Tratamento de Leucemia linfoblástica aguda de células B

A Terapia celular CAR-T é aprovada para tratar certas crianças e adultos jovens com leucemia linfoblástica aguda de células B

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, anunciou hoje uma ação histórica ao disponibilizar a primeira terapia genética nos Estados Unidos, inaugurando uma nova abordagem para o tratamento do câncer e de outras doenças graves e fatais. A FDA aprovou o Kymriah (tisagenlecleucel) para certos pacientes pediátricos e adultos jovens com uma forma de leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA).

“Estamos entrando em uma nova fronteira da inovação médica com a capacidade de reprogramar as células do próprio paciente para assim atacar um câncer mortal”, disse o comissionado de mais alto posto da FDA, o Dr. Scott Gottlieb, “Novas tecnologias tais como as terapias de genes e células elevam o potencial de transformar a medicina e criar um ponto de inflexão na nossa habilidade de tratar e de até mesmo curar muitas doenças intratáveis. Aqui na FDA, estamos empenhados em ajudar a acelerar o desenvolvimento e a revisão de tratamentos pioneiros que tenham o potencial de salvar vidas “.

Terapia genética

O Kymriah, é uma terapia genética baseada em células, e foi aprovado nos Estados Unidos para o tratamento de pacientes com até 25 anos de idade com Leucemia linfoblástica aguda de células B, que é refratária, está em recaída ou em reincidência tardia.

Imunoterapia autóloga de células T

O Kymriah é uma imunoterapia autóloga de células T geneticamente modificadas. Cada dose de Kymriah é um tratamento personalizado criado usando-se as próprias células T do paciente individualmente, um tipo de glóbulos brancos conhecidos como linfócitos. As células T do paciente são coletadas e enviadas para um centro de fabricação onde são geneticamente modificadas para incluir um novo gene que contenha uma proteína específica (um receptor de antígeno quimérico ou CAR) que dirige as células T para atingir e matar células de leucemia que tenham um antígeno específico (CD19) na sua superfície. Assim que as células são modificadas, elas são administradas de volta ao paciente para matar as células cancerígenas.

Câncer da medula óssea e do sangue

A LLA é um câncer da medula óssea e do sangue, no qual o organismo fabrica linfócitos anormais. A doença progride rapidamente e é o câncer infantil mais comum nos EUA. O National Cancer Institute, calcula que cerca de 3.100 pacientes com idades entre 20 e mais jovens são diagnosticados com LLA por ano. A LLA pode ser de origem de células T ou B, sendo as de células B a mais comum. O Kymriah foi aprovado para o uso em pacientes pediátricos e adultos jovens com Leucemia linfoblástica aguda de células B e é destinado a pacientes cujo câncer não respondeu ou que voltou após o tratamento inicial, o que ocorre com aproximadamente 15 a 20 por cento dos pacientes.

“O Kymriah é um tratamento com uma abordagem única, pioneira no seu tipo, e que preenche uma importante necessidade não atendida de crianças e adultos jovens que têm esta grave doença”, disse o Dr. Peter Marks, Ph.D., diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Biológicos da FDA (CBER). “O Kymriah não só oferece a estes pacientes uma nova opção de tratamento, onde existiam opções muito limitadas, mas uma opção de tratamento que demonstrou nos ensaios clínicos, taxas de remissão e de sobrevivência promissoras”.

Segurança e eficácia

A segurança e a eficácia do Kymriah foram demonstradas em um ensaio clínico multicêntrico com 63 pacientes pediátricos e adultos jovens com Leucemia linfoblástica aguda de células B, recidivante ou refratária. A taxa global de remissão em três meses de tratamento foi de 83 por cento.

