Hemoglobinúria paroxística noturna – HPN

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Ultomiris (ravulizumab) como injeção, para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma doença do sangue rara e com risco fatal.

“A aprovação do Ultomiris vai mudar a maneira como os pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna são tratados”, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA e diretor em exercício do Departamento de Produtos de Oncologia e Hematologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “Antes desta aprovação, a única terapia aprovada para tratar a HPN exigia que o tratamento fosse feito a cada duas semanas, o que pode ser oneroso para os pacientes e suas famílias. O Ultomiris usa uma nova formulação para que os pacientes só precisem de tratamento a cada oito semanas, sem que isso comprometa a sua eficácia”.

HPN

A hemoglobinúria paroxística noturna é um distúrbio adquirido raro que leva ao rompimento ou destruição das hemácias (hemólise). Os pacientes com HPN têm a falta de uma certa proteína que normalmente protege os glóbulos vermelhos de serem destruídos pelo sistema imune do paciente. Os pacientes com HPN apresentam episódios recorrentes e repentinos, em que os eritrócitos são prematuramente destruídos, isso pode ser desencadeado por tensões no organismo, como infecções ou exaustão física. Durante esses episódios, os seguintes sintomas podem ocorrer: anemia grave, fadiga profunda, falta de ar, episódios intermitentes de urina de cor escura, doença renal ou dor recorrente. A HPN pode ocorrer em qualquer idade, embora seja mais frequentemente diagnosticada na idade adulta jovem.

Ensaio clínico

O Ultomiris é um inibidor do complemento, de ação prolongada que previne a hemólise. A eficácia do Ultomiris foi estudada num ensaio clínico realizado com 246 pacientes que nunca tinham sido tratados para a hemoglobinúria paroxística noturna (nenhum tratamento prévio), que foram aleatoriamente escolhidos para serem tratados seja com o Ultomiris ou o eculizumab, o tratamento padrão atual para cuidar da HPN. Os resultados do ensaio demonstraram que o Ultomiris obteve resultados semelhantes aos do eculizumab (nunca inferiores) – os pacientes não receberam transfusões, e tiveram uma incidência de hemólise semelhante, que foi medida pela normalização dos níveis de LDH no sangue dos pacientes (lactato desidrogenase, ou LDH, é uma enzima que se faz necessária durante o processo de transformação do açúcar em energia nas células do corpo). Mais além, o Ultomiris foi estudado num segundo ensaio clínico com 195 pacientes com HPN que se encontravam clinicamente estáveis ​​após terem sido tratados com o eculizumab durante os últimos seis meses, no mínimo. Esses pacientes foram selecionados aleatoriamente para serem tratados, ou com o Ultomiris ou para continuarem com o eculizumab. O Ultomiris novamente demonstrou efeitos semelhantes ao eculizumab (nunca inferiores) com base em várias medidas clínicas, incluindo hemólise além do fato de evitar as transfusões.

Efeitos colaterais

O efeitos colaterais comuns reportados pelos pacientes nos ensaios clínicos foram: cefaleia e infecção respiratória do trato superior. Os profissionais de saúde são aconselhados a tomar cuidado ao administrar o Ultomiris a pacientes com qualquer outra infecção sistêmica.

Alerta na Embalagem

As informações de prescrição para o Ultomiris incluem um Alerta na Embalagem, que orienta os  profissionais de saúde e os pacientes sobre o risco fatal de infecções meningocócicas e sepse. Os prestadores de cuidados médicos são aconselhados a cumprir com as recomendações mais recentes do Comitê Consultivo sobre Práticas de Imunização (ACIP) para a vacinação meningocócica em pacientes com deficiências do complemento. Os pacientes devem ser imunizados com vacinas meningocócicas com pelo menos duas semanas de antecedência, antes de que a primeira dose do Ultomiris seja administrada, a menos que os riscos de atrasar o tratamento sejam superiores aos riscos de desenvolver uma infecção meningocócica.

Infecção meningocócica

Os pacientes e prestadores de cuidados médicos são orientados com respeito a que a vacinação reduz, mas não elimina, o risco de infecção meningocócica. Os pacientes devem ser monitorados para sinais precoces de infecções meningocócicas e avaliados imediatamente se houver suspeita de infecção. O Ultomiris está somente disponível através de um programa restrito, de acordo com a Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos (REMS). O Ultomiris deve ser dispensado com um Guia de Medicação para o Paciente, que descreva as informações importantes sobre os usos e riscos do medicamento.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu a este pedido de aprovação a designação de Priority Review (Revisão Prioritária). O Ultomiris também recebeu a designação de Orphan Drug (Medicamento Órfão), que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação do Ultomiris à Alexion Pharmaceuticals.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 21/12/2018 | Fonte: http://www.fda.gov/

Para importar Ultomiris, entre em contato com a Medicsupply!

Outras Informações

Tratamento de mieloma múltiplo – Empliciti (elotuz... Empliciti, terapia imuno-estimulante para tratamento de mieloma múltiplo A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, concedeu a ap...
Hipertensão pulmonar primária – Ventavis (Iloprost... Tratamento de hipertensão pulmonar primária classe III Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Ventavis, para trat...
Canabidiol para tratamento de convulsões Canabidiol para tratamento de convulsões A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje a solução oral do Epidiolex, can...

Inscreva-se em nossa Newsletter

Cadastre-se e receba informações atualizadas das agências internacionais, FDA/US e EMA/EU.

São informações úteis e pertinentes para médicos, profissionais de saúde e pacientes.

Seus dados estarão totalmente seguros conosco e você pode cancelar sua inscrição quando quiser.

Seu cadastro foi realizado com sucesso!