FDA aprova medicamento para tratar a distrofia muscular de Duchenne

A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Emflaza (deflazacort), em comprimidos e suspensão oral, para tratar pacientes com idade a partir de 5 anos e acima, com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara, que provoca deterioração muscular progressiva e fraqueza. O Emflaza é um corticoide que funciona diminuindo a inflamação e reduzindo a atividade do sistema imunológico.

Corticoides

Os corticoides são comumente usados ​​para tratar a DMD em todo o mundo. Esta é a primeira aprovação feita pela FDA para qualquer corticoide para tratar de DMD e a primeira aprovação do deflazacort seja para que uso for, nos Estados Unidos.

“Este é o primeiro tratamento aprovado para uma ampla gama de pacientes com a distrofia muscular de Duchenne”, disse o Dr. Billy Dunn, diretor da Divisão de Produtos de Neurologia do Centro para a Avaliação de Medicamentos e Pesquisa da FDA. “Esperamos que esta opção de tratamento vá beneficiar muitos pacientes com DMD.”

O tipo mais comum de distrofia muscular

A DMD é o tipo mais comum de distrofia muscular. A DMD é causada por uma ausência de distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares intactas. Os primeiros sintomas são geralmente vistos entre os 3 e os 5 anos de idade e pioram ao longo do tempo. A doença ocorre frequentemente em pessoas sem uma história familiar conhecida dessa doença e afeta principalmente os meninos, mas em casos raros pode também afetar as meninas. A DMD ocorre em cerca de um em cada 3.600 bebês do sexo masculino em todo o mundo.

Pessoas com DMD perdem progressivamente a capacidade de realizar atividades de forma independente, e muitas vezes requerem o uso de cadeiras de rodas em seus anos precoces da adolescência. À medida em que a doença progride, pede ocorrer risco de vida cardíaco e das condições respiratórias. Os pacientes tipicamente sucumbem à doença em seus 20 ou 30 anos de idade; entretanto, a gravidade da doença e a expectativa de vida variam.

Eficácia

A eficácia do deflazacort, foi demonstrada num estudo clínico de 196 pacientes do sexo masculino que tinham  de 5 a 15 anos de idade no início do ensaio com mutação do gene da distrofina documentada, e início de fraqueza anterior aos 5 anos de idade. Na 12a semana, os pacientes que estavam tomando o deflazacort tiveram melhoras em uma avaliação clínica da força muscular, através de um certo número de músculos, em comparação com aqueles que tomavam placebo. Uma estabilidade global na média de força muscular foi mantida até ao final do estudo na 52a semana, nos pacientes tratados com o deflazacort. Em um outro ensaio com 29 pacientes do sexo masculino, que durou 104 semanas, o deflazacort demonstrou uma vantagem numérica em relação ao placebo em uma avaliação da média da força muscular. Além disso, embora não tenha sido controlado estatisticamente para múltiplas comparações, os pacientes que tomavam o deflazacort pareciam perder a capacidade de andar mais tarde do que aqueles tratados com placebo.

Efeitos colaterais

Os efeitos colaterais causados ​​pelo Emflaza no tratamento da distrofia muscular de Duchenne são semelhantes aos experimentados com outros corticoides. Os efeitos colaterais mais comuns incluem o inchaço facial (aparência de Cushingoid), ganho de peso, aumento do apetite, infecção do trato respiratório superior, tosse, frequência urinária aumentada durante o dia (micção frequente ou poliuria), crescimento indesejado de pelos (hirsutismo) e excesso de gordura em torno do estômago (obesidade central).

Outros efeitos colaterais, que são menos comuns incluem problemas com a função endócrina, aumento da susceptibilidade a infecções, elevação da pressão arterial, risco de perfuração gastrointestinal, erupções cutâneas graves, alterações comportamentais e de humor, diminuição da densidade dos ossos e problemas de visão, como cataratas . Os pacientes que recebem doses imunossupressoras de corticoides não devem receber vacinas vivas ou vivas mas atenuadas.

Prioridade de revisão

A FDA concedeu a este pedido a designação de “fast track”, (via rápida) e de “prioridade de revisão”. A droga também recebeu a designação de “medicamento órfão”, que fornece incentivos para ajudar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos novos para doenças raras, como a distrofia muscular de Duchenne.

Doenças pediátricas raras

O patrocinador está recebendo um “voucher (comprovante de autorização para utilização) de revisão prioritária para doenças pediátricas raras”, em um programa destinado a incentivar o desenvolvimento de novos medicamentos e produtos biológicos para a prevenção e tratamento de doenças raras pediátricas. Um voucher pode ser resgatado por um patrocinador em uma data posterior, para receber a revisão prioritária de um pedido de marketing subsequente para um produto diferente. Este é o nono voucher  para uma revisão prioritária para doenças pediátricas raras, emitido pela FDA desde o início do programa.

Comercialização

O Emflaza é comercializado pela Marathon Pharmaceuticals de Northbrook, Illinois.


FDA

A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.

Publicado em: 09/02/2017 | Fonte: http://www.fda.gov/

Outras Informações

Esclerose múltipla – Mavenclad (cladribina) Tratamento de esclerose múltipla Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Mavenclad, para tratar esclerose múltipla...
Câncer de próstata – Axumin (fluciclovina 18F) Exame de câncer de próstata Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Axumin, para exame de câncer de próstata. Ele ...
Diarreia dos viajantes Medicamento para tratar a diarreia dos viajantes A Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, FDA, aprovou hoje o Aemcolo (rifamicina), ...

Inscreva-se em nossa Newsletter

Cadastre-se e receba informações atualizadas das agências internacionais, FDA/US e EMA/EU.

São informações úteis e pertinentes para médicos, profissionais de saúde e pacientes.

Seus dados estarão totalmente seguros conosco e você pode cancelar sua inscrição quando quiser.

Seu cadastro foi realizado com sucesso!