Medicamento para deficiência de lipoproteína lipase

Este é um resumo do Relatório de Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Glybera, usado na deficiência de lipoproteína lipase. Ele explica como o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) avaliou o medicamento para poder chegar ao seu parecer em favor da concessão de uma autorização de comercialização assim como suas recomendações sobre as condições de uso do Glybera.

O que é o Glybera?

O Glybera é um medicamento que contém a substância ativa alipogene tiparvovec. E está disponível como solução para injeção.

O Glybera é um tipo de medicamento de terapia avançada chamado de “produto de terapia genética”. Este é um tipo de medicamento que funciona entregando genes para o corpo.

Para quê o Glybera é usado?

O Glybera é usado para tratar adultos com deficiência de lipoproteína lipase que têm ataques graves ou múltiplos de pancreatite (inflamação do pâncreas), apesar de manter uma dieta com baixo teor de gordura.

A deficiência de lipoproteína lipase é uma doença rara em que os pacientes apresentam um defeito no gene da lipoproteína lipase, uma enzima responsável por degradar as gorduras. Os pacientes que têm esta doença precisam estar em uma dieta estrita e com baixo teor de gordura e mesmo assim são propensos a ataques recorrentes de pancreatite, que é uma complicação grave e potencialmente fatal.

O Glybera é apenas para pacientes cuja doença foi confirmada por testes genéticos apropriados e que têm níveis detectáveis ​​de lipoproteína lipase no seu sangue.

Como o número de pacientes com deficiência de lipoproteína lipase é baixo, a doença é considerada “rara”, e o Glybera foi designado como um “medicamento órfão” (um medicamento único utilizado em doenças raras), em 8 de março de 2004.

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como o Glybera é usado?

O Glybera só deve ser prescrito e administrado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento da deficiência de lipoproteína lipase e em terapia genética.

O Glybera é administrado como um só tratamento, que envolve múltiplas injeções nos músculos superiores e inferiores das pernas. A quantidade de medicamento a ser injetado e o número de injeções, dependem do peso do paciente. Para obter mais informações sobre a dose de Glybera a ser dada, veja o resumo das características do produto (também parte do EPAR).

Durante três dias antes do tratamento com o Glybera e por doze semanas depois, os pacientes recebem um tratamento imunossupressor para reduzir a reação do sistema imunológico do organismo contra o remédio. Devido às múltiplas injeções que são necessárias, é aconselhável aplicar com um anestésico espinhal ou regional (medicamentos que entorpecem certas partes do corpo para bloquear a dor).

Como o Glybera funciona?

A substância ativa no Glybera, o alipogene tiparvovec, é derivada de um vírus que foi modificado para que possa carregar o gene da lipoproteína lipase até às células do corpo. Quando injetado nos músculos, ele corrige a deficiência de lipoproteína lipase ao permitir que as células musculares produzam a enzima. A enzima produzida por essas células pode então ajudar a quebrar as gorduras no sangue, reduzindo o número de ataques de pancreatite e também a gravidade da doença.

O material viral modificado utilizado no Glybera não causa infecções e não pode fazer cópias de si mesmo.

De que forma o Glybera foi estudado?

O Glybera foi estudado em 27 pacientes com a deficiência de lipoproteína lipase que estavam em uma dieta com baixo teor de gordura. A maioria dos pacientes que receberam o Glybera também recebeu o tratamento imunossupressor. As principais medidas de eficácia foram a redução dos níveis de gordura no sangue após as refeições, e a redução do número de ataques de pancreatite.

Que benefício o Glybera mostrou durante os estudos?

Os dados mostraram que em alguns pacientes houve uma redução nos níveis de gordura no sangue após as refeições. Houve também uma redução no número de ataques de pancreatite em alguns pacientes, bem como menos internações hospitalares e permanência em unidades de terapia intensiva. Embora houvesse dados apenas de um pequeno número de pacientes, os resultados indicam que o Glybera seria benéfico para pacientes com ataques graves ou múltiplos de pancreatite.

Qual é o risco associado ao Glybera?

O efeito colateral mais comum relatado com o Glybera foi a dor nas pernas após as injeções, fato que aconteceu com um terço dos pacientes. Outros efeitos colaterais comuns relatados, incluem dor de cabeça, cansaço, hipertermia (alta temperatura corporal), contusão (hematomas) e níveis aumentados de enzima creatina quinase no sangue (uma medida de dano ao tecido muscular). Um paciente foi diagnosticado com embolia pulmonar (coágulos nos vasos sanguíneos que suprem os pulmões) sete semanas após o tratamento. Dado o pequeno número de pacientes tratados, esses efeitos colaterais não fornecem uma imagem completa da frequência e da natureza dos efeitos colaterais do Glybera. Para obter a lista completa de todos os efeitos colaterais já relatados com o Glybera, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

O Glybera não pode ser usado em pacientes com imunodeficiência (imunidade debilitada), ou que tenham risco aumentado de hemorragia ou doença muscular. Os medicamentos anticoagulantes, que podem aumentar o sangramento, não devem ser utilizados na semana anterior ao tratamento com o Glybera até um dia depois. Os pacientes também não podem usar anticoncepcionais orais. Para obter a lista completa de todas as restrições relatadas com o Glybera, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Glybera foi aprovado?

Após uma cuidadosa consideração de todas as evidências e circunstâncias da doença, incluindo a sua extrema raridade, o CHMP concluiu que os resultados dos estudos mostraram que os benefícios do Glybera superam os seus riscos em pacientes com ataques graves ou múltiplos de pancreatite, apesar de já terem uma dieta com baixo teor de gordura. Este é um subgrupo de pacientes gravemente afetados com uma enorme necessidade médica não atendida. Sendo assim o CHMP recomendou, que o medicamento recebesse autorização de comercialização.

O Glybera foi autorizado sob “circunstâncias excepcionais”, uma vez que não foi possível obter informações totalmente completas sobre o medicamento, devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos analisará todas as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado conforme necessário.

Que informação ainda é esperada sobre o Glybera?

De acordo com os termos da autorização, a empresa terá que fornecer mais dados sobre os níveis de gordura no sangue dos pacientes após as refeições e também sobre a resposta imunológica ao Glybera em novos pacientes. A empresa também fornecerá dados sobre um registro, para poder monitorar os resultados dos pacientes tratados com o Glybera, e irá adicionar mais um passo na fabricação do produto para melhorar o perfil de segurança.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e efetivo do Glybera?

Foi desenvolvido um plano de gerenciamento de riscos para garantir que o Glybera seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no resumo das características do produto e no folheto informativo da embalagem (bula) do Glybera, incluindo as devidas precauções a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pacientes.

Além disso, a empresa implementou um programa de acesso restrito para assegurar que o Glybera seja usado adequadamente quando o diagnóstico tiver sido confirmado. O medicamento só será fornecido aos médicos que receberam os materiais educacionais devidos, e só será utilizado para tratar os pacientes que participam do registro. A empresa também fornecerá aos pacientes e profissionais de saúde materiais educacionais, incluindo informações sobre como administrar o Glybera e como gerenciar os riscos com o medicamento. Os pacientes também irão receber um cartão de alerta ao paciente.

Outras informações sobre o Glybera

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização válida em toda a União Europeia para o Glybera em 25 de outubro de 2012.

Para mais informações sobre o tratamento com o Glybera, leia o folheto informativo  da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou entre em contato com seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 15/06/2016 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

Para importar Glybera, entre em contato com a Medicsupply!


 

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