FDA aprova o primeiro tratamento para doença hepática veno-oclusiva

A Agencia de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje Defitelio (defibrotide de sódio) para o tratamento de adultos e crianças que desenvolvem uma doença hepática veno-oclusiva (VOD) com anormalidades adicionais nos rins ou anormalidades pulmonares depois que recebem um transplante de células-tronco de sangue ou de medula óssea chamado de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT). Esta é a primeira terapia aprovada pela FDA para o tratamento da VOD hepática grave, uma doença hepática rara e com risco de vida.

Procedimento

Esse (HSCT) transplante é um procedimento realizado em alguns pacientes para o tratamento de certos tipos de câncer de sangue ou medula óssea. Imediatamente antes de um procedimento de transplante, o paciente recebe quimioterapia.O VOD hepático pode ocorrer em pacientes que recebem quimioterapia e transplante (HSCT). O VOD hepático é uma condição na qual algumas das veias do fígado ficam bloqueadas, provocando inchaço e uma diminuição do fluxo de sangue no interior do fígado, o que pode levar a danos no fígado. Na forma mais grave de VOD hepático, o paciente pode também desenvolver falha dos rins e pulmões. Menos de 2 por cento dos pacientes desenvolvem VOD hepático grave após o transplante (HSCT), mas no entanto cerca de 80 por cento dos doentes que desenvolvem sintomas graves de VOD hepático não sobrevivem.

“A aprovação do Defitelio preenche uma necessidade significativa na comunidade de transplantes para tratar esta complicação rara mas frequentemente fatal nos pacientes que recebem quimioterapia e Transplante (HSCT)”, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor do Escritório de Hematologia e de Produtos de Oncologia do Centro do FDA para a Avaliação e Pesquisa de drogas.

Eficácia

A eficácia do Defitelio para tratamento de doença hepática veno-oclusiva foi investigada em 528 pacientes tratados em três estudos: dois ensaios clínicos prospectivos e um estudo de acesso expandido. Os pacientes envolvidos em todos os três estudos tiveram o diagnóstico de VOD hepático com alterações hepáticas ou renais após o transplante (HSCT). Os estudos mediram a percentagem de doentes que ainda estavam vivos 100 dias após o transplante (sobrevida global). Nos três estudos, 38 a 45 por cento dos pacientes tratados com Defitelio estavam vivos 100 dias após o transplante. Com base em relatórios publicados e análises de dados de pacientes, a sobrevida esperada, 100 dias após o transplante seria apenas de 21 a 31 por cento para pacientes com VOD hepático grave que receberam apenas cuidados de suporte ou intervenções que não de Defitelio.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns do Defitelio incluem pressão arterial anormalmente baixa (hipotensão), diarreia, vómitos, náuseas e sangramentos nasais (epistaxe). Os efeitos colaterais potencialmente graves do Defitelio que foram identificados incluem o sangramento (hemorragia) e reacções alérgicas. Defitelio não deve ser utilizado em pacientes que estejam tendo complicações hemorrágicas ou que estejam tomando anticoagulantes ou outros medicamentos que reduzam a capacidade do corpo para formar coágulos.

Status

A FDA concedeu o status de “revisão de aplicação prioritária” ao Defitelio, o que facilita e agiliza o desenvolvimento e revisão de certas drogas à luz do seu potencial de beneficiar pacientes com doenças graves ou potencialmente fatais. O Defitelio também recebeu a “designação de medicamento órfão”, (ou medicamento único) que fornece incentivos, tais como créditos fiscais, isenções de taxas para seus usuários e elegibilidade para a exclusividade para ajuda e incentivo no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

Defitelio para tratamento de doença hepática veno-oclusiva é comercializado pela Jazz Pharmaceuticals com sede em Palo Alto, Califórnia.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 30/03/2016 | Fonte: http://www.fda.gov/

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