Efeitos colaterais

O tratamento com o Kymriah tem o potencial de causar efeitos colaterais graves. Ele carrega um aviso de alerta na embalagem para a síndrome de liberação de citocinas (SLC), que é uma resposta sistêmica à ativação e proliferação de células CAR-T causando febre alta e sintomas semelhantes aos da gripe, e também um aviso de alerta para eventos neurológicos. Tanto a SLC quanto os eventos neurológicos podem ser fatais. Outros efeitos colaterais graves do Kymriah incluem infecções graves, pressão arterial baixa (hipotensão), lesão renal aguda, febre, e diminuição de oxigênio (hipóxia). A maioria dos sintomas aparece dentro de um a 22 dias a seguir à infusão com o Kymriah. Uma vez que o antígeno CD19 também está presente em células B normais, e que o Kymriah também irá destruir as células B normais que produzem anticorpos, pode haver um aumento no risco de infecções por um longo período de tempo.

Actemra (tocilizumab)

A FDA também expandiu a aprovação do Actemra (tocilizumab) para tratar SLC grave, de células induzidas CAR-T, ou com risco de vida, em pacientes com 2 anos de idade ou maiores. Em ensaios clínicos feitos em pacientes tratados com células CAR-T, 69 por cento dos pacientes apresentaram resolução completa da SLC dentro de duas semanas após uma ou duas doses de Actemra.

Avaliação e mitigação de risco

Devido ao risco de SLC e eventos neurológicos, o Kymriah está sendo aprovado com uma estratégia de avaliação e mitigação de risco (REMS), que inclui elementos para garantir o seu uso seguro (ETASU). A FDA está exigindo que os hospitais e as clínicas associadas que dispensam o Kymriah sejam especialmente certificados. Como parte dessa certificação, o pessoal envolvido na prescrição, entrega ou administração do Kymriah deve ser treinado para reconhecer e gerenciar a SLC e eventos neurológicos. Além disso, as instruções de cuidados de saúde certificados, são necessários para poder ter protocolos em vigor que garantam que o Kymriah seja administrado aos pacientes, somente depois de ter sido verificado se o tocilizumab está disponível para uma administração imediata. O programa REMS exige que os pacientes sejam informados dos sinais e sintomas da SLC e das toxicidades neurológicas após a infusão – e da importância de retornar prontamente ao local do tratamento se desenvolverem febre ou outras reações adversas após o tratamento com o Kymriah.

Para avaliar ainda mais a segurança a longo prazo, a Novartis também está obrigada a realizar um estudo de observação de pós-comercialização envolvendo pacientes tratados com o Kymriah.

Revisão Prioritária

A FDA concedeu ao Kymriah as designações de Revisão Prioritária e de Terapia inovadora. O pedido de autorização para o Kymriah foi revisado usando uma abordagem coordenada com agências cruzadas. A revisão clínica foi coordenada pelo Centro de Excelência de Oncologia da FDA, enquanto que a CBER realizou todos os outros aspectos da revisão e determinou a aprovação final do produto.

A FDA concedeu a aprovação do Kymriah à Novartis Pharmaceuticals Corp. A FDA concedeu a aprovação expandida do Actemra à Genentech Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 14/09/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

Para importar Kymriah, entre em contato com a Medicsupply!

 

Outras Informações

Transtorno do Déficit de Atenção – Strattera (atom... Transtorno do Déficit de Atenção com Hiperatividade (TDAH) A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje as primeiras v...
Medicamento anti-inflamatório – Jylamvo (metotrexa... Medicamento anti-inflamatório e para o câncer Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Jylamvo, um medicamento anti...
Dor durante o ato sexual – Intrarosa (prasterona)... Mulheres na pós-menopausa que têm dor durante o ato sexual A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou o Intrarosa (pras...

Inscreva-se em nossa Newsletter

Cadastre-se e receba informações atualizadas das agências internacionais, FDA/US e EMA/EU.

São informações úteis e pertinentes para médicos, profissionais de saúde e pacientes.

Seus dados estarão totalmente seguros conosco e você pode cancelar sua inscrição quando quiser.

Seu cadastro foi realizado com sucesso!