A FDA aprova primeiro tratamento para Doença de Batten

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Brineura (cerliponase alfa) como tratamento para uma forma específica de Doença de Batten. O Brineura é o primeiro tratamento aprovado pela FDA para reduzir a velocidade da perda da capacidade de caminhar (ambulação), em pacientes pediátricos sintomáticos de 3 anos de idade e maiores, com lipofuscinose ceróide neuronal tardia tipo 2 (LCN2), também conhecida como deficiência de tripeptidil peptidase-1 (TPP1).

“A FDA está empenhada em aprovar terapias novas e inovadoras para pacientes com doenças raras, especialmente quando não há opções de tratamento aprovadas”, disse a Dra. Julie Beitz, diretora do Departamento de Avaliação de Drogas III do Centro para a Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “Aprovar a primeira droga para o tratamento desta forma de Doença de Batten, é um avanço importante para os pacientes que sofrem com esta condição.”

Lipofuscinose ceróide neuronal

A Doença de LCN2, é uma das do grupo de doenças conhecidas como lipofuscinose ceróide neuronal (LCNs), referida coletivamente como Doença de Batten. A Doença de LCN2, é uma doença hereditária rara, que primariamente afeta o sistema nervoso. Na forma infantil mais tardia da doença, os sinais e sintomas geralmente começam entre as idades de 2 e 4 anos. Os sintomas iniciais geralmente incluem atraso na linguagem, convulsões recorrentes (epilepsia) e dificuldade de coordenação dos movimentos (ataxia). As crianças afetadas desenvolvem também contrações musculares (mioclonia) e perda de visão. A Doença de LCN2 afeta habilidades motoras essenciais, como sentar e andar. Indivíduos com esta condição muitas vezes exigem o uso de uma cadeira de rodas até à sua infância tardia e, geralmente, não sobrevivem após os seus anos adolescentes. A Doença de Batten é relativamente rara, ocorrendo em uma estimativa entre dois a quatro em cada 100.000 nascidos vivos nos Estados Unidos.

Terapia de reposição enzimática

O Brineura é uma terapia de reposição enzimática. Seu ingrediente ativo (o cerliponase alfa) é uma forma recombinante da TPP1 humana, a enzima deficiente nos pacientes com a Doença de Batten. O Brineura é administrado no líquido cefalorraquidiano (LCR) por infusão, através de um reservatório específico implantado cirurgicamente e por um cateter na cabeça (dispositivo de acesso intraventricular). O Brineura deve ser administrado sob condições estéreis para reduzir o risco de infecções e o tratamento deve ser administrado por um profissional de saúde com conhecimentos na administração intraventricular. A dose recomendada do Brineura para pacientes pediátricos com 3 anos de idade ou mais é de 300 mg administrados uma vez por semana por perfusão intraventricular, seguida de uma infusão de eletrólitos. A infusão completa do Brineura, incluindo a infusão necessária de eletrólitos intraventriculares, dura aproximadamente de 4 a 5 horas. Se recomenda fazer um tratamento prévio nos pacientes com anti-histamínicos com ou sem antipiréticos (fármacos para a prevenção ou tratamento da febre) ou corticóides 30 a 60 minutos, antes do início da perfusão.

Eficácia

A eficácia do Brineura foi estabelecida em um estudo clínico de escalonamento de dose único, não randomizado, feito em 22 pacientes pediátricos sintomáticos com a Doença de Batten e comparados com outros 42 pacientes não tratados com a Doença de LCN2 de uma amostragem com histórico natural (um grupo de controle histórico independente) que tinham pelo menos 3 anos de idade e sintomas motores ou de linguagem. Levando em conta a idade, a capacidade de caminhar em linha e o seu genótipo, os pacientes tratados com o Brineura demonstraram menos declínios na capacidade de andar em comparação com aqueles pacientes que não foram tratados na amostragem com histórico natural.

Segurança

A segurança do Brineura foi avaliada em 24 pacientes com a Doença de LCN2 com idades entre 3 e 8 anos que receberam pelo menos uma dose do Brineura em estudos clínicos. A segurança e eficácia do Brineura não foram estabelecidas em pacientes com menos de 3 anos de idade.

