Deficiência de Lipase Ácida Lisossômica

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Kanuma, para tratar Deficiência de Lipase Ácida Lisossômica. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento para poder recomendar a sua autorização na UE e as condições para a sua utilização. Não se destina a fornecer conselhos práticos sobre como usar o medicamento.

Para informações práticas sobre o uso do Kanuma, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem (bula), ou entrar em contato com o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Kanuma e para quê ele é usado?

O Kanuma é um medicamento usado para tratar pacientes de todas as idades com a Deficiência de Lipase Ácida Lisossômica. Esta é uma doença hereditária causada pela falta de uma enzima chamada lipase ácida lisossômica, que é necessária para degradar as gorduras dentro das células. Quando a enzima está ausente ou está presente, mas somente em níveis baixos, as gorduras se acumulam nas células do corpo, causando sintomas tais como deficiência no crescimento e danos ao fígado.

Como o número de pacientes com a Deficiência de Lipase Ácida Lisossômica é baixo, a doença é considerada “rara”, e o Kanuma foi designado como um “medicamento órfão” (um medicamento único utilizado em doenças raras) em 17 de dezembro de 2010.

O Kanuma contém a substância ativa sebelipase alfa.

Como se usa o Kanuma?

O tratamento com o Kanuma deve ser supervisionado por um médico experiente no tratamento da Deficiência de Lipase Ácida Lisossômica, de outras doenças metabólicas ou de doenças hepáticas. O tratamento deve ser administrado por um profissional de saúde treinado que possa gerenciar  emergências médicas (tais como uma alergia grave). O medicamento só pode ser obtido mediante prescrição médica.

O Kanuma está disponível como um concentrado para ser transformado em uma solução para infusão (gotejamento) na veia. A dose recomendada é de 1 mg por quilograma de peso corporal, administrado uma vez a cada duas semanas. A infusão deve ser administrada durante cerca de 1 a 2 horas.

Naqueles pacientes que têm a rápida progressão para a doença antes dos 6 meses de idade, uma dose de 1 mg/kg é administrada uma vez por semana em vez de uma vez a cada duas semanas; Nestes pacientes, a dose pode ser aumentada para 3 mg/kg, uma vez por semana, dependendo da resposta ao tratamento.

O Kanuma deve ser iniciado o quanto mais cedo possível logo após o diagnóstico e é para ser usado a longo prazo.

Como o Kanuma funciona?

A substância ativa no Kanuma, a sebelipase alfa, é uma cópia da enzima que está ausente nos pacientes com a Deficiência de Lipase Ácida Lisossômica. A sebelipase alfa substitui a enzima em falta, ajudando a quebrar as gorduras e impedindo o seu acúmulo nas células do corpo.

Que benefícios do Kanuma foram mostrados em estudos?

O Kanuma foi estudado em 2 ensaios principais em pacientes com a Deficiência de Lipase Ácida Lisossômica. O primeiro estudo envolveu 9 crianças com deficiência de crescimento ou outras evidências da rápida progressão da doença nos seus primeiros seis meses de vida. O estudo mostrou que 6 das 9 crianças que receberam o Kanuma sobreviveram até 1 ano de idade. Melhorias no crescimento também foram observadas em todos os 6 bebês sobreviventes.

O segundo estudo envolveu 66 pacientes (crianças e adultos) e comparou o Kanuma com placebo (um tratamento simulado). A principal medida de eficácia foi a proporção de pacientes que atingiram níveis normais de uma enzima hepática chamada ALT após 5 meses de tratamento. Níveis elevados de enzimas ALT são um sinal de danos no fígado. Neste estudo, 31% dos pacientes que receberam o Kanuma (11 em cada 36) atingiram níveis normais de enzimas ALT, em comparação com 7% dos pacientes que receberam placebo (2 em cada 30).

Quais são os riscos associados ao Kanuma?

Os efeitos colaterais mais graves com o Kanuma (observados em cerca de 3 pacientes em cada 100) são sinais e sintomas de reações alérgicas graves. Estes incluem desconforto no tórax, olhos vermelhos, inchaço das pálpebras, dificuldade para respirar, prurido com coceira, urticária, rubor, coriza, batimentos cardíacos rápidos e respiração rápida. O desenvolvimento de anticorpos contra o medicamento também foi relatado especialmente em lactentes. Se os anticorpos se desenvolvem, o Kanuma pode não funcionar de forma eficaz. Para obter a lista completa de todos os efeitos colaterais relatados com o Kanuma, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

O Kanuma não pode ser usado em pacientes que tenham tido uma reação alérgica com risco de vida à substância ativa, e que voltou a acontecer depois de parar e começar o tratamento de novo. Também não pode ser usado em pacientes com alergia potencialmente fatal a ovos ou a qualquer um dos ingredientes do Kanuma.

Por quê o Kanuma foi aprovado?

O Comitê de Medicamentos para o Uso Humano da Agência (CHMP), decidiu que os benefícios do Kanuma são maiores do que seus riscos e recomendou que ele seja aprovado para uso na UE. O Comitê observou a falta de tratamentos efetivos para a Deficiência de Lipase Ácida Lisossômica e a alta mortalidade em lactentes com a doença com rápida progressão. O CHMP considerou que o Kanuma levou a melhorias significativas na sobrevivência em lactentes e que foi eficaz para melhorar os sintomas da doença em pacientes de todas as idades. Com relação à segurança, não foram identificados problemas importantes e os efeitos colaterais graves foram raros ou gerenciáveis. Seja como for, são necessários mais dados sobre os benefícios a longo prazo e sobre a segurança do medicamento.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e efetivo do Kanuma?

Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Kanuma seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, informações de segurança foram incluídas no resumo das características do produto e no folheto informativo da embalagem (bula), do Kanuma, incluindo as precauções apropriadas a serem seguidas por profissionais de saúde e pacientes.

Além disso, a empresa que comercializa o Kanuma está realizando um estudo em lactentes com a doença com rápida progressão, e estabelecerá um registro de pacientes de todas as idades para obter mais informações sobre os benefícios a longo prazo e a segurança do Kanuma, em particular sobre o risco de reações alérgicas e o desenvolvimento de anticorpos contra o medicamento. A empresa também fornecerá material educacional a todos os médicos que se espera que irão prescrever o Kanuma, incentivando-os a inscrever os seus pacientes no registro e informando-os sobre como monitorar os pacientes para identificar a presença de anticorpos e gerenciar os pacientes que desenvolvem reações alérgicas graves.

Mais informações podem ser encontradas no resumo do plano de gerenciamento de risco.

Outras informações sobre o Kanuma

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização, válida em toda a União Europeia para o Kanuma, em 28 de agosto de 2015.

Para mais informações sobre o tratamento com o Kanuma, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 01/09/2015 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

Para importar Kanuma, entre em contato com a Medicsupply!


 

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