Câncer dos glóbulos brancos do sangue

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR), sobre o Rydapt, para tratamento de câncer dos glóbulos brancos. Ele explica como a Agência avaliou o medicamento para poder recomendar a sua autorização na UE, assim como as suas condições de utilização. Não se destina a fornecer conselhos práticos sobre como usar o medicamento.

Para obter informações práticas sobre o uso do Rydapt, os pacientes devem ler o folheto informativo da embalagem (bula), ou entrar em contato com o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Rydapt e para quê ele é usado?

O Rydapt é um medicamento para o tratamento de câncer, utilizado para tratar adultos com leucemia mielóide aguda recentemente diagnosticada (LMA), um câncer dos glóbulos brancos do sangue. É usado junto com outros medicamentos contra o câncer (quimioterapia) inicialmente, e depois isoladamente, uma vez que a quimioterapia termina, se a doença tiver respondido ao tratamento. O Rydapt, para tratar câncer dos glóbulos brancos, somente é administrado quando a LMA possui uma alteração genética em particular chamada de mutação FLT3.

O Rydapt também é usado por si só em adultos com os seguintes distúrbios de um tipo de glóbulo branco conhecido como mastócito: mastocitose sistêmica agressiva, mastocitose sistêmica associada a uma neoplasia hematológica (um câncer do sangue) e leucemia de mastócitos.

Como o número de pacientes com estas doenças é pequeno, elas são consideradas “raras”, e o Rydapt foi designado como um “Medicamento Órfão” (um medicamento único, usado em doenças raras) em várias datas (ver abaixo).

O Rydapt contém a substância ativa, midostaurina.

Como se usa o Rydapt?

O Rydapt só pode ser obtido mediante receita médica, e o seu tratamento deve ser iniciado por um médico experiente no uso de medicamentos para o tratamento do câncer. O Rydapt está disponível em cápsulas contendo 25 mg de midostaurina. A dose inicial habitual é de 50 mg (duas cápsulas) duas vezes ao dia para LMA, desde o 8º dia até o 21º dia, de um ciclo de tratamento de 28 dias e, daí em diante, todos os dias, uma vez que a doença tenha respondido. O tratamento é continuado por até 12 ciclos, dependendo da forma como os pacientes responderem. Para os distúrbios dos mastócitos, a dose inicial é de 100 mg (quatro cápsulas) duas vezes ao dia; O tratamento é continuado durante o tempo em que o paciente estiver se beneficiando. Se um paciente desenvolver certos efeitos colaterais graves, o médico pode decidir reduzir as doses subsequentes, atrasar, ou interromper o tratamento.

Para mais informações, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Como o Rydapt funciona?

A substância ativa no Rydapt, a midostaurina, é um “inibidor da tirosina quinase”. Isso significa que ela bloqueia a ação de certas enzimas conhecidas como receptoras de tirosina quinase. Em pacientes com a mutação FLT3, uma forma anormal da tirosina quinase FLT3 estimula a sobrevivência e o crescimento das células da LMA. Ao bloquear a enzima FLT3 anormal, o Rydapt ajuda a provocar a morte das células anormais e a controlar a propagação do câncer. O Rydapt também bloqueia uma forma mutante de uma outra enzima, a KIT quinase, que desempenha um papel importante na estimulação do crescimento anormal de mastócitos em pacientes com distúrbios de mastócitos.

Que benefícios do Rydapt foram mostrados em estudos?

O Rydapt demonstrou melhorar a sobrevivência em pacientes com LMA associada a uma mutação FLT3. Um estudo principal, envolvendo 717 desses pacientes, comparou o Rydapt com placebo (um tratamento simulado) inicialmente como uma adição a outros medicamentos contra o câncer, seguidos de um tratamento com o Rydapt ou placebo sozinho naquelas pessoas em que a doença respondia. Cerca de 51% daqueles que receberam o Rydapt e cerca de 43% dos que receberam o placebo ainda estavam vivos após 5 anos.

