Medicamento para Doença de Fabry – Galafold

Este é um resumo do relatório público europeu de avaliação (EPAR) para o Galafold no tratamento da Doença de Fabry. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento a como recomendou a sua autorização na UE e as suas condições de utilização. Não se destina a fornecer conselhos práticos sobre como usar o Galafold.

Para informações práticas sobre o uso do Galafold, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem, bula, ou contatar o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Galafold e para quê é usado?

O Galafold é um medicamento usado para tratar pacientes de 16 anos ou mais, com doença de Fabry. Esta é uma doença hereditária rara, em que os pacientes têm várias mutações (alterações) do gene responsável pela produção de uma enzima chamada alfa-galactosidase A, que normalmente rompe uma substância gordurosa chamada globotriaosilceramida (GL-3). Em pacientes com a doença de Fabry, esta enzima não funciona corretamente. Como resultado, a substancia gordurosa GL-3 não pode ser quebrada e acumula-se em várias células do corpo, incluindo no coração e nos rins.

Como o número de pacientes com a doença de Fabry é reduzido, a doença é considerada “rara” e o Galafold foi designado como “medicamento órfão” (medicamento único, utilizado em doenças raras) em 22 de Maio de 2006.

O Galafold contém a substância ativa migalastat.

Como se usa o Galafold?

O Galafold só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento só deve ser iniciado e supervisionado por um médico com experiência no diagnóstico e tratamento da doença de Fabry.

O Galafold está disponível na forma de cápsulas (123 mg). A dose recomendada de Galafold é uma cápsula a cada dois dias, por via oral, pelo menos 2 horas antes ou depois das refeições.

O Galafold é apenas para o uso em pacientes com certas mutações no gene produtor da alfa-galactosidase. Para maiores informações, consulte o Resumo das Características do Medicamento (também parte do EPAR).

Como é que o Galafold funciona?

A substância ativa do Galafold, o migalastat, se liga a certas formas instáveis do alfa-galactosidase A, estabilizando a enzima. Isto permite que a enzima seja transportada para áreas da célula onde o GL-3 pode ser quebrado.

Quais os benefícios do Galafold que foram mostrados em estudos?

O Galafold foi pesquisado em dois estudos principais que envolveram um total de 127 pacientes com a doença de Fabry.

O primeiro estudo, que comparou Galafold com um placebo (um tratamento simulado) em 67 pacientes, levando em consideração a proporção de pacientes que responderam ao tratamento (definida como uma redução de pelo menos 50% nos depósitos de GL-3 nos rins). Em geral, não foi constatado que o Galafold fosse mais eficaz do que o placebo na redução dos depósitos de GL-3; No entanto, análises adicionais, incluindo apenas os pacientes com essas mutações genéticas que podem ser tratadas com Galafold mostraram que os pacientes responderam melhor ao Galafold do que ao placebo, após 6 meses de tratamento.

O segundo estudo, em 60 pacientes, foram comparados, o Galafold,  com o medicamento agalsidase alfa ou a agalsidase beta, dois tratamentos que substituem a enzima ausente. O principal parâmetro de eficácia foi a alteração da função renal do paciente após 18 meses de tratamento. Neste estudo, o Galafold foi considerado como sendo, tão eficaz quanto a reposição da enzima para estabilizar a função renal do paciente.

Quais são os riscos associados com Galafold?

O efeito colateral mais comum com Galafold (que pode afetar cerca de 1 em cada 10 pessoas) é dor de cabeça.

Para a lista completa dos efeitos secundários e restrições com Galafold, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Galafold foi aprovado?

A Comissão da Agência de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do Galafold são superiores aos seus riscos e recomendou que fosse aprovado para utilização na UE. A Comissão observou que o Galafold foi estudado em um número limitado de pacientes, no entanto, a evidência disponível é considerada suficiente para uma doença tão rara. O CHMP também observou que Galafold é tomado por via oral e esta poderia ser uma vantagem em comparação com outros tratamentos autorizados, tais como substituição de enzimas que são dadas por perfusão (gota a gota) na veia. Em relação à segurança, Galafold foi bem tolerado.

Que medidas estão sendo adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Galafold?

Um plano de gestão de riscos foi desenvolvido para garantir que o Galafold seja usado da forma mais segura possível. Baseado neste plano, informações de segurança foram incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo da embalagem, bula, para o Galafold, incluindo as precauções apropriadas a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pacientes.

Outras informações sobre Galafold

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização válida em toda a União Europeia para o Galafold em 26 de Maio de 2016.

Para obter mais informações sobre o tratamento com o Galafold, leia o Folheto Informativo da Embalagem, bula, (também parte do EPAR) ou contate o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 09/06/2016 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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