Strimvelis para tratamento de deficiência de adenosina deaminase

Este é um resumo do relatório europeu de avaliação pública (EPAR) para o Strimvelis. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento recomendando a sua autorização na UE e as suas condições de utilização. Não se destina a fornecer conselhos práticos sobre como usar o Strimvelis.

O que é o Strimvelis e para quê é utilizado?

O Strimvelis é um medicamento utilizado no tratamento da imunodeficiência combinada grave devido à deficiência de adenosina deaminase (ADA-SCID). A ADA-SCID é uma doença hereditária rara, na qual há uma alteração (mutação) do gene necessário para formar uma enzima chamada adenosina-desaminase (ADA). Como um resultado, os pacientes têm falta da enzima ADA. Pelo fato de que a ADA é essencial para a manutenção de linfócitos saudáveis (células brancas do sangue que combatem as infecções), o sistema imunológico dos pacientes com ADA-SCID não funciona corretamente e sem um tratamento eficiente eles raramente sobrevivem mais de 2 anos.

O Strimvelis é usado em pacientes com ADA-SCID, que não podem ser tratados por um transplante de medula óssea, porque eles não possuem um doador correspondente adequado.

O Strimvelis contém células derivadas vindas da medula óssea do próprio paciente. Algumas das células (chamadas de: células CD34+) foram geneticamente modificadas para conterem um gene  trabalhador para a ADA. O Strimvelis é um tipo de terapia de medicina avançada, chamada de “terapia do produto do gene”. Este tipo de medicamento age liberando genes para dentro do corpo.

Como o número de pacientes com ADA-SCID é baixo, a doença é considerada “rara”, e o Strimvelis foi designado como “medicamento órfão” (medicamento único, utilizado em doenças raras) em 26 de Agosto de 2005.

Como usar o  Strimvelis?

O Strimvelis só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento só deve ser administrado em um centro especializado em transplantes por um médico que tenha experiência no tratamento de deficiência de adenosina deaminase (ADA-SCID) e no uso deste tipo de medicamento.

Para preparar o Strimvelis, são coletadas duas amostras de medula óssea do paciente, uma para fazer o Strimvelis e uma que é mantido como um back-up no caso do Strimvelis não poder ser dado ou não funcionar. O Strimvelis só pode ser utilizado para tratar o mesmo paciente cuja medula óssea foi usada para fazer o medicamento. O Strimvelis é administrado como uma infusão (gota a gota) numa veia durante cerca de 20 minutos. A dose depende do peso corporal do paciente.

Antes que o Strimvelis seja dado, os pacientes recebem tratamento de condicionamento (preparatoriamente) com outro medicamento, busulfan, para se livrarem de suas células anormais da medula óssea. Também é dada uma injeção de anti-histamínico apenas antes do tratamento para reduzir o risco de reações alérgicas.

Para mais informações, consulte o folheto informativo (bula).

Como é que o Strimvelis funciona?

Para fazer Strimvelis, uma amostra da medula óssea do paciente é recolhido. Em seguida, as células CD34 + (células que podem fazer linfócitos) são extraídos a partir das células de medula óssea. Um gene de trabalho para ADA é inserido nas células CD34+, utilizando um tipo de vírus chamado um retrovírus, o qual tenha sido alterado geneticamente de modo que possa transportar o gene ADA em células e não causa a doença virai em seres humanos.

Uma vez devolvidos ao paciente em uma veia, Strimvelis é transportado na corrente sanguínea para a medula óssea, onde as células CD34 + começam a crescer e tornar os linfócitos normais, que podem produzir ADA. Estes linfócitos melhorar a capacidade do paciente para combater a infecção, e assim superar os sintomas da condição relacionada com o sistema imunitário. Os efeitos espera-se que a duração de vida do paciente.

Quais os benefícios de Strimvelis foram mostrados em estudos?

Os benefícios da Strimvelis foram mostrados em um estudo principal que incluiu 12 pacientes de 6 meses para cerca de 6 anos, com deficiência de adenosina deaminase. Os pacientes no estudo tinham nenhum doador de medula óssea adequada e tratamento alternativo não funcionou ou não estava disponível. Todos os pacientes foram tratados com Strimvelis e ainda estavam vivos 3 anos após o tratamento. A taxa de infecções graves diminuiu após o tratamento e continuou a diminuir com a longo prazo follow-up mais de 3 anos.

Quais são os riscos associados ao Strimvelis?

O efeito colateral mais comum com Strimvelis (que pode afetar até 1 em cada 10 pessoas) é pirexia (febre). Os efeitos secundários graves com Strimvelis podem incluir efeitos associados à autoimunidade (quando o sistema imunológico ataca as células do próprio corpo) tais como anemia hemolítica (contagens de glóbulos vermelhos baixo, devido à sua degradação muito rápida), anemia aplástica (contagem de células de sangue baixos devido ao danificado medula óssea), hepatite (inflamação do fígado), trombocitopenia (baixa contagem de plaquetas no sangue) e síndrome de Guillain-Barré (danos aos nervos que podem resultar em dor, dormência, fraqueza muscular e dificuldade para caminhar).

Strimvelis não deve ser usado em pacientes que têm leucemia (cancro das células brancas do sangue) ou mielodisplasia (um tipo de distúrbio da medula óssea) ou tiveram essas condições no passado. Não deve ser utilizado em pacientes que testaram positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV, o vírus que causa a SIDA) ou outras infecções, ou em doentes que já tiveram o tratamento de terapia genética.

Para a lista completa de restrições e efeitos colaterais relatados com Strimvelis, consulte o folheto informativo.

Por que o Strimvelis foi aprovado?

Comissão da Agência dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do Strimvelis são superiores aos seus riscos e recomendou a ser aprovado para utilização na UE. Strimvelis oferece a oportunidade de uma cura que melhora o funcionamento do sistema imunológico em pacientes com deficiência de adenosina deaminase, que é uma condição de risco de vida.

Os resultados do estudo mostram principal que Strimvelis é eficaz na melhoria da sobrevida dos pacientes com deficiência de adenosina deaminase (ADA-SCID). Em relação à segurança, Strimvelis foi relativamente bem tolerado, embora os dados sejam limitados devido ao pequeno número de pacientes estudados. Porque Strimvelis é produzido utilizando um retrovirus, não poderia ser um potencial risco de cancro causado por alterações não intencionais no material genético, embora nenhum destes casos foram observados até agora. Há também um potencial risco de doença autoimune. No entanto, as medidas estão em vigor para monitorar tais eventos uma vez que o medicamento está em uso por meio de um registro de pacientes para estudar sua evolução a longo prazo.

Que medidas estão sendo adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Strimvelis?

Um plano de gestão de riscos foi desenvolvida para garantir que Strimvelis é usado da forma mais segura possível. Baseado neste plano, informações de segurança foi incluída no resumo das características do medicamento e o folheto informativo para Strimvelis, incluindo as precauções apropriadas a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pacientes.

Além disso, a empresa que faz Strimvelis irá fornecer materiais educativos para pacientes e profissionais de saúde com informação sobre o medicamento e os pacientes terão de assinar um formulário de consentimento antes do tratamento é iniciado. A empresa também irá manter um registro dos pacientes tratados com Strimvelis e monitorar seu progresso regularmente após o tratamento para estudar a segurança a longo prazo do medicamento.

Outras informações sobre o Strimvelis

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização válida em toda a União Europeia para Strimvelis em 26 de Maio de 2016.

Para obter mais informações sobre o tratamento com Strimvelis, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 08/06/2016 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

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