Um outro estudo principal envolvendo 116 pacientes com a doença de mastócitos também mostrou benefícios. O estudo analisou a resposta ao tratamento com o Rydapt em pacientes com mastocitose sistêmica agressiva, mastocitose sistêmica associada ao câncer do sangue ou a leucemia de mastócitos. Em geral, usando os critérios mais rigorosos e atualizados, a doença respondeu ao tratamento em cerca de 28% dos pacientes (32 de 113). Quando analisamos separadamente, a taxa de resposta foi maior (60%) naqueles com mastocitose sistêmica agressiva.

Quais são os riscos associados ao Rydapt?

Quando usado para tratar a LMA, os efeitos colaterais mais comuns com o Rydapt (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são: a neutropenia febril (febre e baixa contagem de glóbulos brancos, observada em praticamente todos os pacientes), dermatite esfoliativa (pele descamada e inflamada), vômitos, dor de cabeça, petéquias (pequenas manchas de sangue sob a pele) e febre. Os efeitos colaterais graves mais freqüentes foram: a neutropenia febril, a linfopenia (baixa contagem de linfócitos, um tipo particular de glóbulos brancos do sangue), infecções no local do cateter (tubo inserido na veia), dermatite esfoliativa, alto nível de açúcar no sangue e náuseas (sensação de enjôo).

Quando usado para a doença de mastócitos, os efeitos colaterais mais comuns (que afetam um terço ou mais de todos os pacientes) foram: náuseas, vômitos, diarréia, edema periférico (inchaço dos tornozelos e dos pés) e cansaço. Os efeitos colaterais graves mais comuns foram fadiga, sepse (envenenamento do sangue), pneumonia (infecção pulmonar), neutropenia febril e diarréia.

Para a lista completa de todos os efeitos colaterais relatados com o Rydapt, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Rydapt, para tratamento de câncer dos glóbulos brancos, não pode ser administrado a pacientes que tomam certos outros medicamentos que afetam a maneira como ele é manipulado no corpo. Para obter a lista completa de restrições, consulte o folheto informativo da embalagem (bula).

Por quê o Rydapt foi aprovado?

O Rydapt mostrou-se benéfico em pacientes com LMA associada com a mutação FTL3. A segurança do medicamento foi aceitável em condições tão graves e foi considerada gerenciável.

Nos distúrbios dos mastócitos também houve evidências importantes de eficácia. Embora o Rydapt não tenha sido comparado com outros tratamentos, dada a raridade das condições e a necessidade médica não atendida de pacientes que os possuem, os benefícios clínicos eram claros e os efeitos adversos aceitáveis.

A Agência Europeia de Medicamentos decidiu, por conseguinte, que os benefícios do Rydapt são maiores do que os seus riscos e recomendou que fosse aprovado para utilização na UE.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e efetivo do Rydapt?

A empresa que comercializa o Rydapt completará três estudos adicionais para fornecer à Agência evidências para apoiar a eficácia do medicamento em pacientes idosos com LMA.

Recomendações e precauções a serem seguidas pelos profissionais de saúde e pelos pacientes para o uso seguro e efetivo do Rydapt foram incluídos no resumo das características do produto e do folheto informativo da embalagem (bula).

Outras informações sobre o Rydapt

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de comercialização, válida em toda a União Europeia para o Rydapt, em 18 de setembro de 2017.

Para mais informações sobre o tratamento com o Rydapt, leia o folheto informativo da embalagem (bula), (também parte do EPAR), ou entre em contato com o seu médico ou farmacêutico.


EMA

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é uma agência descentralizada da União Europeia (UE), localizada em Londres. Ela começou a operar em 1995. A Agência é responsável pela avaliação científica, vigilância e segurança, monitoramento de medicamentos desenvolvidos por empresas farmacêuticas para uso na UE.

Publicado em: 25/10/2017 | Fonte: http://www.ema.europa.eu/

Para importar Rydapt, entre em contato com a Medicsupply!


 

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