Reações adversas

As reações adversas mais frequentes nos pacientes tratados com o Brineura incluem febre, anomalias no ECG, incluindo frequência cardíaca lenta (bradicardia), hipersensibilidade, diminuição ou aumento da proteína do LCR, vómitos, convulsões, hematoma (depósito anormal de sangue fora de um vaso sanguíneo), dor de cabeça, irritabilidade, aumento da contagem de glóbulos brancos do LCR (pleocitose), infecção relacionada ao dispositivo, sensação de nervosismo e pressão arterial baixa.

O Brineura não deve ser administrado aos pacientes se houver sinais de complicações graves relacionadas com o dispositivo de acesso intraventricular  (por exemplo, vazamento, falha do dispositivo ou sinais de infecção relacionada com o dispositivo, tais como inchaço, eritema do couro cabeludo, extravasamento de líquido ou abaulamento do escalpo ao redor ou acima do dispositivo de acesso intraventricular). Em caso de complicações no dispositivo de acesso intraventricular, os prestadores de cuidados de saúde devem interromper a infusão do Brineura e devem consultar as recomendações do fabricante do dispositivo para obter mais instruções. Além disso, os prestadores de cuidados de saúde devem como rotina, testar amostras de pacientes com LCR para detectar infecções no dispositivo. O Brineura também não deve ser utilizado em pacientes com shunts ventriculoperitoneais (dispositivos médicos que aliviam a pressão sobre o cérebro causada pelo acúmulo de líquido).

Orientações aos profissionais

Os prestadores de cuidados de saúde devem também monitorar os sinais vitais (pressão arterial, frequência cardíaca, etc.) antes da infusão começar, periodicamente durante a perfusão e pós-infusão num ambiente próprio para cuidados de saúde. Os profissionais de saúde devem realizar o monitoramento do eletrocardiograma (ECG) durante a infusão nos pacientes com histórico de ritmo cardíaco lento (bradicardia), distúrbio de condução (diminuição da progressão de impulsos elétricos através do coração) ou doença cardíaca estrutural (defeito ou anormalidade do coração), pois alguns pacientes com a Doença de LCN2 podem desenvolver distúrbios de condução ou doença cardíaca. Reações de hipersensibilidade também têm sido relatadas em pacientes tratados com o Brineura. Devido ao potencial para a anafilaxia, o suporte médico apropriado deverá estar prontamente disponível quando o Brineura estiver sendo administrado. Se ocorrer anafilaxia, a infusão deverá ser imediatamente descontinuada e o tratamento adequado  deverá ser iniciado.

Exigências ao fabricante

A FDA vai exigir que o fabricante do Brineura avalie ainda mais a segurança do Brineura em pacientes com CLN2 abaixo de 2 anos, incluindo eventos adversos relacionados ao dispositivo e complicações com o uso de rotina. Além disso, um estudo de segurança a longo prazo irá avaliar pacientes com a Doença de LCN2 tratados com o Brineura, por um mínimo de 10 anos.

Medicamento órfão

A FDA concedeu a este pedido de aprovação para comercialização, a designação de Revisão Prioritária e de Terapia Inovadora. O Brineura também recebeu a designação de Medicamento Órfão, que fornece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

O patrocinador também está recebendo um Voucher de Revisão Prioritária para Doença Pediátrica Rara, que o coloca sob um programa destinado a incentivar o desenvolvimento de novos medicamentos e biológicos para a prevenção e tratamento de doenças pediátricas raras. Um voucher (comprovante, garantia), pode ser resgatado por um patrocinador em uma data posterior para receber a Revisão Prioritária de um pedido de aprovação para comercialização subseqüente, para um produto diferente. Este é o décimo Voucher de Revisão Prioritária para Doença Pediátrica Rara, emitido pela FDA desde o início do programa.

A FDA concedeu a aprovação do Brineura à BioMarin Pharmaceutical Inc.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 27/04/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

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