessoas serão diagnosticadas com LMA este ano; e que aproximadamente 10.670 pacientes com LMA morrerão pela doença em 2018.

O Tibsovo é um inibidor do isocitrato desidrogenase-1, que atua diminuindo a produção anormal do oncometabolito 2-hidroxiglutarato (2-HG), levando a uma diferenciação das células malignas. Se a mutação IDH1 for detectada em amostras de sangue ou de medula óssea, usando-se um teste  também aprovado pela FDA, o paciente pode ser elegível para o tratamento com o Tibsovo. Hoje, a agência também aprovou o RealTime IDH1 Assay, um teste para o diagnóstico complementar que pode ser usado para detectar essa mutação.

Segurança e eficácia

A eficácia do Tibsovo foi estudada em um ensaio de braço único, composto por 174 pacientes adultos com Leucemia mieloide aguda reincidente ou refratária que tinham uma mutação IDH1. O estudo mediu a porcentagem de pacientes que ficaram sem evidência da doença e com uma recuperação completa das contagens sanguíneas após o tratamento (remissão completa ou RC), bem como os pacientes que ficaram sem evidência da doença e com recuperação parcial das contagens sanguíneas após o tratamento (remissão completa com recuperação hematológica parcial ou RCh). Com uma média de acompanhamento de 8,3 meses, 32,8 por cento dos pacientes tiveram uma RC ou RCh que durou uma média de 8,2 meses. Dos 110 pacientes que precisaram de transfusões de sangue ou de plaquetas devido à LMA no início do estudo, 37% passaram pelo menos 56 dias sem a necessidade de transfusão após o tratamento com o Tibsovo.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais comuns do Tibsovo incluem: fadiga, aumento dos glóbulos brancos, dor nas articulações, diarreia, falta de ar, inchaço nos braços ou pernas, náuseas, dor ou feridas na boca ou garganta, batimentos cardíacos irregulares (prolongamento do intervalo QT), erupção cutânea, febre, tosse e prisão de ventre. As mulheres que amamentam não devem tomar o Tibsovo pois isso pode causar danos ao recém-nascido.

Guia de Medicação do Paciente

O Tibsovo precisa ser dispensado junto com um Guia de Medicação do Paciente que descreva informações importantes sobre os usos e riscos do medicamento. A informação de prescrição para o Tibsovo inclui um alerta de Advertência na Embalagem, de que uma reação adversa conhecida como síndrome de diferenciação pode ocorrer e pode ser fatal se não for tratada. Os sinais e sintomas da síndrome de diferenciação podem incluir: febre, dificuldade respiratória (dispnéia), desconforto respiratório agudo, inflamação nos pulmões (infiltrações pulmonares radiográficas), fluido ao redor dos pulmões ou do coração (derrame pleural ou pericárdico), rápido ganho de peso, inchaço edema) ou do fígado (hepático), renal (renal) ou disfunção de múltiplos órgãos. À primeira suspeita de sintomas, os médicos devem tratar os pacientes com corticóides e monitorar esses pacientes atentamente até que os sintomas desapareçam.

Outros avisos sérios incluem um prolongamento do intervalo QT, que pode ser um risco fatal. A atividade elétrica do coração deve ser testada com um eletrocardiograma durante o tratamento. A síndrome de Guillain-Barré, um distúrbio neurológico raro no qual o sistema imune do corpo ataca equivocadamente parte de seu sistema nervoso periférico, tem acontecido em pessoas tratadas com o Tibsovo, portanto os pacientes devem ser monitorados quanto a problemas no sistema nervoso.

Medicamento órfão

A FDA concedeu a este pedido de aprovação as designações de Fast Track (Via Rápida) e de Priority Review (Revisão Prioritária). O Tibsovo também recebeu a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação do Tibsovo à Agios Pharmaceuticals, Inc. A FDA concedeu a aprovação do RealTime IDH1 Assay aos Laboratórios Abbott.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 20/07/2018 | Fonte: http://www.fda.gov/

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