FDA oferece bolsa para estudos de História Natural de doenças raras

A FDA oferece bolsa para estudos para pesquisa para financiar estudos de história natural em doenças raras, disponibilizando US$ 2 milhões. O objetivo é recolher dados sobre como especificamente as doenças raras progridem em indivíduos ao longo do tempo para que esse conhecimento possa proporcionar a informação e apoiar o desenvolvimento de produtos e sua aprovação. Esta será a primeira vez que a FDA irá fornecer financiamento através das suas Bolsas para Produtos Órfãos para realizar estes tipos de estudos para doenças raras.

História Natural

A história natural é o curso que uma doença leva em indivíduos afetados a partir do momento imediatamente anterior à sua criação, progredindo através de uma fase de pré-sintomático e em diferentes estágios clínicos, a um resultado final na ausência de tratamento. Este tipo de informação é frequentemente não disponível, ou incompleta, para muitas doenças raras.

“As doenças raras são muitas vezes mal compreendidas”, disse o Dr. Gayatri Rao, J. D., diretor do Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos da FDA, dentro do Escritório de Programas Médicos Especiais. “Não entender como uma doença rara progride é muitas vezes um grande obstáculo no desenvolvimento de produtos médicos que salvam vidas. A informação sobre a história natural da doença pode ajudar no desenho do ensaio clínico, identificar os objetivos finais do estudo e levar a melhores e mais rápidos ensaios. De preferência levando a diagnósticos e tratamentos novos e eficazes.”

Objetivos do programa

A meta do programa é ajudar a caracterizar a história natural das doenças raras, identificar subpopulações, e desenvolver e/ou validar medidas de resultados clínicos, biomarcadores e diagnósticos acompanhados.

“Apesar da sua importância, é muito difícil para grupos, tais como organizações de defesa de direitos dos pacientes, encontrar financiamento para realizar estudos de história natural”, disse o Dr. Rao. “Como observamos, Dia das Doenças Raras hoje em dia, estamos animados em anunciar um programa que vai cobrir um pouco dessa lacuna de financiamento e complementar os esforços para ajudar a trazer novos e importantes terapias para pacientes com doenças raras existentes.”

O Congresso se apropria do financiamento para o estudo de doenças raras. A FDA está usando os fundos para este novo Programa de Bolsas para História Natural de Órfãos, bem como o Programa de Bolsas para Órfãos existentes para ensaios clínicos, que forneceu mais de US $ 350 milhões para financiar mais de 570 novos estudos clínicos e apoiou a aprovação da comercialização de mais de 55 produtos desde a sua criação em 1983.

Prazo de inscrição

As aplicações das bolsas vencem a 14 de outubro de 2016. Todas as aplicações importantes, serão analisadas e avaliadas por mérito científico e técnico por um painel de especialistas em doenças raras e história natural. A data de início antecipada de financiamento para beneficiários é março de 2017.

Os níveis de financiamento e duração destas bolsas incluirão:

  • Um máximo de US $ 400.000 em custos totais por ano para até cinco anos para prospectiva (visando o futuro) os estudos de história natural, envolvendo o exame clínico dos indivíduos afetados.
  • Um máximo de US $ 150.000 em custos totais por ano para até dois anos, para estudos retrospectivos da história natural (olhando para trás) (Ex: revisão de prontuários) ou estudos de pesquisa (Ex: questionário).

Doenças raras, tal como definido na Lei da Orphan Drug, são doenças ou condições com uma prevalência de menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Embora as doenças sejam individualmente raras, juntas, as 7.000 doenças raras conhecidas afetam aproximadamente 30 milhões de americanos.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 29/02/2016 | Fonte: http://www.fda.gov/

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