A FDA aprova o Ocaliva para uma doença hepática crônica rara

Na sexta-feira, 27 de maio, a Agencia de Administração de Alimentos e drogas dos  EUA, concedeu aprovação acelerada para o Ocaliva (ácido obeticholic) para o tratamento da colangite biliar primária (CBP), uma doença hepática crônica rara, em combinação com ácido ursodesoxicólico (UDCA) em adultos com uma resposta inadequada ao UDCA, ou como uma única terapia em adultos incapazes de tolerar o UDCA.

Colangite biliar primária

A CBP (colangite biliar primária), é uma doença hepática crônica rara, ou de longa duração, que faz com que os pequenos dutos biliares do fígado se inflamem, danifiquem e, finalmente se destruam. Isto faz com que a bile permaneça no fígado, danificando as células do fígado ao longo do tempo, e resulta em cirrose ou cicatrizes do fígado. Conforme a cirrose progride, e a quantidade de tecido de cicatrização aumenta no fígado, o fígado perde a sua capacidade de funcionar.

“Os pacientes deixados sem tratamento, ou que não responderam ao UDCA, estão em risco de insuficiência hepática e morte”, disse a Dra. Amy Egan, M.P.H., vice-diretora do Escritório de Avaliação de Medicamentos III no Centro da FDA para Avaliação e Pesquisa de Drogas. “A aprovação de hoje do Ocaliva oferece uma importante opção de tratamento para pacientes que vivem com CBP e que não responderam à única outra terapia aprovada, UDCA.”

Ação e resultado

O Ocaliva para CBP, doença hepática crônica rara, administrado por via oral, se liga ao farnesoid receptor X (FXR), um receptor encontrado no núcleo das células do fígado e intestino. O FXR é um regulador chave das vias metabólicas de ácidos biliares. O Ocaliva aumenta o fluxo de bílis do fígado e suprime a produção de ácidos biliares no fígado, diminuindo assim a exposição do fígado a níveis tóxicos de ácidos biliares.

A aprovação pela FDA baseia-se numa redução do nível do biomarcador da fosfatase alcalina (ALP), como um ponto final substitutivo que, com base em vários níveis de evidências (mecânico, ensaio clínico, epidemiológico), poderia ser razoavelmente confiável e provável prever o benefício clínico, incluindo uma melhora na sobrevida livre de transplante. A segurança e eficácia do Ocaliva foram demonstradas num ensaio clínico controlado com 216 participantes. Após doze meses, a proporção de participantes que alcançaram reduções nos níveis de ALP foi maior entre os participantes com doença hepática crônica rara tratados com Ocaliva em comparação aos participantes tratados com placebo.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns do Ocaliva são, graves coceiras na pele (prurido), fadiga, dor abdominal e desconforto, dor nas articulações (artralgia), dor na parte mediana da garganta (orofaringe), tonturas e constipação. O Ocaliva não deve ser utilizado em pacientes com obstrução biliar completa.

Há um outro tratamento aprovado para CBP, UDCA, que foi aprovado pela FDA em 1997. O UDCA é eficaz em mais de 50 por cento dos pacientes, mas até cerca de 40 por cento dos pacientes não alcançam uma redução adequada na química do sangue (por exemplo, ALP e/ou bilirrubina total) com UDCA, enquanto que de 5 a 10 por cento são incapazes de tolerar o UDCA.

Status

A FDA concedeu ao Ocaliva a designação de fast track, um processo destinado a facilitar o desenvolvimento e acelerar a revisão de medicamentos que se destinam a tratar doenças graves e que demonstram o potencial para atender a uma necessidade médica não atendida. A FDA também concedeu ao Ocaliva a designação de Droga Órfã. A designação de Droga Órfã, (ou droga única para doença rara), proporciona incentivos, tais como créditos fiscais, isenções de taxas para usuários e elegibilidade para exclusividade de medicamento órfão (único) que auxilia e incentiva o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

Aprovação acelerada

O Ocaliva foi aprovado sob o programa de aprovação acelerada da agência, que permite a aprovação de um medicamento para tratar uma doença grave ou com risco de vida com base em dados clínicos que mostram que a droga tem efeito em um desfecho substituto em que é razoavelmente possível de prever o benefício clínico para os pacientes. Este programa fornece o acesso antecipado do paciente a novas drogas promissoras, enquanto a empresa realiza ensaios clínicos confirmatórios.

Uma melhoria na sobrevivência, a progressão para a cirrose, ou outros sintomas relacionados com a doença em pacientes sendo tratados com Ocaliva ainda não foi estabelecido, embora um estudo confirmatório esteja atualmente em curso.

Fabricante

O Ocaliva é fabricado pela New York Intercept Pharmaceuticals, Inc.com base em New York.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em 31/05/2016 | Fonte: http://www.fda.gov/

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