Prevenir hemorragia em pacientes com hemofilia A

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Hemlibra (emicizumab-kxwh), para prevenir ou reduzir a frequência de hemorragia em pacientes com hemofilia A, que desenvolveram anticorpos chamados de Inibidores de Fator VIII (FVIII).

“Diminuir a frequência ou prevenir episódios hemorrágicos, é uma parte importante no tratamento da doença para os pacientes que sofrem de hemofilia. A aprovação de hoje fornece um novo tratamento preventivo, que mostrou reduzir significativamente o número de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A, portadores de inibidores de Fator VIII “, disse o Dr. Richard Pazdur,  diretor em exercício do Departamento de Produtos de Hematologia e Oncologia do Centro para a Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA, e diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA. “Além disso, os pacientes tratados com o Hemlibra relataram uma melhora no seu funcionamento físico”.

Coagulação sanguínea

A hemofilia A, é um distúrbio hereditário na coagulação sanguínea que afeta primordialmente os homens. De acordo com os Institutos Nacionais de Saúde, a hemofilia afeta um em cada 5.000 homens nascidos nos Estados Unidos, aproximadamente 80 por cento dos quais têm hemofilia A. Os pacientes que têm hemofilia A, não possuem um gene que produz o Fator VIII, uma proteína que faz com que o sangue consiga coagular. Os pacientes podem passar por episódios repetidos de sangramento grave, principalmente nas articulações, que como resultado disso, podem ser gravemente lesionadas. Alguns pacientes desenvolvem uma reação imune, conhecida como inibidor ou anticorpo de FVIII. Este anticorpo interfere com a eficácia dos tratamentos atualmente disponíveis para a hemofilia.

Terapia de primeira linha

O tratamento com o Hemlibra é uma terapia de primeira linha, que funciona como uma ponte entre outros Fatores no sangue de forma a restaurar a coagulação do sangue para esses pacientes. O Hemlibra é um tratamento preventivo (profilático) administrado semanalmente através de uma  injeção sob a pele (subcutânea).

Segurança e a eficácia

A segurança e a eficácia do Hemlibra se baseou em dados de dois ensaios clínicos. O primeiro foi um ensaio que incluiu 109 pacientes masculinos de 12 anos ou mais, com hemofilia A, que tinham inibidores de FVIII. A parte randomizada do ensaio comparou o uso do Hemlibra, com a ausência da aplicação de nenhum tratamento profilático, em 53 pacientes que foram previamente tratados com uma terapia “on-demand” (conforme demanda) com um agente de “bypassing” (tratamento alternativo), antes de se inscreverem para o ensaio. Os pacientes que tomaram o Hemlibra passaram por cerca de  2,9 episódios de sangramento tratados por ano, em comparação com aproximadamente 23,3 episódios de sangramento tratados por ano, por aqueles outros pacientes que não receberam esse tratamento profilático. Isso representa uma redução de 87 por cento na taxa de hemorragias tratadas. O estudo também incluiu Medidas de Qualidade de Vida sobre saúde física, relatadas pelos pacientes. Os pacientes tratados com o Hemlibra descreveram uma melhora nos sintomas relacionados à hemofilia (inchaços dolorosos e dores nas articulações) e ao funcionamento físico (dor ao se movimentar e dificuldade em andar) em comparação com os pacientes que não receberam nenhum tratamento profilático.

O segundo estudo foi um ensaio de um único braço com 23 pacientes masculinos, menores de 12 anos, com hemofilia A que tinham inibidores de FVIII. Durante o estudo, 87 por cento dos pacientes que tomaram o Hemlibra não tiveram nenhum episódio hemorrágico que exigisse tratamento.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais comuns do Hemlibra, no tratamento de hemorragia em pacientes com hemofilia A, incluem: reações no local da injeção, dor de cabeça e dor nas articulações (artralgia).

Aviso de Alerta

A rotulagem na embalagem do Hemlibra contém um Aviso de Alerta na caixa, para chamar a atenção dos profissionais de saúde e dos pacientes de que foram observados coágulos sanguíneos graves (microangiopatia trombótica e tromboembolismo) em pacientes que também receberam tratamentos de emergência (concentrado de complexo de protrombina ativado) para tratar de hemorragias por 24 horas ou mais enquanto também tomavam o Hemlibra.

Terapia Inovadora

A FDA concedeu a este pedido de aprovação as designações de Revisão Prioritária e de Terapia Inovadora, para tratar hemorragia em pacientes com hemofilia A. O Hemlibra também recebeu a designação de Medicamento Órfão, que oferece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação do Hemlibra à Genentech, Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 16/11/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

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