Doença de Erdheim-Chester, um câncer de sangue raro

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, ampliou hoje a aprovação do Zelboraf (vemurafenib), para incluir o tratamento de certos pacientes adultos com a Doença de Erdheim-Chester (DEC), (também conhecida como síndrome de Erdheim-Chester ou histiocitose esclerosante poliostótica), um câncer de sangue raro. O Zelboraf é indicado para tratar de pacientes cujas células cancerígenas possuem uma mutação genética específica conhecida como BRAF V600. Este é o primeiro tratamento aprovado pela FDA para a DEC.

“A aprovação de hoje do Zelboraf para pacientes com a DEC, demonstra como nós podemos aplicar os conhecimentos sobre aquelas características genéticas subjacentes de certas malignidades a outros tipos de câncer”, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA e diretor interino do Departamento de Produtos Hematológicos e Oncológicos do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA. “Este produto foi aprovado pela primeira vez em 2011 para tratar de certos pacientes com melanoma, que abrigam a mutação BRAF V600E, e nós agora estamos trazendo esta terapia para pacientes com um câncer raro que ainda não tinha terapias aprovadas”.

Doença de Erdheim-Chester

A Doença de Erdheim-Chester (DEC), é um câncer de sangue de crescimento lento, que se origina na medula óssea. A DEC causa um aumento na produção de histiócitos, um tipo de glóbulo branco. O excesso de histiócitos pode resultar em tumores que se infiltram em muitos órgãos e tecidos por todo o corpo, incluindo no  coração, pulmões, cérebro e outros. Existe uma estimativa de que a DEC afeta entre 600 a 700 pacientes no mundo todo. Aproximadamente 54 por cento dos pacientes com a DEC têm a mutação BRAF V600. Os pacientes com a DEC têm expectativas de vida muito limitadas.

O Zelboraf é um inibidor de quinase que funciona bloqueando certas enzimas que promovem o crescimento celular.

Segurança e eficácia

A eficácia do Zelboraf para o tratamento da Doença de Erdheim-Chester foi estudada em 22 pacientes com a DEC e positivos para a mutação BRAF-V600. O ensaio mediu a porcentagem de pacientes que sofreram uma redução completa ou parcial do tamanho do tumor (taxa de resposta geral). Neste estudo, 11 pacientes (50 por cento) experimentaram uma resposta parcial e 1 paciente (4,5 por cento) experimentou uma resposta completa.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais frequentes do Zelboraf em pacientes com a DEC, incluem: dor nas articulações (artralgia); pequenos, inchaços elevados (erupção eritematosa máculo-papular.); perda de cabelo (alopecia); fadiga; mudança na atividade elétrica do coração (intervalo QT prolongado) e crescimento na pele (papiloma).

Efeitos colaterais graves

Os efeitos colaterais graves do Zelboraf incluem: o desenvolvimento de novos cânceres (câncer de pele, carcinoma de células escamosas ou outros tipos de câncer), crescimento de tumores em pacientes com melanoma de tipo BRAF agressivo, reações de hipersensibilidade (anafilaxia e síndrome de DRESS), reações sérias na pele (Síndrome de Stevens-Johnson e necrólise epidérmica tóxica), anormalidades cardíacas (prolongamento QT), danos hepáticos (hepatotoxicidade), fotossensibilidade, reações graves no olho (uveíte), reações imunes após o tratamento com radiação (sensibilização à radiação e recall de radiação), insuficiência renal e espessamento do tecido das mãos e dos pés (contratura de Dupuytren e fibromatose da fáscia plantar). O Zelboraf pode causar danos ao feto em desenvolvimento; As mulheres devem ser avisadas do risco potencial para o feto e usar contraceptivos eficazes.

Medicamento Órfão

A FDA concedeu a este pedido de autorização, a designação de Revisão Prioritária, assim como de Terapia Inovadora, para esta indicação. O Zelboraf também recebeu a designação de Medicamento Órfão para esta indicação, que oferece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação do Zelboraf à Hoffman-La Roche, Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 20/06/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

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